Včasná intervence u exacerbace cystické fibrózy (eICE)
22. září 2017 aktualizováno: Johns Hopkins University
U jedinců s cystickou fibrózou (CF) se vyvinou chronické plicní infekce a dochází u nich k intermitentním akutním exacerbacím jejich plicního onemocnění.
Většina exacerbací se neléčí, dokud nezpůsobí zvýšené příznaky, a pacienti nevyhledají lékařskou pomoc.
Tento návrh podrobně popisuje studii domácí funkce plic a sledování symptomů.
Subjekty budou náhodně rozděleny do jedné ze dvou skupin: 1) domácí monitorování, při kterém se zaznamenává spirometrie a symptomy; nebo 2) standardní péče.
Údaje z domácího monitoringu budou elektronicky přenášeny do studijního centra.
Pokud se spirometrie nebo symptomy podstatně zhoršily, bude zahájena léčba CF plicní exacerbace.
Očekává se, že použití domácího monitorování povede k časnějšímu, spolehlivějšímu rozpoznání a léčbě exacerbací, což se promítne do lepšího zdraví plic.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
U jedinců s CF se rozvinou chronické plicní infekce a trpí intermitentními exacerbacemi, které vyžadují intenzivní léčbu antibiotiky.
Nejběžnějším a nejužitečnějším objektivním měřítkem CF plicního onemocnění je spirometrie.
Chronická léčba CF plicního onemocnění vyžaduje uvolnění dýchacích cest, mukolytika a antibiotika.
Tyto léčby byly docela úspěšné a existují důkazy, že časná, agresivní léčba plicních onemocnění vede k lepším výsledkům.
Většina exacerbací se bohužel neléčí, dokud nezpůsobí výrazné zhoršení symptomů, což pacienty nutí vyhledat lékařskou pomoc.
Vlastní monitorování klinického stavu zlepšilo výsledky u mnoha dalších poruch, jako je astma, diabetes mellitus a transplantace plic.
Toto je důležitá, randomizovaná studie domácího monitorování plicních funkcí a symptomů u CF.
Subjekty budou zařazeny do jedné ze dvou skupin: 1) Domácí monitorování, ve kterém jsou denně zaznamenávány spirometrie a symptomy; nebo 2) Standardní péče.
Data z domácího monitoringu budou elektronicky předávána dvakrát týdně do studijního centra, kde budou výsledky přezkoumány.
Pokud se spirometrie nebo symptomy výrazně zhoršily pod výchozí hodnotu, bude zahájena léčba CF plicní exacerbace.
Očekává se, že použití domácího monitorování se promítne do lepších klinických výsledků.
Budeme testovat hypotézu, že pokud jsou plicní exacerbace identifikovány a léčeny dříve, než je současný standard péče, dojde ke zpomalení progrese plicního onemocnění.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
267
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Johns Hopkins University CF Clinic
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98104-2499
- University of Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105-5371
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza CF potvrzená potem, abnormálním rozdílem nosního potenciálu a/nebo genetickým testováním
- Věk 14 a starší
- Schopnost provádět spirometrii
- Klinicky stabilní bez antibiotické léčby pro plicní exacerbaci během dvou týdnů před screeningovou návštěvou
- Objem usilovného výdechu v první sekundě (FEV1) vyšší než 25 % předpokládaného při screeningu
Kritéria vyloučení:
- Historie transplantace solidních orgánů
- Účast v jakékoli intervenční studii během posledních 30 dnů
- Neschopnost mluvit a číst anglicky natolik dobře, aby bylo možné vyplnit dotazníky
- Kolonizace Burkholderia cepacia genomovar III během posledních 24 měsíců
- V současné době podstupuje antimikrobiální léčbu specificky používanou k léčbě aktivních netuberkulózních mykobakterií
- Potvrzená diagnóza alergické bronchopulmonální aspergilózy (ABPA), jak je definována v dokumentu s pokyny Cystic Fibrosis Foundation (CFF), která je aktivně léčena
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Žádný zásah: Standardní péče
Subjekty budou informovány o známkách a symptomech indikujících zhoršení CF.
|
|
|
Aktivní komparátor: Sledování domácnosti
Subjekty budou randomizovány k monitorování domácí spirometrie a symptomů pomocí ručního zařízení.
|
subjekty v intervenčním rameni budou měřit spirometrii a příznaky CF s použitím ručního zařízení.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna FEV1
Časové okno: 12 měsíců
|
Primární výstupní proměnnou je FEV1, která se získá na čtvrtletních studijních návštěvách.
Primární analýza bude používat lineární model smíšených efektů zahrnující všechna měření FEV1 k odhadu 52týdenní změny FEV1
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Deník respiračních příznaků cystické fibrózy (CFRSD)
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna respiračních příznaků CF měřená pomocí CFRSD.
CFRSD se skládá z 8 položek, které kvantifikují závažnost symptomů za předchozích 24 hodin, aby se zachytila velikost symptomů u stabilní CF, během lékařsky léčených exacerbací CF a během zotavování z exacerbace.
CFRSD také zahrnuje emocionální a činnostní dopady.
Emocionální dopady zahrnují frustraci, smutek/depresi, podrážděnost, obavy a potíže se spánkem.
Dopady aktivity zahrnují čas strávený sezením nebo ležením, omezení obvyklých činností a vynechání školy nebo práce.
budou analyzovány pomocí lineárního modelu smíšených účinků zahrnujícího výchozí randomizační faktory FEV1 (<50%, 50-75% a >75% předpokládané) a věk (14-18 & 19+), léčenou skupinu, čas (v týdnech) a interakce mezi léčbou a časem.
Rozsah skóre je 8 až 40, přičemž vyšší skóre naznačuje závažnější příznaky.
|
12 měsíců
|
|
Plicní exacerbace
Časové okno: 12 měsíců
|
Procento účastníků, kteří zažili alespoň jednu akutní plicní exacerbaci
|
12 měsíců
|
|
Změna ve skóre kvality života související se zdravím, jak byla hodnocena revidovaným dotazníkem o cystické fibróze (CFQ-R) (pouze respirační subškála(
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 12 měsíců
|
Změna kvality života související se zdravím měřená revidovaným dotazníkem o cystické fibróze (CFQ-R) bude analyzována pomocí lineárního modelu smíšených účinků zahrnujícího výchozí randomizační faktory FEV1 (<50%, 50-75% a >75% předpovězeno) a věk (14-18 & 19+), léčená skupina, čas (v týdnech) a interakce mezi léčbou a časem.
CFQ-R měří fungování v různých oblastech, včetně fyzického fungování, vitality, vnímání zdraví, respiračních příznaků, léčebné zátěže, fungování rolí, emocionálního fungování a sociálního fungování.
Hodnotila se pouze respirační subškála CFQ-R.
To se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší respirační kvalitu života.
Záporné číslo znamená snížení kvality dýchání.
|
Změna z výchozí hodnoty na 12 měsíců
|
|
Léčebná zátěž
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 12 měsíců
|
Změna v léčebné zátěži měřená revidovaným dotazníkem cystické fibrózy (CFQ-R) bude analyzována pomocí lineárního modelu smíšených účinků zahrnujícího výchozí randomizační faktory FEV1 (<50 %, 50–75 % a >75 % předpokládaných) a věku ( 14-18 & 19+), léčebná skupina, čas (v týdnech) a interakce mezi léčbou a časem.
Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre naznačuje menší léčebnou zátěž.
|
Změna z výchozí hodnoty na 12 měsíců
|
|
Změna v prevalenci rezistentních druhů bakterií
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna v prevalenci rezistentních druhů bakterií (S. aureus rezistentní na meticilin, Pseudomonas aeruginosa, Burkolderia cepacia, Stenotrophomona maltophilia, Achromobacterxylosoxidans) ve sputu mezi výchozí a poslední návštěvou (návštěva 5 nebo předčasné vysazení) bude shrnuta podle skupiny
|
12 měsíců
|
|
Závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: 12 měsíců
|
Četnost nežádoucích účinků bude kódována podle tělesného systému a klasifikačního termínu MedDRA.
Nežádoucí příhody budou uvedeny v tabulce podle léčebné skupiny a budou zahrnovat počet subjektů, u kterých se příhoda vyskytla, četnost výskytu a závažnost a vztah k účasti ve studii nebo studijním postupům.
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Noah Lechtzin, MD, Johns Hopkins University
- Vrchní vyšetřovatel: Christopher Goss, MD, University of Washington
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- VanDevanter EJ, Heltshe SL, Skalland M, Lechtzin N, Nichols D, Goss CH. The effect of oral and intravenous antimicrobials on pulmonary exacerbation recovery in cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2021 Nov;20(6):932-936. doi: 10.1016/j.jcf.2021.02.012. Epub 2021 Mar 5.
- Lechtzin N, Mayer-Hamblett N, West NE, Allgood S, Wilhelm E, Khan U, Aitken ML, Ramsey BW, Boyle MP, Mogayzel PJ Jr, Gibson RL, Orenstein D, Milla C, Clancy JP, Antony V, Goss CH; eICE Study Team. Home Monitoring of Patients with Cystic Fibrosis to Identify and Treat Acute Pulmonary Exacerbations. eICE Study Results. Am J Respir Crit Care Med. 2017 Nov 1;196(9):1144-1151. doi: 10.1164/rccm.201610-2172OC.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. září 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. dubna 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. dubna 2010
První zveřejněno (Odhad)
15. dubna 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. října 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. září 2017
Naposledy ověřeno
1. září 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NL001
- LECHTZ10A0 (Jiné číslo grantu/financování: Cystic Fibrosis Foundation)
- R01HL103965 (Grant/smlouva NIH USA)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .