Seleção de CD34+ para Transplante de Doador Adulto Não Relacionado ou Familiar Parcialmente Compatível
20 de agosto de 2018 atualizado por: Mitchell Cairo, New York Medical College
Seleção de células-tronco CD34+ para pacientes que recebem transplantes de células-tronco alogênicas de doadores adultos não aparentados ou familiares parcialmente compatíveis para doenças malignas e não malignas
A seleção de células-tronco CD34+ em crianças, adolescentes e adultos jovens recebendo doador familiar parcialmente compatível ou doador adulto não aparentado compatível com medula óssea ou transplante de células-tronco do sangue periférico será segura e bem tolerada e estará associada a uma baixa incidência de graves (Grau III/IV ) doença do enxerto versus hospedeiro (GVHD) aguda e crônica.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
A seleção de células CD34+ está associada à depleção simultânea de células T que são responsáveis pela doença do enxerto versus hospedeiro (GVHD) aguda e crônica grave. O enxerto bem-sucedido é relatado em pacientes adultos com doenças malignas e não malignas que receberam células-tronco selecionadas CD34+ de sangue periférico mobilizado HLA compatível ou incompatível (PBSC) ou medula óssea.
Design de estudo:
Os pacientes selecionados definidos nos critérios de elegibilidade serão incluídos neste estudo. Os pacientes receberão um regime de intensidade total ou intensidade reduzida com base no estado da doença do paciente, função e desempenho do órgão e determinado pelo PI e terão sangue periférico submetido à seleção de CD34.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
20
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New York
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Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Função renal adequada definida como: Creatinina sérica <1,5 x normal, ou depuração de creatinina ou radioisótopo GFR >60 ml/min/m2 ou um equivalente GFR conforme determinado pela faixa normal institucional.
- Função hepática adequada definida como: Bilirrubina total <1,5 x normal, ou SGOT (AST) ou SGPT (ALT) <3,0 x normal
- Função cardíaca adequada definida como: Fração de encurtamento >27% por ecocardiograma, ou Fração de ejeção >47% por angiograma de radionucleotídeo ou ecocardiograma.
- Função pulmonar adequada definida como: DLCO não corrigida >50% pelo teste de função pulmonar. Para crianças que não cooperam, sem evidência de dispneia em repouso, sem intolerância ao exercício e com oximetria de pulso >94% em ar ambiente.
Elegibilidade para regime de intensidade reduzida:
- Função renal adequada definida como: Creatinina sérica 2,0 x normal, ou depuração de creatinina ou radioisótopo GFR > 40 ml/min/m2 ou um equivalente GFR conforme determinado pela faixa normal institucional.
- Função hepática adequada definida como: Bilirrubina total < 2,5 x normal; ou SGOT (AST) ou SGPT (ALT) < 5,0 x normal.
- Função cardíaca adequada definida como: Fração de encurtamento de >25% por ecocardiograma, ou Fração de ejeção de >40% por angiograma de radionuclídeo ou ecocardiograma.
- Função pulmonar adequada definida como: DLCO >35% pela prova de função pulmonar. Para crianças que não cooperam, sem evidência de dispneia em repouso, sem intolerância ao exercício e com oximetria de pulso >94% em ar ambiente.
Critério de exclusão:
- Gravidez/amamentação: Mulheres grávidas ou amamentando não são elegíveis.
- Infecção: Pacientes com infecção não controlada documentada no momento da entrada no estudo não são elegíveis.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Tiotepa/Ciclofosfamida/ATG
Intensidade total com TBI
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Os pacientes iniciarão seu regime de pré-condicionamento no Dia -8.
O TBI fracionado será administrado duas vezes ao dia durante 3 dias nos Dias -8, -7 e -6.
Os pacientes receberão Tiotepa nos Dias -5, -4, Ciclofosfamida nos Dias -3, -2 e globulina antitimócito de coelho nos Dias -4, -3, -2 e -1.
A infusão de células-tronco será realizada no dia 0. O fator de crescimento hematopoiético GM-CSF começará no dia 0. A profilaxia para GVHD consistirá apenas em tacrolimus.
Outros nomes:
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Experimental: Bussulfano/Melfalano/ATG
Intensidade total sem TBI
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Os pacientes iniciarão seu regime de pré-condicionamento no Dia -9.
Os pacientes receberão busulfan duas vezes ao dia nos Dias -8, -7, -6 e -5 e Melfalano nos Dias -4, -3 e -2 e globulina antitimócito de coelho nos Dias -4, -3, -2 e -1 com infusão de células-tronco no dia 0. O fator de crescimento hematopoiético GM-CSF começará no dia 0. A profilaxia para GVHD consistirá apenas em tacrolimus.
Outros nomes:
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Experimental: Bussulfano/Fludarabina/Alemtuzumabe
Quimioterapia de Intensidade Reduzida
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Os pacientes iniciarão sua profilaxia de GVHD com Tacrolimus no Dia -9.
Os pacientes receberão busulfan duas vezes ao dia nos Dias -8, -7, -6 e -5; fludarabina nos Dias -7, -6, -5, -4, -3 e -2 e alemtuzumab nos Dias -5, -4, -3, -2 e -1.
A infusão de células-tronco será realizada no Dia 0. A profilaxia para GVHD consistirá apenas em tacrolimus.
Outros nomes:
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Experimental: Fludarabina/Ciclofosfamida/ATG
Quimioterapia de intensidade reduzida para anemia de Fanconi
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Os pacientes iniciarão seu regime de pré-condicionamento no Dia -6.
Os pacientes receberão TBI como uma fração única no Dia -6.
Os pacientes receberão fludarabina e ciclofosfamida nos dias -5, -4, -3 e -2 e globulina antitimócito (cavalo) nos dias -5, -4, -3, -2 e -1.
A infusão de células-tronco será realizada no Dia 0. A profilaxia para GVHD consistirá apenas em tacrolimus.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A seleção segura de células-tronco CD34+
Prazo: 100 dias
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eventos adversos graves serão monitorados após o transplante para determinar se há um aumento versus dados históricos relacionados à seleção de CD34+
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100 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Reconstituição imune (T, B, DC) após seleção de CD34+
Prazo: 3 anos
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subconjuntos imunológicos serão sorteados após o transplante para determinar a taxa de reconstituição após o transplante de CD34+ para determinar se esse processo aumenta ou diminui o tempo de reconstituição.
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3 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
1 de agosto de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de maio de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de janeiro de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
15 de janeiro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de agosto de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de agosto de 2018
Última verificação
1 de agosto de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Linfáticas
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Anemia Falciforme
- Talassemia
- beta-talassemia
- Metabolismo, Erros Inatos
- Histiocitose
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Pancitopenia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Antivirais
- Agentes Antirreumáticos
- Antimetabólitos, Antineoplásicos
- Antimetabólitos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Ciclofosfamida
- Fludarabina
- Fosfato de fludarabina
- Tiotepa
- Busulfan
- Soro Antilinfócito
- Vidarabina
Outros números de identificação do estudo
- L 10,321
- NYMC 525 (Outro identificador: NYMC)
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