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Intervention précoce dans l'exacerbation de la fibrose kystique (eICE)

22 septembre 2017 mis à jour par: Johns Hopkins University
Les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) développent des infections pulmonaires chroniques et souffrent d'exacerbations aiguës intermittentes de leur maladie pulmonaire. La plupart des exacerbations ne sont pas traitées jusqu'à ce qu'elles provoquent une augmentation des symptômes et que les patients consultent un médecin. Cette proposition détaille une étude de la fonction pulmonaire à domicile et de la surveillance des symptômes. Les sujets seront assignés au hasard à l'un des deux groupes : 1) surveillance à domicile, dans laquelle la spirométrie et les symptômes sont enregistrés ; ou 2) soins standard. Les données de surveillance à domicile seront transmises par voie électronique au centre d'étude. Si la spirométrie ou les symptômes se sont considérablement détériorés, un traitement pour une exacerbation pulmonaire de FK sera amorcé. On prévoit que l'utilisation de la surveillance à domicile conduira à une reconnaissance et un traitement plus précoces et plus fiables des exacerbations, ce qui se traduira par une meilleure santé pulmonaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les personnes atteintes de mucoviscidose développent des infections pulmonaires chroniques et souffrent d'exacerbations intermittentes, qui nécessitent un traitement intensif avec des antibiotiques. La mesure objective la plus courante et la plus utile de la maladie pulmonaire FK est la spirométrie. Le traitement chronique de la fibrose kystique nécessite un dégagement des voies respiratoires, des mucolytiques et des antibiotiques. Ces traitements ont été assez efficaces et il est prouvé qu'un traitement précoce et agressif des maladies pulmonaires donne de meilleurs résultats. Malheureusement, la plupart des exacerbations ne sont pas traitées jusqu'à ce qu'elles provoquent une détérioration prononcée des symptômes, ce qui incite les patients à consulter un médecin. L'autosurveillance de l'état clinique a amélioré les résultats dans de nombreux autres troubles tels que l'asthme, le diabète sucré et la transplantation pulmonaire. Il s'agit d'un important essai randomisé sur la fonction pulmonaire à domicile et la surveillance des symptômes dans la mucoviscidose. Les sujets seront affectés à l'un des deux groupes suivants : 1) Surveillance à domicile, dans laquelle la spirométrie et les symptômes sont enregistrés quotidiennement ; ou 2) Soins standards. Les données de surveillance à domicile seront transmises électroniquement deux fois par semaine au centre d'étude, où les résultats seront examinés. Si la spirométrie ou les symptômes se sont détériorés considérablement en dessous de la ligne de base, un traitement pour une exacerbation pulmonaire de la mucoviscidose sera initié. On prévoit que l'utilisation de la surveillance à domicile se traduira par de meilleurs résultats cliniques. Nous testerons l'hypothèse selon laquelle si les exacerbations pulmonaires sont identifiées et traitées plus tôt que la norme de soins actuelle, la progression de la maladie pulmonaire sera ralentie.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

267

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins University CF Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104-2499
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105-5371
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de mucoviscidose confirmé par un test de la sueur, une différence de potentiel nasale anormale et/ou des tests génétiques
  • 14 ans et plus
  • Capable de faire de la spirométrie
  • Cliniquement stable sans traitement antibiotique pour une exacerbation pulmonaire dans les deux semaines précédant la visite de dépistage
  • Volume expiratoire forcé dans la première seconde (FEV1) supérieur à 25 % de la valeur prédite lors du dépistage

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de greffe d'organe solide
  • Participation à tout essai interventionnel au cours des 30 derniers jours
  • Incapacité de parler et de lire suffisamment bien la langue anglaise pour remplir les questionnaires
  • Colonisation par Burkholderia cepacia genomovar III au cours des 24 derniers mois
  • Recevant actuellement un traitement antimicrobien spécifiquement utilisé pour traiter les mycobactéries non tuberculeuses actives
  • Diagnostic confirmé d'aspergillose bronchopulmonaire allergique (ABPA) telle que définie par le document d'orientation de la Cystic Fibrosis Foundation (CFF) qui est activement traitée

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Aucune intervention: Soins standards
Les sujets recevront une formation sur les signes et les symptômes indiquant une aggravation de la mucoviscidose.
Comparateur actif: Surveillance à domicile
Les sujets seront randomisés pour surveiller la spirométrie à domicile et les symptômes à l'aide d'un appareil portable.
Dispositif: Surveillance de la fonction pulmonaire et des symptômes à domicile
les sujets du groupe d'intervention mesureront la spirométrie et les symptômes de mucoviscidose à l'aide d'un appareil portatif.
Autres noms:
  • Moniteur Jaeger AM2

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du VEMS
Délai: 12 mois
La principale variable de résultat est le VEMS qui sera obtenu lors des visites d'étude trimestrielles. L'analyse principale utilisera un modèle linéaire à effets mixtes incorporant toutes les mesures du VEMS pour estimer la variation sur 52 semaines du VEMS.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Journal des symptômes respiratoires de la fibrose kystique (CFRSD)
Délai: 12 mois
Changement dans les symptômes respiratoires de la mucoviscidose tel que mesuré par le CFRSD. Le CFRSD se compose de 8 éléments qui quantifient la gravité des symptômes au cours des 24 heures précédentes afin de saisir l'ampleur des symptômes dans les cas de mucoviscidose stable, pendant les exacerbations de mucoviscidose médicalement traitées et pendant la récupération après une exacerbation. Le CFRSD inclut également les impacts émotionnels et d'activité. Les impacts émotionnels comprennent la frustration, la tristesse/la dépression, l'irritabilité, l'inquiétude et la difficulté à dormir. Les impacts sur l'activité comprennent le temps passé assis ou allongé, la réduction des activités habituelles et l'absence de l'école ou du travail. seront analysés à l'aide d'un modèle linéaire à effets mixtes incorporant des facteurs de randomisation de base VEMS (<50 %, 50-75 % et> 75 % prévu) et l'âge (14-18 et 19+), le groupe de traitement, le temps (en semaines) et l'interaction entre le traitement et le temps. La gamme des scores est de 8 à 40 avec des scores plus élevés indiquant des symptômes plus graves.
12 mois
Exacerbations pulmonaires
Délai: 12 mois
Pourcentage de participants ayant subi au moins une exacerbation pulmonaire aiguë
12 mois
Modification des scores de qualité de vie liés à la santé tels qu'évalués par le questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R) (sous-échelle respiratoire uniquement)
Délai: Passage de la ligne de base à 12 mois
L'évolution de la qualité de vie liée à la santé telle que mesurée par le questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R) sera analysée à l'aide d'un modèle linéaire à effets mixtes incorporant des facteurs de randomisation de base VEMS (< 50 %, 50-75 % et > 75 % prévu) et l'âge (14-18 et 19+), le groupe de traitement, le temps (en semaines) et l'interaction entre le traitement et le temps. Le CFQ-R mesure le fonctionnement dans une variété de domaines, y compris le fonctionnement physique, la vitalité, les perceptions de la santé, les symptômes respiratoires, le fardeau du traitement, le fonctionnement du rôle, le fonctionnement émotionnel et le fonctionnement social. Seule la sous-échelle respiratoire du CFQ-R a été évaluée. Cela va de 0 à 100 avec des scores plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie respiratoire. Un nombre négatif indique une diminution de la qualité de vie respiratoire.
Passage de la ligne de base à 12 mois
Fardeau du traitement
Délai: Passage de la ligne de base à 12 mois
L'évolution de la charge de traitement telle que mesurée par le questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R) sera analysée à l'aide d'un modèle linéaire à effets mixtes incorporant des facteurs de randomisation de base VEMS (< 50 %, 50-75 % et > 75 % prévu) et l'âge ( 14-18 & 19+), le groupe de traitement, le temps (en semaines) et l'interaction entre le traitement et le temps. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une charge de traitement moindre.
Passage de la ligne de base à 12 mois
Changement dans la prévalence des espèces de bactéries résistantes
Délai: 12 mois
L'évolution de la prévalence des espèces de bactéries résistantes (S. aureus résistant à la méthicilline, Pseudomonas aeruginosa, Burkolderia cepacia, Stenotrophomona maltophilia, Achromobacterxylosoxidans) dans les expectorations entre la visite initiale et la visite finale (visite 5 ou retrait précoce) sera résumée par groupe de traitement.
12 mois
Événements indésirables graves (EIG)
Délai: 12 mois
Les taux d'événements indésirables seront codés par système corporel et terme de classification MedDRA. Les événements indésirables seront tabulés par groupe de traitement et incluront le nombre de sujets pour lesquels l'événement s'est produit, le taux d'occurrence, ainsi que la gravité et la relation avec la participation à l'étude ou les procédures de l'étude.
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Johns Hopkins University

Collaborateurs

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
University of Washington
Cystic Fibrosis Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Noah Lechtzin, MD, Johns Hopkins University
  • Chercheur principal: Christopher Goss, MD, University of Washington

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 août 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

1 septembre 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 avril 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 avril 2010

Première publication (Estimation)

15 avril 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 octobre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 septembre 2017

Dernière vérification

1 septembre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NL001
  • LECHTZ10A0 (Autre subvention/numéro de financement: Cystic Fibrosis Foundation)
  • R01HL103965 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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