Miltefosina para tratar la leishmaniasis mucocutánea
Tratamiento de la leishmaniasis mucocutánea con miltefosina
El propósito de esta solicitud de Nuevo fármaco en fase de investigación para el tratamiento era hacer que la miltefosina estuviera disponible para los pacientes con leishmaniasis mucocutánea que se presentaban en los Estados Unidos.
Si se cumplieron los criterios de ingreso, los sujetos con leishmaniasis mucosa o cutánea recibieron miltefosina a una dosis específica de 2,5 mg/kg/día durante 28 días. Durante el tratamiento en las semanas 1, 2 y 4, el paciente regresó al centro de tratamiento para que lo evaluaran en busca de eventos adversos. Se extrajeron valores de sangre para transaminasa y creatinina en el punto medio y al final de la terapia.
Los pacientes regresaron al centro de tratamiento para ser examinados clínicamente a las 6 semanas (es decir, 2 semanas después del final de la terapia), 3 meses (2 meses después de la terapia) y 7 meses (6 meses después del tratamiento) para pacientes con leishmaniasis mucosa y leishmaniasis cutánea. , y también a los 13 meses (12 meses después del tratamiento) para pacientes con leishmaniasis mucosa.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los sujetos con leishmaniasis mucosa o leishmaniasis cutánea en los que ya se había identificado Leishmania eran potencialmente aptos para recibir tratamiento con miltefosina a través de este protocolo. Los médicos tratantes con sujetos potencialmente elegibles se pusieron en contacto con el investigador principal (PI) del protocolo y recibieron los formularios de informe de casos (CRF) del PI. El médico tratante completó las páginas del CRF de detección de datos demográficos, historial médico, historial de leishmaniasis, resultados de laboratorio clínico disponibles e identificación de Leishmania en la lesión, y envió las páginas del CRF completas al IP. Si después de la revisión del IP, el sujeto era potencialmente elegible para el protocolo, el IP envió el protocolo, el prospecto de miltefosina, el formulario de consentimiento informado y una copia en blanco del formulario 1572 de la FDA al médico tratante. Aunque este protocolo ya habría sido aprobado por una Junta de Revisión Institucional (IRB) "central", si hubiera una necesidad adicional de que la IRB local del médico tratante aprobara el protocolo, el médico tratante obtendría la aprobación y el consentimiento informado de el tema. El resto de las pruebas de laboratorio se realizaron de modo que todas las pruebas de laboratorio de detección se completaron antes de inscribir a un sujeto potencial. Si, en opinión del médico, el sujeto parecía elegible para la inscripción, el médico tratante envió al PI la página de firma del IRB local (si es necesario), la página de firma del protocolo, el consentimiento informado firmado tanto por el sujeto como por el médico tratante, el resto del formulario completo. Páginas del CRF para tamizaje, y el formulario 1572 completado con la información del Médico tratante más el currículum vitae del Médico tratante. Después de la revisión de estos formularios por parte del PI, el producto en investigación se envió desde el depósito de medicamentos al médico tratante para el uso de ese sujeto.
El tratamiento fue diario durante 28 días consecutivos. Durante el tratamiento en las semanas 1, 2 y 4, el sujeto regresó al centro de tratamiento para ser evaluado en busca de eventos adversos y recibir un suministro adicional de medicación si fuera necesario. El cumplimiento de la administración del fármaco se evaluó mediante entrevista al sujeto y recuento de pastillas. Se extrajeron valores de sangre para transaminasa y creatinina en el punto medio y al final de la terapia.
Los sujetos regresaron al centro de tratamiento para ser examinados clínicamente en la semana 6 del estudio, los meses 3 y 7 del estudio para los sujetos con leishmaniasis mucosa y cutánea, y también en el mes 13 del estudio para los sujetos con leishmaniasis mucosa.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- NIH
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20852
- For this treatment IND, each Physician entered patients at his/her own facility. Below data is for protocol central contact:
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- ¿El sujeto es hombre o mujer de al menos 18 años de edad?
- ¿El sujeto pesa al menos 30 kg?
- ¿Tiene el sujeto un diagnóstico de leishmaniasis mucosa o leishmaniasis cutánea en al menos una lesión por al menos uno de los siguientes métodos: 1) cultivo positivo para promastigotes del material de la lesión, 2) identificación microscópica de amastigotes en tejido lesionado teñido, 3) polimerasa reacción en cadena del material de la lesión?
