Милтефозин для лечения слизисто-кожного лейшманиоза
Лечение кожно-слизистого лейшманиоза милтефозином
Цель этой заявки на исследование нового лекарственного средства для лечения заключалась в том, чтобы сделать милтефозин доступным для пациентов с кожно-слизистым лейшманиозом, поступающих в Соединенные Штаты.
Если критерии включения были соблюдены, субъекты с кожным или слизистым лейшманиозом получали милтефозин в целевой дозе 2,5 мг/кг/день в течение 28 дней. Во время лечения на 1, 2 и 4 неделе пациент возвращался в лечебное учреждение для оценки нежелательных явлений. Кровь для трансаминаз и креатинина брали в середине и в конце терапии.
Пациенты возвращались в лечебное учреждение для клинического обследования через 6 недель (т.е. через 2 недели после окончания терапии), 3 месяца (2 месяца после терапии) и 7 месяцев (6 месяцев после лечения) для пациентов с лейшманиозом слизистых оболочек и кожным лейшманиозом. , а также через 13 мес (12 мес после лечения) у больных мукозальным лейшманиозом.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Субъекты с лейшманиозом слизистых оболочек или кожным лейшманиозом, у которых уже были выявлены Leishmania, потенциально подходили для лечения милтефозином по этому протоколу. Лечащие врачи с потенциально подходящими субъектами связались с главным исследователем протокола (PI) и получили от PI формы отчета о болезни (CRF). Лечащий врач заполнил скрининговые страницы ИРК на наличие демографических данных, истории болезни, истории лейшманиоза, доступных клинических лабораторных результатов и идентификации Leishmania в очаге поражения и отправил заполненные страницы ИРК ИП. Если после рассмотрения PI субъект потенциально имел право на участие в протоколе, PI отправлял протокол, листок-вкладыш с милтефозином, форму информированного согласия и незаполненную копию формы 1572 FDA лечащему врачу. Хотя этот протокол уже был бы одобрен «центральным» Институциональным наблюдательным советом (IRB), если возникала дополнительная необходимость в одобрении протокола местным IRB лечащего врача, лечащий врач должен был получить одобрение и получить информированное согласие от предмет. Остальные лабораторные тесты были выполнены таким образом, чтобы все скрининговые лабораторные тесты были завершены до регистрации потенциального субъекта. Если, по мнению врача, субъект имел право на регистрацию, лечащий врач отправлял PI страницу подписи местного ЭСО (при необходимости), страницу подписи протокола, информированное согласие, подписанное как субъектом, так и лечащим врачом, остальную часть заполненной формы. Страницы CRF для скрининга и форма 1572, заполненная информацией о лечащем враче, а также биографические данные лечащего врача. После рассмотрения этих форм PI исследуемый продукт был отправлен из хранилища лекарств лечащему врачу для использования этим субъектом.
Лечение проводилось ежедневно в течение 28 дней подряд. Во время лечения на 1, 2 и 4 неделе субъект возвращался в лечебное учреждение для оценки нежелательных явлений и получения дополнительного запаса лекарств, если это необходимо. Приверженность к приему лекарств оценивали по опросу испытуемых и подсчету таблеток. Кровь для трансаминаз и креатинина брали в середине и в конце терапии.
Субъекты возвращались в лечебное учреждение для клинического обследования на 6-й неделе исследования, 3-м и 7-м месяцах исследования для субъектов с лейшманиозом слизистых оболочек и кожным лейшманиозом, а также на 13-м месяце исследования для субъектов с лейшманиозом слизистых оболочек.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
- NIH
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20852
- For this treatment IND, each Physician entered patients at his/her own facility. Below data is for protocol central contact:
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Является ли субъект мужчиной или женщиной в возрасте не менее 18 лет?
- Весит ли объект не менее 30 кг?
- Имеет ли субъект диагноз лейшманиоза слизистых оболочек или кожного лейшманиоза по крайней мере в одном очаге поражения по крайней мере одним из следующих методов: 1) положительная культура на промастиготы материала поражения, 2) микроскопическая идентификация амастигот в окрашенной ткани поражения, 3) полимераза цепная реакция материала поражения?
- По мнению исследователя, способен ли испытуемый понимать и соблюдать протокол?
- Если женщина и детородный потенциал, был ли у субъекта отрицательный тест на беременность во время скрининга и был ли он согласен использовать приемлемый метод контроля над рождаемостью на этапе лечения и в течение 6 месяцев после завершения лечения?
- Подписал ли пациент информированное согласие?
Критерий исключения:
- Является ли субъект кормящей грудью женщиной?
Есть ли у субъекта клинически значимое заболевание?
- Количество тромбоцитов <100 x 10e9/л
- Количество лейкоцитов <3 x 10e9/л
- Гемоглобин <10 г/100 мл
- Аспартаттрансаминаза (АСАТ), аланинтрансаминаза (АЛАТ) более чем в 2 раза превышает верхнюю границу нормы
- Билирубин более чем в 1,5 раза превышает верхнюю границу нормы
- Креатинин сыворотки >1,5 раза выше верхней границы нормы
- Серьезная операция в течение последних 2 недель
- Любое некомпенсированное или неконтролируемое состояние
- Получал ли субъект за последние 4 недели до настоящего времени другое лечение лейшманиоза, включая какие-либо препараты с пятивалентной сурьмой; амфотерицин В, паромомицин или имидазолы?
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Милтефозин
2,5 мг/кг/день в течение 28 дней
|
2,5 мг/кг/день в течение 28 дней
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с клиническим излечением поражений
Временное ограничение: Неделя 6, Месяц 3, Месяц 7 и Месяц 13
|
Процент участников с клиническим излечением всех поражений.
Изъязвленные поражения CL измеряли по наибольшему диаметру и перпендикулярной ширине изъязвления; неизъязвленные поражения измеряли по длине и ширине приподнятой области.
Зажившее поражение представляло собой 100% уменьшение площади поражения (0x0); вылеченным поражением считалось поражение, зажившее при посещении на 7-м месяце.
У пациентов с МЛ специалист по уху, носу и горлу осматривал слизистую оболочку носа и рта.
Каждый участок (кожа носа, слизистая оболочка носа, небо, глотка, гортань) оценивали на наличие признаков заболевания (эритема, отек, инфильтрация, эрозия) и оценивали по шкале: 0 = отсутствие заболевания, 1 = легкое заболевание, 2 = умеренное заболевание. , 3 = тяжелое заболевание.
Максимальный балл был 60 = плохой результат.
Клинический ответ измеряли как составную оценку, оценку тяжести слизистой оболочки, которая представляла собой сумму оценок тяжести для каждого клинического признака в каждой клинической локализации заболевания.
Зажившее поражение имело 0 баллов по абсолютной величине (0% от исходного балла), а клиническое излечение было заживлением поражения.
|
Неделя 6, Месяц 3, Месяц 7 и Месяц 13
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: До 7 месяцев для CL; До 13 месяцев для ML
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) по возникновению и тяжести.
Лечащий врач контролировал участников на предмет возникновения НЯ с момента приема первого исследуемого продукта в 1-й день до окончания наблюдения на 7-м месяце для CL или на 13-м месяце для ML.
В период между 1-м днем исследования и 6-й неделей исследования (через 2 недели после окончания терапии) все НЯ, независимо от серьезности или связи с исследуемым продуктом, должны были быть зарегистрированы в форме истории болезни (CRF).
За период с 6-й недели по 7-й месяц для CL или 13-й месяц для ML в CRF были зарегистрированы только НЯ, требующие медицинской помощи.
|
До 7 месяцев для CL; До 13 месяцев для ML
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Jonathan Berman, MD, Fast Track Drugs and Biologics LLC
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Кожные заболевания
- Инфекции
- Трансмиссивные болезни
- Паразитарные заболевания
- Протозойные инфекции
- Кожные заболевания, паразитарные
- Кожные заболевания, инфекционные
- Эвгленозойные инфекции
- Лейшманиоз
- Лейшманиоз, кожный
- Лейшманиоз, слизисто-кожный
- Противоинфекционные агенты
- Противоопухолевые агенты
- Противогрибковые агенты
- Противопротозойные агенты
- Противопаразитарные агенты
- Милтефозин
Другие идентификационные номера исследования
- PBL-MILT-201
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .