Miltefosiini mukokutaanisen leishmaniaasin hoitoon
Mukokutaanisen leishmaniaasin hoito miltefosiinilla
Tämän Treatment Investigational New Drug -hakemuksen tarkoituksena oli tuoda miltefosiini saataville Yhdysvalloissa esiintyville mukokutaanista leishmaniaasipotilaille.
Jos pääsykriteerit täyttyivät, limakalvo- tai iholeishmaniaasipotilaat saivat miltefosiinia tavoiteannoksena 2,5 mg/kg/vrk 28 päivän ajan. Hoidon aikana viikoilla 1, 2 ja 4 potilas palasi hoitolaitokseen arvioitavaksi haittatapahtumien varalta. Veri transaminaasi- ja kreatiniiniarvot otettiin hoidon puolivälissä ja lopussa.
Potilaat palasivat hoitolaitokseen kliiniseen tutkimukseen 6 viikon (eli 2 viikkoa hoidon päättymisen jälkeen), 3 kuukauden (2 kuukautta hoidon jälkeen) ja 7 kuukauden (6 kuukautta hoidon jälkeen) limakalvoleishmaniaasi- ja iholeishmaniaasipotilaiden varalta. ja myös 13 kuukauden kohdalla (12 kuukautta hoidon jälkeen) limakalvoleishmaniaasipotilaille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat, joilla oli limakalvoleishmaniaasi tai ihon leishmaniaasi, joista Leishmania on jo tunnistettu, olivat mahdollisesti kelvollisia hoidettaviksi miltefosiinilla tämän protokollan mukaisesti. Hoitavat lääkärit, joilla oli mahdollisesti kelvollisia koehenkilöitä, ottivat yhteyttä protokollan päätutkijaan (PI) ja saivat tapausraporttilomakkeet (CRF) PI:ltä. Hoitava lääkäri suoritti seulonta-CRF-sivut demografisten tietojen, sairaushistorian, leishmaniaasihistorian, saatavilla olevien kliinisten laboratoriotulosten ja leesion Leishmanian tunnistamisen osalta ja lähetti täytetyt CRF-sivut PI:lle. Jos PI-arvioinnin jälkeen koehenkilö oli mahdollisesti oikeutettu protokollaan, PI lähetti protokollan, miltefosiinipakkausselosteen, tietoisen suostumuslomakkeen ja tyhjän kopion FDA-lomakkeesta 1572 Hoitavalle lääkärille. Vaikka "keskus" Institutional Review Board (IRB) olisi jo hyväksynyt tämän protokollan, jos hoitolääkärin paikallisen IRB:n on lisättävä tarve hyväksyä protokolla, hoitava lääkäri hankkisi hyväksynnän ja tietoisen suostumuksen aihe. Loput laboratoriokokeet suoritettiin siten, että kaikki seulontalaboratoriotestit suoritettiin ennen mahdollisen tutkittavan ilmoittautumista. Jos lääkärin mielestä koehenkilö vaikutti ilmoittautumiskelpoiselta, hoitava lääkäri lähetti PI:lle paikallisen IRB-allekirjoitussivun (tarvittaessa), protokollan allekirjoitussivun, sekä tutkittavan että hoitavan lääkärin allekirjoittaman tietoisen suostumuksen, loput täytettynä CRF-sivut seulontaa varten ja lomake 1572, jossa on hoitavan lääkärin tiedot sekä hoitavan lääkärin ansioluettelo. PI:n nämä lomakkeet tarkastelun jälkeen tutkimustuote lähetettiin lääkevarastosta hoitavalle lääkärille tämän koehenkilön käyttöön.
Hoito oli päivittäin 28 peräkkäisenä päivänä. Hoidon aikana viikoilla 1, 2 ja 4 koehenkilö palasi hoitolaitokseen arvioitavaksi haittatapahtumien varalta ja saamaan tarvittaessa lisälääkitystä. Lääkkeen annon noudattaminen arvioitiin kohdehaastattelulla ja pillerimäärällä. Veri transaminaasi- ja kreatiniiniarvot otettiin hoidon puolivälissä ja lopussa.
Koehenkilöt palasivat hoitolaitokseen kliiniseen tutkimukseen tutkimusviikolla 6, tutkimuskuukaudella 3 ja 7 kuukaudeksi limakalvoleishmaniaasin ja ihon leishmaniaasin koehenkilöiden osalta sekä tutkimuskuukaudella 13 limakalvoleishmaniaasipotilaiden osalta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- NIH
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20852
- For this treatment IND, each Physician entered patients at his/her own facility. Below data is for protocol central contact:
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Onko tutkittava mies vai nainen vähintään 18-vuotias?
- Painaako kohde vähintään 30 kg?
- Onko tutkittavalla diagnosoitu limakalvoleishmaniaasi tai ihon leishmaniaasi vähintään yhdessä leesiossa vähintään yhdellä seuraavista menetelmistä: 1) positiivinen viljelmä leesiomateriaalin promastigooteille, 2) mikroskooppinen amastigoottien tunnistus värjäytyneestä leesiokudoksesta, 3) polymeraasi leesiomateriaalin ketjureaktio?
- Pystyykö tutkittava ymmärtämään ja noudattamaan protokollaa tutkijan mielestä?
- Jos koehenkilö on nainen ja hedelmällisessä iässä, oliko koehenkilön raskaustesti negatiivinen seulonnan aikana ja suostuiko hän käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää hoitovaiheen aikana ja 6 kuukauden ajan hoidon päättymisen jälkeen?
- Onko potilas allekirjoittanut tietoisen suostumuksen?
Poissulkemiskriteerit:
- Onko kohde nainen, joka imettää?
Onko tutkittavalla kliinisesti merkittävä sairaus?
- Trombosyyttien määrä <100 x 10e9/l
- Leukosyyttien määrä <3 x 10e9/l
- Hemoglobiini <10 g/100 ml
- Aspartaattitransaminaasi (ASAT), alaniinitransaminaasi (ALAT) > 2 kertaa normaalin yläraja
- Bilirubiini > 1,5 kertaa normaalin yläraja
- Seerumin kreatiniini > 1,5 kertaa normaalin yläraja
- Suuri leikkaus viimeisen 2 viikon sisällä
- Mikä tahansa kompensoimaton tai hallitsematon tila
- Onko tutkittava viimeisten 4 viikon aikana tähän päivään mennessä saanut muuta hoitoa leishmaniaasiin, mukaan lukien mitä tahansa lääkitystä, jossa on viisiarvoista antimonia; amfoterisiini B, paromomysiini tai imidatsolit?
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Miltefosiini
2,5 mg/kg/vrk 28 päivän ajan
|
2,5 mg/kg/vrk 28 päivän ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinisesti leesioista parantuneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Viikko 6, kuukausi 3, kuukausi 7 ja kuukausi 13
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on kliininen parannus kaikista leesioista.
Haavoituneet CL-leesiot mitattiin haavauman pisimmän halkaisijan ja kohtisuoran leveyden suhteen; haavautumattomista leesioista mitattiin kohonneen alueen pituus ja leveys.
Parantunut leesio vähensi 100 % leesioaluetta (0x0); parantunut leesio oli vaurio, joka parantui 7. kuukauden käynnillä.
ML-potilailla korva-, nenä- ja kurkkuasiantuntija tutki nenän ja suun limakalvon.
Jokainen kohta (nenän iho, nenän limakalvo, kitalaen, nielu, kurkunpää) arvioitiin sairauden merkkien (punoitus, turvotus, infiltraatio, eroosio) varalta ja luokiteltiin asteikolla: 0 = ei sairautta, 1 = lievä sairaus, 2 = keskivaikea sairaus , 3 = vakava sairaus.
Maksimipistemäärä oli 60 = huono tulos.
Kliininen vaste mitataan yhdistelmäpisteenä, limakalvon vakavuuspisteenä, joka oli kunkin kliinisen oireen vakavuuspisteiden summa kussakin kliinisessä sairauskohdassa.
Parantuneen vaurion absoluuttinen arvo oli 0 (0 % sisääntulopisteestä), ja kliininen parantuminen oli leesio parantunut.
|
Viikko 6, kuukausi 3, kuukausi 7 ja kuukausi 13
|
|
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: CL:lle enintään 7 kuukautta; ML:lle jopa 13 kuukautta
|
Haittavaikutusten (AE) saaneiden osallistujien määrä esiintymisen ja vakavuuden mukaan.
Hoitava lääkäri seurasi osallistujia AE:n esiintymisen varalta ensimmäisestä tutkimustuotteesta alkaen päivästä 1 seurannan loppuun kuukaudessa 7 CL:n tai kuukauden 13 ML:n osalta.
Tutkimuspäivän 1 ja tutkimusviikon 6 välisenä aikana (2 viikkoa hoidon päättymisen jälkeen) kaikki haittavaikutukset riippumatta niiden vakavuudesta tai suhteesta tutkimustuotteeseen oli kirjattava tapausraporttilomakkeeseen (CRF).
Viikosta 6 kuukauteen 7 CL:lle tai kuukaudelle 13 ML:lle vain lääketieteellistä hoitoa vaativat haittavaikutukset kirjattiin CRF:iin.
|
CL:lle enintään 7 kuukautta; ML:lle jopa 13 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Jonathan Berman, MD, Fast Track Drugs and Biologics LLC
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ihosairaudet
- Infektiot
- Vektorivälitteiset sairaudet
- Parasiittiset sairaudet
- Alkueläininfektiot
- Ihotaudit, loiset
- Ihotaudit, tarttuva
- Euglenozoa-infektiot
- Leishmaniaasi
- Leishmaniaasi, iho
- Leishmaniaasi, Mukokutaaninen
- Infektiota estävät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Antifungaaliset aineet
- Alkueläinten vastaiset aineet
- Antiparasiittiset aineet
- Miltefosiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- PBL-MILT-201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .