Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wczesna interwencja w zaostrzeniu mukowiscydozy (eICE)

22 września 2017 zaktualizowane przez: Johns Hopkins University
Osoby z mukowiscydozą (CF) rozwijają przewlekłe infekcje płuc i cierpią na okresowe ostre zaostrzenia choroby płuc. Większość zaostrzeń nie jest leczona, dopóki nie spowodują nasilenia objawów, a pacjenci nie zwrócą się o pomoc lekarską. Ta propozycja szczegółowo opisuje badanie funkcji płuc w domu i monitorowanie objawów. Osoby badane zostaną losowo przydzielone do jednej z dwóch grup: 1) monitoring domowy, w którym zapisywana jest spirometria i objawy; lub 2) opieka standardowa. Dane z monitoringu domu będą przesyłane drogą elektroniczną do ośrodka badawczego. Jeśli spirometria lub objawy znacznie się pogorszyły, zostanie rozpoczęte leczenie zaostrzenia płucnego mukowiscydozy. Przewiduje się, że zastosowanie monitoringu domowego doprowadzi do wcześniejszego, bardziej wiarygodnego rozpoznania i leczenia zaostrzeń, co przełoży się na poprawę stanu płuc.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Osoby z mukowiscydozą rozwijają przewlekłe infekcje płuc i cierpią na okresowe zaostrzenia, które wymagają intensywnego leczenia antybiotykami. Najczęstszą i najbardziej użyteczną obiektywną miarą choroby płuc CF jest spirometria. Przewlekłe leczenie choroby płuc CF wymaga oczyszczenia dróg oddechowych, mukolityków i antybiotyków. Terapie te okazały się dość skuteczne i istnieją dowody na to, że wczesne, agresywne leczenie chorób płuc daje lepsze wyniki. Niestety, większość zaostrzeń nie jest leczona, dopóki nie powodują wyraźnego pogorszenia objawów, co skłania pacjentów do szukania pomocy medycznej. Samokontrola stanu klinicznego poprawiła wyniki w wielu innych chorobach, takich jak astma, cukrzyca i przeszczepy płuc. Jest to ważne, randomizowane badanie czynności płuc w warunkach domowych i monitorowania objawów w mukowiscydozie. Badani zostaną przydzieleni do jednej z dwóch grup: 1) Monitoring domowy, w którym codziennie rejestruje się spirometrię i objawy; lub 2) Opieka standardowa. Dane z monitoringu domu będą przesyłane drogą elektroniczną dwa razy w tygodniu do ośrodka badawczego, gdzie wyniki będą przeglądane. Jeśli spirometria lub objawy pogorszą się znacznie poniżej wartości wyjściowych, zostanie rozpoczęte leczenie zaostrzenia płucnego mukowiscydozy. Przewiduje się, że zastosowanie monitoringu domowego przełoży się na lepsze wyniki kliniczne. Przetestujemy hipotezę, że jeśli zaostrzenia płucne zostaną zidentyfikowane i leczone wcześniej niż obecny standard opieki, postęp choroby płuc zostanie spowolniony.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

267

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins University CF Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104-2499
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105-5371
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie mukowiscydozy potwierdzone testem potowym, nieprawidłową różnicą potencjałów nosowych i/lub badaniami genetycznymi
  • Wiek 14 lat i więcej
  • Potrafi wykonać spirometrię
  • Klinicznie stabilny bez antybiotykoterapii z powodu zaostrzenia płucnego w ciągu dwóch tygodni przed wizytą przesiewową
  • Wymuszona objętość wydechowa w pierwszej sekundzie (FEV1) większa niż 25% przewidywanej podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

  • Historia przeszczepów narządów miąższowych
  • Udział w jakimkolwiek badaniu interwencyjnym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Nieumiejętność mówienia i czytania w języku angielskim na tyle dobrze, aby wypełnić kwestionariusze
  • Kolonizacja przez Burkholderia cepacia genomovar III w ciągu ostatnich 24 miesięcy
  • Obecnie przechodzi leczenie przeciwdrobnoustrojowe stosowane w leczeniu aktywnych prątków innych niż gruźlica
  • Potwierdzone rozpoznanie alergicznej aspergilozy oskrzelowo-płucnej (ABPA) zgodnie z wytycznymi Fundacji Cystic Fibrosis Foundation (CFF), które jest aktywnie leczone

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Opieka standardowa
Pacjenci otrzymają informacje na temat oznak i objawów wskazujących na pogorszenie mukowiscydozy.
Aktywny komparator: Monitorowanie domu
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do monitorowania domowej spirometrii i objawów za pomocą urządzenia podręcznego.
Urządzenie: Funkcja płuc w domu i monitorowanie objawów
osoby w grupie interwencyjnej będą mierzyć spirometrię i objawy mukowiscydozy za pomocą urządzenia podręcznego.
Inne nazwy:
  • Monitor Jaeger AM2

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana FEV1
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Podstawową zmienną wyniku jest FEV1, który będzie uzyskiwany podczas kwartalnych wizyt studyjnych. W pierwotnej analizie wykorzystany zostanie liniowy model efektów mieszanych obejmujący wszystkie pomiary FEV1 w celu oszacowania 52-tygodniowej zmiany FEV1
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dziennik objawów mukowiscydozy oddechowej (CFRSD)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana objawów ze strony układu oddechowego mukowiscydozy mierzona za pomocą CFSDD. CFSD składa się z 8 pozycji, które określają ilościowo nasilenie objawów w ciągu ostatnich 24 godzin, aby uchwycić nasilenie objawów w stabilnej mukowiscydozie, podczas zaostrzeń mukowiscydozy leczonych medycznie i podczas powrotu do zdrowia po zaostrzeniu. CFSD obejmuje również wpływ emocjonalny i związany z aktywnością. Skutki emocjonalne obejmują frustrację, smutek/depresję, drażliwość, zmartwienie i trudności ze snem. Wpływ aktywności obejmuje czas spędzony na siedzeniu lub leżeniu, ograniczenie zwykłych czynności oraz opuszczanie szkoły lub pracy. zostanie przeanalizowany przy użyciu liniowego modelu efektów mieszanych, uwzględniającego wyjściowe czynniki randomizacji FEV1 (<50%, 50-75% i >75% wartości należnej) oraz wiek (14-18 i 19+), grupę leczoną, czas (w tygodniach) oraz interakcja między leczeniem a czasem. Zakres wyników wynosi od 8 do 40, przy czym wyższe wyniki wskazują na cięższe objawy.
12 miesięcy
Zaostrzenia płucne
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odsetek uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno ostre zaostrzenie płucne
12 miesięcy
Zmiany w wynikach jakości życia związanych ze zdrowiem oceniane za pomocą poprawionego kwestionariusza mukowiscydozy (CFQ-R) (tylko podskala oddechowa (
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 12 miesięcy
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem mierzona za pomocą poprawionego kwestionariusza mukowiscydozy (CFQ-R) zostanie przeanalizowana przy użyciu liniowego modelu efektów mieszanych, uwzględniającego wyjściowe czynniki randomizacji FEV1 (<50%, 50-75% i >75% wartości przewidywanej) i wiek (14-18 i 19+), grupa leczona, czas (w tygodniach) oraz interakcja między leczeniem a czasem. CFQ-R mierzy funkcjonowanie w różnych domenach, w tym funkcjonowanie fizyczne, witalność, postrzeganie zdrowia, objawy ze strony układu oddechowego, obciążenie związane z leczeniem, funkcjonowanie w rolach, funkcjonowanie emocjonalne i funkcjonowanie społeczne. Oceniano tylko podskalę oddechową kwestionariusza CFQ-R. Zakres ten waha się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia układu oddechowego. Liczba ujemna wskazuje na pogorszenie jakości życia układu oddechowego.
Zmiana od wartości początkowej do 12 miesięcy
Obciążenie leczeniem
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 12 miesięcy
Zmiana w obciążeniu leczeniem mierzona za pomocą skorygowanego kwestionariusza mukowiscydozy (CFQ-R) zostanie przeanalizowana przy użyciu liniowego modelu efektów mieszanych, uwzględniającego wyjściowe czynniki randomizacji FEV1 (<50%, 50-75% i >75% wartości należnej) oraz wiek ( 14-18 i 19+), grupa leczona, czas (w tygodniach) oraz interakcja między leczeniem a czasem. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na mniejsze obciążenie związane z leczeniem.
Zmiana od wartości początkowej do 12 miesięcy
Zmiana rozpowszechnienia opornych gatunków bakterii
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiany w częstości występowania opornych gatunków bakterii (S. aureus opornych na metycylinę, Pseudomonas aeruginosa, Burkolderia cepacia, Stenotrophomona maltophilia, Achromobacterxylosoxidans) w plwocinie między wizytą wyjściową a wizytą końcową (wizyta 5 lub wcześniejsze wycofanie) zostaną podsumowane według grupy leczenia.
12 miesięcy
Poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Częstość zdarzeń niepożądanych zostanie zakodowana według układu ciała i terminu klasyfikacji MedDRA. Zdarzenia niepożądane zostaną zestawione w tabeli według grup leczenia i będą obejmować liczbę osobników, u których wystąpiło zdarzenie, częstość występowania oraz nasilenie i związek z uczestnictwem w badaniu lub procedurami badania.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Johns Hopkins University

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
University of Washington
Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Noah Lechtzin, MD, Johns Hopkins University
  • Główny śledczy: Christopher Goss, MD, University of Washington

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 kwietnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 kwietnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 października 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 września 2017

Ostatnia weryfikacja

1 września 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NL001
  • LECHTZ10A0 (Inny numer grantu/finansowania: Cystic Fibrosis Foundation)
  • R01HL103965 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj