Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Tidig intervention vid exacerbation av cystisk fibros (eICE)

22 september 2017 uppdaterad av: Johns Hopkins University
Individer med cystisk fibros (CF) utvecklar kroniska lunginfektioner och drabbas av intermittenta akuta exacerbationer av sin lungsjukdom. De flesta exacerbationer behandlas inte förrän de orsakar ökade symtom och patienter söker läkarvård. Detta förslag beskriver en studie av hemlungfunktion och symtomövervakning. Försökspersoner kommer att slumpmässigt tilldelas en av två grupper: 1) hemövervakning, där spirometri och symtom registreras; eller 2) standardvård. Hemövervakningsdata kommer att överföras elektroniskt till studiecentret. Om spirometri eller symtom har försämrats avsevärt, kommer behandling för en CF-pulmonell exacerbation att inledas. Det förväntas att användning av hemövervakning kommer att leda till tidigare, mer tillförlitlig igenkänning och behandling av exacerbationer, vilket kommer att leda till bättre lunghälsa.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Individer med CF utvecklar kroniska lunginfektioner och drabbas av intermittenta exacerbationer, som kräver intensiv behandling med antibiotika. Det vanligaste och mest användbara objektiva måttet på CF-lungsjukdom är spirometri. Kronisk behandling av CF-lungsjukdom kräver luftvägsrensning, mukolytika och antibiotika. Dessa behandlingar har varit ganska framgångsrika och det finns bevis för att tidig, aggressiv behandling av lungsjukdom resulterar i bättre resultat. Tyvärr behandlas de flesta exacerbationer inte förrän de orsakar en uttalad försämring av symtomen, vilket uppmanar patienter att söka läkarvård. Självövervakning av klinisk status har förbättrat resultat vid många andra sjukdomar som astma, diabetes mellitus och lungtransplantation. Detta är en viktig, randomiserad studie av hemlungfunktion och symtomövervakning vid CF. Försökspersoner kommer att tilldelas en av två grupper: 1) Hemövervakning, där spirometri och symtom registreras dagligen; eller 2) Standardvård. Hemövervakningsdata kommer att skickas elektroniskt två gånger i veckan till studiecentret, där resultaten kommer att granskas. Om spirometri eller symtom har försämrats avsevärt under baslinjen, kommer behandling för en CF-pulmonell exacerbation att inledas. Det förväntas att användning av hemövervakning kommer att leda till bättre kliniska resultat. Vi kommer att testa hypotesen att om lungexacerbationer identifieras och behandlas tidigare än den nuvarande standarden för vård, kommer utvecklingen av lungsjukdom att bromsas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

267

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins University CF Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104-2499
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105-5371
        • Seattle Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • CF-diagnos bekräftad med svetttest, onormal nasal potentialskillnad och/eller genetisk testning
  • Ålder 14 och äldre
  • Kan utföra spirometri
  • Kliniskt stabil utan antibiotikabehandling för en lungexacerbation under de två veckorna före screeningbesöket
  • Forcerad utandningsvolym under första sekunden (FEV1) större än 25 % av förväntad vid screening

Exklusions kriterier:

  • Historik om solid organtransplantation
  • Deltagande i någon interventionell prövning inom de senaste 30 dagarna
  • Oförmåga att tala och läsa det engelska språket tillräckligt bra för att fylla i frågeformulär
  • Kolonisering med Burkholderia cepacia genomovar III under de senaste 24 månaderna
  • Får för närvarande antimikrobiell behandling som specifikt används för att behandla aktiv icke-tuberkulos mykobakterie
  • Bekräftad diagnos av allergisk bronkopulmonell aspergillos (ABPA) enligt definitionen av vägledningsdokumentet för Cystic Fibrosis Foundation (CFF) som aktivt behandlas

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Inget ingripande: Standardvård
Försökspersonerna kommer att få utbildning om tecken och symtom som tyder på försämrad CF.
Aktiv komparator: Hemövervakning
Försökspersoner kommer att randomiseras för att övervaka hemspirometri och symtom med hjälp av en handhållen enhet.
Enhet: Hemlungfunktion och symtomövervakning
försökspersoner i interventionsarmen kommer att mäta spirometri och CF-symtom med hjälp av en handhållen enhet.
Andra namn:
  • Jaeger AM2 monitor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i FEV1
Tidsram: 12 månader
Den primära utfallsvariabeln är FEV1 som kommer att erhållas vid kvartalsvisa studiebesök. Den primära analysen kommer att använda en linjär blandad effektmodell som inkluderar alla FEV1-mätningar för att uppskatta 52-veckorsförändringen i FEV1
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Cystisk fibros respiratorisk symtomdagbok (CFRSD)
Tidsram: 12 månader
Förändring i CF-andningssymtom mätt med CFRSD. CFRSD består av 8 poster som kvantifierar symtomens svårighetsgrad under de föregående 24 timmarna för att fånga omfattningen av symtomen vid stabil CF, under medicinskt behandlade CF-exacerbationer och under återhämtning från en exacerbation. CFRSD inkluderar även känslomässiga och aktivitetsmässiga effekter. Emotionella effekter inkluderar frustration, sorg/depression, irritabilitet, oro och sömnsvårigheter. Aktivitetseffekter inkluderar tid som spenderas sittande eller liggande, minskning av vanliga aktiviteter och att missa skola eller arbete. kommer att analyseras med hjälp av en linjär blandad effektmodell som inkluderar baseline randomiseringsfaktorer FEV1 (<50%, 50-75% och >75% förutspådd) och ålder (14-18 & 19+), behandlingsgrupp, tid (i veckor) och samspelet mellan behandling och tid. Utbudet av poäng är 8 till 40 med högre poäng som indikerar allvarligare symtom.
12 månader
Lungexacerbationer
Tidsram: 12 månader
Andel deltagare som upplevde minst en akut lungexacerbation
12 månader
Förändring i hälsorelaterade livskvalitetspoäng enligt bedömning av Cystic Fibrosis Questionnaire Revised (CFQ-R) (Endast respiratorisk subskala(
Tidsram: Ändra från baslinje till 12 månader
Förändring i hälsorelaterad livskvalitet, mätt med den reviderade Cystic Fibrosis Questionnaire (CFQ-R) kommer att analyseras med hjälp av en linjär blandad effektmodell som inkluderar baseline randomiseringsfaktorer FEV1 (<50 %, 50-75 % och >75 % förutspått) och ålder (14-18 & 19+), behandlingsgrupp, tid (i veckor) och interaktion mellan behandling och tid. CFQ-R mäter funktion inom en mängd olika områden, inklusive fysisk funktion, vitalitet, hälsouppfattningar, andningssymtom, behandlingsbörda, rollfunktion, emotionell funktion och social funktion. Endast den respiratoriska subskalan av CFQ-R utvärderades. Detta sträcker sig från 0 till 100 med högre poäng som indikerar bättre respiratorisk livskvalitet. Ett negativt tal indikerar en minskning av respiratorisk livskvalitet.
Ändra från baslinje till 12 månader
Behandlingsbörda
Tidsram: Ändra från baslinje till 12 månader
Förändring i behandlingsbörda, mätt med det reviderade cystisk fibrosformuläret (CFQ-R) kommer att analyseras med hjälp av en linjär modell med blandade effekter som inkluderar baslinje randomiseringsfaktorer FEV1 (<50 %, 50-75 % och >75 % förutspått) och ålder ( 14-18 & 19+), behandlingsgrupp, tid (i veckor) och samspelet mellan behandling och tid. Poäng varierar från 0-100 med högre poäng som indikerar mindre behandlingsbörda.
Ändra från baslinje till 12 månader
Förändring i förekomsten av resistenta bakteriearter
Tidsram: 12 månader
Förändringar i prevalensen av resistenta bakteriearter (Methicillin Resistant S. aureus, Pseudomonas aeruginosa, Burkolderia cepacia, Stenotrophomona maltophilia, Achromobacterxylosoxidans) i sputum mellan baslinje och slutbesök (besök 5 eller tidigt uttag av behandlingsgrupp) kommer att sammanfattas.
12 månader
Allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: 12 månader
Biverkningsfrekvensen kommer att kodas efter kroppssystem och MedDRA-klassificeringsterm. Biverkningar kommer att tas upp i tabellform efter behandlingsgrupp och kommer att inkludera antalet försökspersoner för vilka händelsen inträffade, frekvensen av förekomsten och svårighetsgraden och förhållandet till studiedeltagande eller studieprocedurer.
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Johns Hopkins University

Samarbetspartners

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
University of Washington
Cystic Fibrosis Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Noah Lechtzin, MD, Johns Hopkins University
  • Huvudutredare: Christopher Goss, MD, University of Washington

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 april 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 april 2010

Första postat (Uppskatta)

15 april 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 oktober 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 september 2017

Senast verifierad

1 september 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NL001
  • LECHTZ10A0 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Cystic Fibrosis Foundation)
  • R01HL103965 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera