Miltefosyna w leczeniu leiszmaniozy śluzówkowo-skórnej

Pacjenci z leiszmaniozą błon śluzowych lub leiszmaniozą skórną, u których już zidentyfikowano leiszmaniozę, potencjalnie kwalifikowali się do leczenia miltefozyną zgodnie z tym protokołem. Lekarze leczący potencjalnie kwalifikujących się pacjentów skontaktowali się z głównym badaczem protokołu (PI) i otrzymali od PI formularze opisów przypadków (CRF). Lekarz prowadzący wypełnił przesiewowe strony CRF pod kątem danych demograficznych, historii medycznej, historii leiszmaniozy, dostępnych wyników badań laboratoryjnych oraz identyfikacji Leishmania w zmianie i wysłał wypełnione strony CRF do PI. Jeśli po ocenie PI pacjent kwalifikował się potencjalnie do protokołu, PI przesłał lekarzowi prowadzącemu protokół, ulotkę dołączoną do opakowania miltefozyny, formularz świadomej zgody oraz czystą kopię formularza 1572 FDA. Chociaż protokół ten zostałby już zatwierdzony przez „centralną” Institutional Review Board (IRB), gdyby istniała dodatkowa potrzeba zatwierdzenia protokołu przez lokalną IRB lekarza prowadzącego, lekarz prowadzący uzyskałby zgodę i uzyskałby świadomą zgodę od temat. Pozostałe testy laboratoryjne zostały wykonane w taki sposób, że wszystkie przesiewowe testy laboratoryjne zostały zakończone przed włączeniem potencjalnego pacjenta. Jeżeli w opinii lekarza pacjent kwalifikował się do rejestracji, lekarz prowadzący przesłał do PI lokalną stronę z podpisami IRB (w razie potrzeby), stronę z podpisami protokołu, świadomą zgodę podpisaną zarówno przez pacjenta, jak i lekarza prowadzącego, resztę wypełnionej strony CRF do badań przesiewowych oraz formularz 1572 wypełniony informacjami o lekarzu prowadzącym oraz życiorysem lekarza prowadzącego. Po dokonaniu przez PI przeglądu tych formularzy, badany produkt został wysłany z repozytorium leków do lekarza prowadzącego do użytku przez pacjenta.

Leczenie prowadzono codziennie przez 28 kolejnych dni. Podczas leczenia w 1, 2 i 4 tygodniu, osobnik wracał do placówki leczniczej w celu oceny zdarzeń niepożądanych iw razie potrzeby otrzymania dodatkowych leków. Zgodność z podawaniem leku oceniano na podstawie wywiadu z pacjentem i liczenia pigułek. Krew na wartości transaminaz i kreatyniny pobierano w punkcie środkowym i na końcu terapii.

Pacjenci wrócili do placówki leczniczej w celu poddania badaniu klinicznemu w 6. tygodniu badania, 3. i 7. miesiącu badania w przypadku pacjentów z leiszmaniozą błony śluzowej i leiszmaniozą skórną, a także w 13. miesiącu badania w przypadku pacjentów z leiszmaniozą błony śluzowej.