Miltefosine per il trattamento della leishmaniosi mucocutanea
Trattamento della leishmaniosi mucocutanea con miltefosina
Lo scopo di questa domanda di nuovo farmaco sperimentale per il trattamento era rendere disponibile la miltefosina per i pazienti con leishmaniosi mucocutanea che si presentano negli Stati Uniti.
Se i criteri di ammissione sono stati soddisfatti, i soggetti con leishmaniosi mucosale o cutanea hanno ricevuto miltefosina a una dose mirata di 2,5 mg/kg/die per 28 giorni. Durante il trattamento alle settimane 1, 2 e 4, il paziente è tornato alla struttura di trattamento per essere valutato per gli eventi avversi. Il sangue per i valori delle transaminasi e della creatinina è stato prelevato a metà e alla fine della terapia.
I pazienti sono tornati alla struttura di trattamento per essere esaminati clinicamente a 6 settimane (vale a dire, 2 settimane dopo la fine della terapia), 3 mesi (2 mesi dopo la terapia) e 7 mesi (6 mesi dopo il trattamento) per i pazienti affetti da leishmaniosi delle mucose e cutanea e anche a 13 mesi (12 mesi dopo il trattamento) per i pazienti affetti da leishmaniosi delle mucose.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I soggetti con leishmaniosi della mucosa o leishmaniosi cutanea da cui è già stata identificata la Leishmania erano potenzialmente idonei a essere trattati con miltefosina tramite questo protocollo. I medici curanti con soggetti potenzialmente idonei hanno contattato il Principal Investigator (PI) del protocollo e hanno ricevuto i moduli di segnalazione dei casi (CRF) dal PI. Il medico curante ha completato le pagine di screening CRF per dati demografici, anamnesi, anamnesi di leishmaniosi, risultati clinici di laboratorio disponibili e identificazione della leishmania nella lesione e ha inviato le pagine CRF completate al PI. Se dopo la revisione del PI, il soggetto era potenzialmente idoneo per il protocollo, il PI ha inviato il protocollo, il foglietto illustrativo della miltefosina, il modulo di consenso informato e una copia in bianco del modulo FDA 1572 al medico curante. Sebbene questo protocollo sia già stato approvato da un Comitato di revisione istituzionale (IRB) "centrale", se vi fosse un'ulteriore necessità che l'IRB locale del medico curante approvi il protocollo, il medico curante otterrebbe l'approvazione e otterrebbe il consenso informato da il soggetto. Il resto dei test di laboratorio è stato eseguito in modo che tutti i test di laboratorio di screening fossero completati prima dell'arruolamento di un potenziale soggetto. Se a giudizio del medico il soggetto risultava idoneo all'arruolamento, il Medico curante inviava al PI la pagina della firma dell'IRB locale (se necessaria), la pagina della firma del protocollo, il consenso informato firmato sia dal soggetto che dal Medico curante, il resto del modulo compilato pagine CRF per lo screening e il modulo 1572 compilato con i dati del Medico Curante più il curriculum vitae del Medico Curante. Dopo la revisione di questi moduli da parte del PI, il prodotto sperimentale è stato inviato dall'archivio dei farmaci al medico curante per l'uso da parte di quel soggetto.
Il trattamento è stato giornaliero per 28 giorni consecutivi. Durante il trattamento alle settimane 1, 2 e 4, il soggetto è tornato alla struttura di trattamento per essere valutato per eventi avversi e per ricevere ulteriore fornitura di farmaci se necessario. La conformità con la somministrazione del farmaco è stata valutata mediante intervista del soggetto e conteggio delle pillole. Il sangue per i valori delle transaminasi e della creatinina è stato prelevato a metà e alla fine della terapia.
I soggetti sono tornati alla struttura di trattamento per essere esaminati clinicamente alla settimana 6 dello studio, ai mesi 3 e 7 dello studio per i soggetti con leishmaniosi della mucosa e cutanea, e anche al mese 13 dello studio per i soggetti con leishmaniosi della mucosa.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- NIH
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Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20852
- For this treatment IND, each Physician entered patients at his/her own facility. Below data is for protocol central contact:
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il soggetto è un maschio o una femmina di almeno 18 anni?
- Il soggetto pesa almeno 30 kg?
- Il soggetto ha una diagnosi di leishmaniosi mucosale o leishmaniosi cutanea in almeno una lesione mediante almeno uno dei seguenti metodi: 1) coltura positiva per i promastigoti del materiale della lesione, 2) identificazione microscopica degli amastigoti nel tessuto della lesione colorato, 3) polimerasi reazione a catena del materiale della lesione?
- Secondo l'investigatore, il soggetto è in grado di comprendere e rispettare il protocollo?
- Se femmina e in età fertile, il soggetto ha avuto un test di gravidanza negativo durante lo screening e ha accettato di utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile durante la fase di trattamento e per 6 mesi dopo il completamento del trattamento?
- Il paziente ha firmato il consenso informato?
Criteri di esclusione:
- Il soggetto è una donna che sta allattando?
Il soggetto ha un disturbo medico clinicamente significativo?
- Conta piastrinica <100 x 10e9/L
- Conta leucocitaria <3 x 10e9/L
- Emoglobina <10 g/100 ml
- Aspartato transaminiasi (ASAT), alanina transaminasi (ALAT) > 2 volte il limite superiore del range normale
- Bilirubina > 1,5 volte il limite superiore del range normale
- Creatinina sierica > 1,5 volte il limite superiore del range normale
- Intervento chirurgico importante nelle ultime 2 settimane
- Qualsiasi condizione non compensata o non controllata
- Nelle ultime 4 settimane fino ad oggi, il soggetto ha ricevuto altri trattamenti per la leishmaniosi, incluso qualsiasi farmaco con antimonio pentavalente; amfotericina B, paromomicina o imidazoli?
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Miltefosina
2,5 mg/kg/giorno per 28 giorni
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2,5 mg/kg/giorno per 28 giorni
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con cura clinica delle lesioni
Lasso di tempo: Settimana 6, Mese 3, Mese 7 e Mese 13
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Percentuale di partecipanti con cura clinica di tutte le lesioni.
Le lesioni CL ulcerate sono state misurate per il diametro più lungo e la larghezza perpendicolare dell'ulcerazione; le lesioni non ulcerate sono state misurate per lunghezza e larghezza dell'area sollevata.
Una lesione guarita era una riduzione del 100% dell'area della lesione (0x0); una lesione guarita era una lesione guarita alla visita del mese 7.
Per i soggetti con ML, uno specialista dell'orecchio, del naso e della gola ha esaminato la mucosa nasale e orale.
Ciascun sito (cute nasale, mucosa nasale, palato, faringe, laringe) è stato valutato per segni di malattia (eritema, edema, infiltrazione, erosione) e classificato su una scala: 0=nessuna malattia, 1=malattia lieve, 2=malattia moderata , 3=malattia grave.
Il punteggio massimo era 60 = risultato scarso.
Risposta clinica misurata come punteggio composito, il punteggio di gravità della mucosa, che era la somma dei punteggi di gravità per ciascun segno clinico in ciascun sito clinico della malattia.
Una lesione guarita aveva un punteggio pari a 0 in valore assoluto (0% del punteggio di ingresso) e la cura clinica indicava che la lesione è guarita.
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Settimana 6, Mese 3, Mese 7 e Mese 13
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Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 7 mesi per CL; Fino a 13 mesi per ML
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Il numero di partecipanti con eventi avversi (AE) per occorrenza e gravità.
Il medico curante ha monitorato i partecipanti per il verificarsi di eventi avversi dal momento in cui il primo prodotto sperimentale è stato assunto il giorno 1 fino alla fine del follow-up al mese 7 per CL o al mese 13 per ML.
Per il periodo compreso tra il giorno 1 dello studio e la settimana 6 dello studio (2 settimane dopo la fine della terapia), tutti gli eventi avversi indipendentemente dalla gravità o dalla relazione con il prodotto sperimentale dovevano essere registrati sul modulo di segnalazione del caso (CRF).
Per il periodo dalla settimana 6 al mese 7 per CL, o al mese 13 per ML, solo gli eventi avversi che richiedevano attenzione medica sono stati registrati sul CRF.
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Fino a 7 mesi per CL; Fino a 13 mesi per ML
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Jonathan Berman, MD, Fast Track Drugs and Biologics LLC
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie della pelle
- Infezioni
- Malattie trasmesse da vettori
- Malattie parassitarie
- Infezioni da protozoi
- Malattie della pelle, parassitarie
- Malattie della pelle, infettive
- Infezioni da Euglenozoi
- Leishmaniosi
- Leishmaniosi Cutanea
- Leishmaniosi Mucocutanea
- Agenti antinfettivi
- Agenti antineoplastici
- Agenti antimicotici
- Agenti antiprotozoici
- Agenti antiparassitari
- Miltefosina
Altri numeri di identificazione dello studio
- PBL-MILT-201
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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