- En opinión del investigador, ¿el sujeto es capaz de comprender y cumplir con el protocolo?
- Si es mujer y está en edad fértil, ¿tuvo el sujeto una prueba de embarazo negativa durante la selección y aceptó usar un método anticonceptivo aceptable durante la fase de tratamiento y durante los 6 meses posteriores a la finalización del tratamiento?
- ¿El paciente ha firmado el consentimiento informado?
Criterio de exclusión:
- ¿Es el sujeto una mujer que está amamantando?
¿El sujeto tiene un trastorno médico clínicamente significativo?
- Recuento de trombocitos <100 x 10e9/L
- Recuento de leucocitos <3 x 10e9/L
- Hemoglobina <10 g/100 mL
- Aspartato transaminasa (ASAT), alanina transaminasa (ALAT) >2 veces el límite superior del rango normal
- Bilirrubina >1,5 veces el límite superior del rango normal
- Creatinina sérica >1,5 veces el límite superior del rango normal
- Cirugía mayor en las últimas 2 semanas
- Cualquier condición no compensada o descontrolada
- En las últimas 4 semanas hasta el presente, el sujeto ha recibido otro tratamiento para la leishmaniasis, incluyendo algún medicamento con antimonio pentavalente; ¿anfotericina B, paromomicina o imidazoles?
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Miltefosina
2,5 mg/kg/día durante 28 días
|
2,5 mg/kg/día durante 28 días
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con curación clínica de las lesiones
Periodo de tiempo: Semana 6, Mes 3, Mes 7 y Mes 13
|
Porcentaje de participantes con curación clínica de todas las lesiones.
Las lesiones de CL ulceradas se midieron para el diámetro más largo y el ancho perpendicular de la ulceración; Se midió la longitud y la anchura de la zona elevada de las lesiones no ulceradas.
Una lesión curada fue una reducción del 100 % en el área de la lesión (0x0); una lesión curada era una lesión curada en la visita del mes 7.
Para los sujetos con ML, un especialista en oído, nariz y garganta examinó la mucosa nasal y oral.
Cada sitio (piel nasal, mucosa nasal, paladar, faringe, laringe) se evaluó en busca de signos de enfermedad (eritema, edema, infiltración, erosión) y se calificó en una escala: 0 = sin enfermedad, 1 = enfermedad leve, 2 = enfermedad moderada , 3=enfermedad grave.
La puntuación máxima fue 60 = mal resultado.
La respuesta clínica se midió como una puntuación compuesta, la puntuación de gravedad de la mucosa, que era la suma de las puntuaciones de gravedad de cada signo clínico en cada sitio clínico de la enfermedad.
Una lesión curada tenía una puntuación de 0 en valor absoluto (0% de la puntuación de entrada), y la curación clínica era la lesión curada.
|
Semana 6, Mes 3, Mes 7 y Mes 13
|
|
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 7 meses para CL; Hasta 13 meses para ML
|
El número de participantes con eventos adversos (EA) por ocurrencia y gravedad.
El médico tratante supervisó a los participantes en busca de eventos adversos desde el momento en que se tomó el primer producto en investigación el día 1 hasta el final del seguimiento en el mes 7 para CL o el mes 13 para ML.
Para el período comprendido entre el Día de estudio 1 y la Semana de estudio 6 (2 semanas después del final de la terapia), todos los eventos adversos, independientemente de su gravedad o relación con el producto en investigación, debían registrarse en el formulario de informe de casos (CRF).
Para el período de la semana 6 al mes 7 para CL, o el mes 13 para ML, solo los EA que requirieron atención médica se registraron en el CRF.
|
Hasta 7 meses para CL; Hasta 13 meses para ML
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jonathan Berman, MD, Fast Track Drugs and Biologics LLC
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la piel
- Infecciones
- Enfermedades transmitidas por vectores
- Enfermedades parasitarias
- Infecciones por protozoos
- Enfermedades De La Piel Parasitarias
- Enfermedades De La Piel Infecciosas
- Infecciones por Euglenozoa
- Leishmaniosis
- Leishmaniasis Cutánea
- Leishmaniasis Mucocutánea
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Agentes antiprotozoarios
- Agentes antiparasitarios
- Miltefosina
Otros números de identificación del estudio
- PBL-MILT-201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .