Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Miltefosine voor de behandeling van mucocutane leishmaniasis

8 september 2020 bijgewerkt door: Knight Therapeutics (USA) Inc

Behandeling van mucocutane leishmaniasis met miltefosine

Het doel van deze Treatment Investigational New Drug-aanvraag was om miltefosine beschikbaar te maken voor patiënten met mucocutane leishmaniasis die zich in de Verenigde Staten presenteren.

Als aan de ingangscriteria was voldaan, kregen proefpersonen met mucosale of cutane leishmaniasis gedurende 28 dagen miltefosine in een beoogde dosis van 2,5 mg/kg/dag. Tijdens de behandeling in week 1, 2 en 4 keerde de patiënt terug naar de behandelingsfaciliteit om te worden beoordeeld op bijwerkingen. Halverwege en aan het einde van de therapie werd bloed afgenomen voor transaminase- en creatininewaarden.

Patiënten keerden terug naar de behandelingsfaciliteit voor klinisch onderzoek na 6 weken (dwz 2 weken na het einde van de therapie), 3 maanden (2 maanden na de therapie) en 7 maanden (6 maanden na de behandeling) voor patiënten met mucosale leishmaniasis en cutane leishmaniasis en ook na 13 maanden (12 maanden na de behandeling) voor mucosale leishmaniasis-patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Proefpersonen met mucosale leishmaniasis of cutane leishmaniasis waarvan Leishmania al is geïdentificeerd, kwamen mogelijk in aanmerking voor behandeling met miltefosine via dit protocol. Behandelend Artsen met mogelijk in aanmerking komende proefpersonen namen contact op met het protocol Principal Investigator (PI) en ontvingen de case report-formulieren (CRF) van de PI. De behandelend arts vulde de screening-CRF-pagina's in voor demografische gegevens, medische geschiedenis, leishmaniasis-geschiedenis, klinische laboratoriumresultaten die beschikbaar waren en identificatie van Leishmania in de laesie, en stuurde de ingevulde CRF-pagina's naar de PI. Als de proefpersoon na PI-beoordeling mogelijk in aanmerking kwam voor het protocol, stuurde de PI het protocol, de miltefosine-bijsluiter, het geïnformeerde toestemmingsformulier en een blanco kopie van FDA-formulier 1572 naar de behandelend arts. Hoewel dit protocol al zou zijn goedgekeurd door een "centrale" Institutional Review Board (IRB), zou de behandelend arts de goedkeuring verkrijgen en geïnformeerde toestemming krijgen van het onderwerp. De rest van de laboratoriumtests werden uitgevoerd zodat alle screeningslaboratoriumtests waren voltooid voordat een potentiële proefpersoon werd ingeschreven. Als de patiënt naar de mening van de arts in aanmerking leek te komen voor inschrijving, stuurde de behandelend arts de lokale IRB-handtekeningpagina (indien nodig), de handtekeningpagina van het protocol, de geïnformeerde toestemming ondertekend door zowel de patiënt als de behandelend arts, de rest van het ingevulde formulier. CRF-pagina's voor screening en het formulier 1572 ingevuld met de informatie van de behandelend arts plus het curriculum vitae van de behandelend arts. Na beoordeling van deze formulieren door de PI werd het onderzoeksproduct vanuit de geneesmiddelenopslagplaats naar de behandelend arts gestuurd voor gebruik door die proefpersoon.

De behandeling was dagelijks gedurende 28 opeenvolgende dagen. Tijdens de behandeling in week 1, 2 en 4 keerde de proefpersoon terug naar de behandelingsfaciliteit om te worden beoordeeld op bijwerkingen en om indien nodig extra medicatie te krijgen. Naleving van de medicijntoediening werd beoordeeld door middel van een interview met de proefpersoon en het aantal pillen. Halverwege en aan het einde van de therapie werd bloed afgenomen voor transaminase- en creatininewaarden.

Proefpersonen keerden terug naar de behandelingsfaciliteit om klinisch te worden onderzocht in Studieweek 6, Studiemaand 3 en 7 maanden voor proefpersonen met mucosale leishmaniasis en cutane leishmaniasis, en ook in Studiemaand 13 voor proefpersonen met mucosale leishmaniasis.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • NIH
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20852
        • For this treatment IND, each Physician entered patients at his/her own facility. Below data is for protocol central contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Is de proefpersoon een man of vrouw van minstens 18 jaar?
  2. Weegt de proefpersoon minimaal 30 kg?
  3. Heeft de proefpersoon een diagnose van mucosale leishmaniasis of cutane leishmaniasis in ten minste één laesie door ten minste één van de volgende methoden: 1) positieve kweek voor promastigoten van laesiemateriaal, 2) microscopische identificatie van amastigoten in gekleurd laesieweefsel, 3) Polymerase kettingreactie van laesiemateriaal?
  4. Is de proefpersoon naar het oordeel van de onderzoeker in staat het protocol te begrijpen en na te leven?
  5. Indien vrouw en in de vruchtbare leeftijd, had de proefpersoon een negatieve zwangerschapstest tijdens de screening en stemde ermee in om een ​​acceptabele anticonceptiemethode te gebruiken tijdens de behandelingsfase en gedurende 6 maanden nadat de behandeling is voltooid?
  6. Heeft de patiënt geïnformeerde toestemming ondertekend?

Uitsluitingscriteria:

  1. Is het onderwerp een vrouw die borstvoeding geeft?

  2. Heeft de patiënt een klinisch significante medische aandoening?

    • Aantal trombocyten <100 x 10e9/L
    • Aantal leukocyten <3 x 10e9/L
    • Hemoglobine <10 g/100 ml
    • Aspartaattransaminiase (ASAT), alaninetransaminase (ALAT) >2 keer de bovengrens van het normale bereik
    • Bilirubine >1,5 keer de bovengrens van het normale bereik
    • Serumcreatinine >1,5 keer de bovengrens van het normale bereik
    • Grote operatie in de afgelopen 2 weken
    • Elke niet-gecompenseerde of ongecontroleerde aandoening
  3. Heeft de proefpersoon in de afgelopen 4 weken tot nu toe een andere behandeling voor leishmaniasis ondergaan, inclusief medicijnen met vijfwaardig antimoon; amfotericine B, paromomycine of imidazolen?

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Miltefosine
2,5 mg/kg/dag gedurende 28 dagen
Geneesmiddel: Miltefosine
2,5 mg/kg/dag gedurende 28 dagen
Andere namen:
  • Impavido

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met klinische genezing van laesies
Tijdsspanne: Week 6, maand 3, maand 7 en maand 13
Percentage deelnemers met klinische genezing van alle laesies. Zwerende CL-laesies werden gemeten voor de langste diameter en loodrechte breedte van ulceratie; niet-verzweerde laesies werden gemeten voor lengte en breedte van het verhoogde gebied. Een genezen laesie was 100% vermindering van het laesiegebied (0x0); een genezen laesie was een laesie die genezen was bij het bezoek van maand 7. Bij proefpersonen met ML onderzocht een Keel-, Neus- en Keelspecialist het neusslijmvlies en het mondslijmvlies. Elke plaats (neushuid, neusslijmvlies, gehemelte, keelholte, strottenhoofd) werd beoordeeld op tekenen van ziekte (erytheem, oedeem, infiltratie, erosie) en beoordeeld op een schaal: 0=geen ziekte, 1=milde ziekte, 2=matige ziekte , 3=ernstige ziekte. Max score was 60 = slecht resultaat. Klinische respons gemeten als een samengestelde score, de mucosale ernstscore, die de som was van de ernstscores voor elk klinisch teken op elke klinische plaats van de ziekte. Een genezen laesie had een score van 0 in absolute waarde (0% van de ingangsscore) en klinische genezing was dat de laesie genezen was.
Week 6, maand 3, maand 7 en maand 13
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 7 maanden voor CL; Tot 13 maanden voor ML
Het aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) naar voorkomen en ernst. De behandelend arts controleerde de deelnemers op het optreden van bijwerkingen vanaf het moment dat het eerste onderzoeksproduct werd ingenomen op dag 1 tot het einde van de follow-up op maand 7 voor CL of maand 13 voor ML. Voor de periode tussen Studiedag 1 en Studieweek 6 (2 weken na het einde van de therapie) moesten alle bijwerkingen, ongeacht de ernst of relatie met het onderzoeksproduct, worden geregistreerd op het casusrapportformulier (CRF). Voor de periode van week 6 tot maand 7 voor CL, of maand 13 voor ML, werden alleen AE's die medische aandacht nodig hadden, geregistreerd op het CRF.
Tot 7 maanden voor CL; Tot 13 maanden voor ML

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Knight Therapeutics (USA) Inc

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jonathan Berman, MD, Fast Track Drugs and Biologics LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 januari 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 januari 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

18 januari 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 september 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 september 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PBL-MILT-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cutane Leishmaniasis

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burundi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren