Miltefosin k léčbě mukokutánní leishmaniózy
Léčba mukokutánní leishmaniózy miltefosinem
Účelem této aplikace Léčebného výzkumného nového léku bylo zpřístupnit miltefosin pacientům s mukokutánní leishmaniózou, kteří se vyskytují ve Spojených státech.
Pokud byla splněna vstupní kritéria, subjekty se slizniční nebo kožní leishmaniózou dostávaly miltefosin v cílové dávce 2,5 mg/kg/den po dobu 28 dnů. Během léčby v týdnech 1, 2 a 4 se pacient vrátil do léčebného zařízení, kde byly vyhodnoceny nežádoucí účinky. Krev na stanovení hodnot transamináz a kreatininu byla odebrána uprostřed a na konci terapie.
Pacienti se vrátili do léčebného zařízení, aby byli klinicky vyšetřeni za 6 týdnů (tj. 2 týdny po ukončení terapie), 3 měsíce (2 měsíce po terapii) a 7 měsíců (6 měsíců po léčbě) na slizniční leishmaniózu a pacienty s kožní leishmaniózou a také po 13 měsících (12 měsíců po léčbě) u pacientů s mukózní leishmaniózou.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Subjekty se slizniční leishmaniózou nebo kožní leishmaniózou, u kterých již byla Leishmania identifikována, byli potenciálně způsobilí k léčbě miltefosinem prostřednictvím tohoto protokolu. Ošetřující lékaři s potenciálně způsobilými subjekty kontaktovali hlavního zkoušejícího protokolu (PI) a obdrželi od PI formuláře kazuistiky (CRF). Ošetřující lékař dokončil screeningové stránky CRF pro demografii, anamnézu, anamnézu leishmaniózy, klinické laboratorní výsledky, které byly k dispozici, a identifikaci leishmanie v lézi a odeslal vyplněné stránky CRF PI. Pokud po kontrole PI byl subjekt potenciálně způsobilý pro protokol, PI zaslal protokol, příbalový leták miltefosinu, formulář informovaného souhlasu a prázdnou kopii formuláře FDA 1572 ošetřujícímu lékaři. Ačkoli by tento protokol již byl schválen „centrální“ institucionální revizní radou (IRB), pokud by existovala další potřeba nechat protokol schválit místním IRB ošetřujícího lékaře, ošetřující lékař by získal schválení a získal by informovaný souhlas od předmět. Zbytek laboratorních testů byl proveden tak, že všechny screeningové laboratorní testy byly dokončeny před zařazením potenciálního subjektu. Pokud se podle názoru lékaře jevil subjekt způsobilý k zápisu, ošetřující lékař zaslal PI místní podpisovou stránku IRB (v případě potřeby), podpisovou stránku protokolu, informovaný souhlas podepsaný subjektem i ošetřujícím lékařem, zbytek vyplněného Stránky CRF pro screening a formulář 1572 vyplněný informacemi ošetřujícího lékaře a životopisem ošetřujícího lékaře. Po přezkoumání těchto formulářů PI byl hodnocený produkt odeslán z úložiště léků ošetřujícímu lékaři k použití pro tento subjekt.
Léčba byla denně po dobu 28 po sobě jdoucích dnů. Během léčby v týdnech 1, 2 a 4 se subjekt vrátil do léčebného zařízení, kde byly vyhodnoceny nežádoucí příhody a aby v případě potřeby dostal další zásobu léků. Compliance s podáváním léku byla hodnocena pohovorem se subjektem a počtem pilulek. Krev na stanovení hodnot transamináz a kreatininu byla odebrána uprostřed a na konci terapie.
Subjekty se vrátily do léčebného zařízení, aby byly klinicky vyšetřeny v 6. týdnu studie, 3. a 7. měsíci studie pro subjekty se slizniční leishmaniózou a kožní leishmaniózou a také ve 13. měsíci studie pro subjekty se slizniční leishmaniózou.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- NIH
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20852
- For this treatment IND, each Physician entered patients at his/her own facility. Below data is for protocol central contact:
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Je subjektem muž nebo žena ve věku alespoň 18 let?
- Váží subjekt alespoň 30 kg?
- Má subjekt diagnózu slizniční leishmaniózy nebo kožní leishmaniózy alespoň u jedné léze alespoň jednou z následujících metod: 1) pozitivní kultivace na promastigoty materiálu léze, 2) mikroskopická identifikace amastigotů v obarvené tkáni lézí, 3) polymeráza řetězová reakce materiálu léze?
- Je subjekt podle názoru zkoušejícího schopen porozumět protokolu a dodržovat jej?
- Pokud je žena a je ve fertilním věku, měl subjekt během screeningu negativní těhotenský test a souhlasil s použitím přijatelné metody antikoncepce během fáze léčby a po dobu 6 měsíců po ukončení léčby?
- Podepsal pacient informovaný souhlas?
Kritéria vyloučení:
- Je subjektem žena, která kojí?
Má subjekt klinicky významnou zdravotní poruchu?
- Počet trombocytů <100 x 10e9/l
- Počet leukocytů <3 x 10e9/l
- Hemoglobin <10 g/100 ml
- Aspartáttransamináza (ASAT), alanintransamináza (ALAT) > 2násobek horní hranice normálního rozmezí
- Bilirubin >1,5násobek horní hranice normálního rozmezí
- Sérový kreatinin >1,5násobek horní hranice normálního rozmezí
- Velká operace během posledních 2 týdnů
- Jakýkoli nekompenzovaný nebo nekontrolovaný stav
- V posledních 4 týdnech až do současnosti byl subjekt léčen jinou léčbou leishmaniózy, včetně jakékoli medikace s pětimocným antimonem; amfotericin B, paromomycin nebo imidazoly?
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Miltefosin
2,5 mg/kg/den po dobu 28 dnů
|
2,5 mg/kg/den po dobu 28 dnů
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s klinickým vyléčením lézí
Časové okno: 6. týden, 3. měsíc, 7. měsíc a 13. měsíc
|
Procento účastníků s klinickým vyléčením všech lézí.
Ulcerované CL léze byly měřeny pro nejdelší průměr a kolmou šířku ulcerace; neulcerované léze byly měřeny na délku a šířku vyvýšené oblasti.
Zahojená léze byla 100% zmenšení plochy léze (0x0); vyléčená léze byla léze zhojená při návštěvě v 7. měsíci.
U subjektů s ML vyšetřoval specialista na uši, nos a krk nosní a ústní sliznici.
Každé místo (kůže nosu, nosní sliznice, patro, hltan, hrtan) bylo hodnoceno na známky onemocnění (erytém, edém, infiltrace, eroze) a klasifikováno na stupnici: 0 = žádné onemocnění, 1 = mírné onemocnění, 2 = středně těžké onemocnění , 3=těžká nemoc.
Maximální skóre bylo 60 = špatný výsledek.
Klinická odpověď měřená jako složené skóre, skóre mukózní závažnosti, což byl součet skóre závažnosti pro každý klinický příznak v každém klinickém místě onemocnění.
Zhojená léze měla skóre 0 v absolutní hodnotě (0 % vstupního skóre) a klinickým vyléčením byla léze zhojená.
|
6. týden, 3. měsíc, 7. měsíc a 13. měsíc
|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Až 7 měsíců pro CL; Až 13 měsíců pro ML
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) podle výskytu a závažnosti.
Ošetřující lékař monitoroval účastníky na výskyt nežádoucích účinků od doby, kdy byl první hodnocený přípravek podán 1. den, do konce sledování v 7. měsíci v případě CL nebo v měsíci 13 v případě ML.
V období mezi 1. dnem studie a 6. týdnem studie (2 týdny po ukončení terapie) měly být všechny AE bez ohledu na závažnost nebo vztah k hodnocenému produktu zaznamenány do formuláře kazuistiky (CRF).
Pro období 6. týden až 7. měsíc pro CL nebo 13. měsíc pro ML byly do CRF zaznamenány pouze nežádoucí účinky vyžadující lékařskou péči.
|
Až 7 měsíců pro CL; Až 13 měsíců pro ML
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jonathan Berman, MD, Fast Track Drugs and Biologics LLC
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Kožní choroby
- Infekce
- Nemoci přenášené vektorem
- Parazitární onemocnění
- Protozoální infekce
- Kožní onemocnění, parazitární
- Kožní onemocnění, infekční
- Infekce Euglenozoa
- Leishmanióza
- Leishmanióza, kožní
- Leishmanióza, mukokutánní
- Antiinfekční látky
- Antineoplastická činidla
- Antifungální látky
- Antiprotozoální činidla
- Antiparazitární činidla
- Miltefosin
Další identifikační čísla studie
- PBL-MILT-201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .