- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01104402
Intervento precoce nell'esacerbazione della fibrosi cistica (eICE)
22 settembre 2017 aggiornato da: Johns Hopkins University
Gli individui con fibrosi cistica (FC) sviluppano infezioni polmonari croniche e soffrono di esacerbazioni acute intermittenti della loro malattia polmonare.
La maggior parte delle riacutizzazioni non viene trattata fino a quando non causa un aumento dei sintomi e i pazienti si rivolgono al medico.
Questa proposta descrive in dettaglio uno studio sulla funzione polmonare domiciliare e sul monitoraggio dei sintomi.
I soggetti verranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: 1) monitoraggio domiciliare, in cui vengono registrati spirometria e sintomi; o 2) cure standard.
I dati del monitoraggio domiciliare saranno trasmessi elettronicamente al centro studi.
Se la spirometria o i sintomi sono sostanzialmente peggiorati, verrà avviato il trattamento per una riacutizzazione polmonare CF.
Si prevede che l'uso del monitoraggio domiciliare porterà a un riconoscimento e a un trattamento più affidabili e precoci delle riacutizzazioni, che si tradurranno in una migliore salute polmonare.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Gli individui con FC sviluppano infezioni polmonari croniche e soffrono di esacerbazioni intermittenti, che richiedono un trattamento intensivo con antibiotici.
La misura oggettiva più comune e utile della malattia polmonare CF è la spirometria.
Il trattamento cronico della malattia polmonare CF richiede la pulizia delle vie aeree, mucolitici e antibiotici.
Questi trattamenti hanno avuto un discreto successo e ci sono prove che il trattamento precoce e aggressivo delle malattie polmonari si traduca in risultati migliori.
Sfortunatamente, la maggior parte delle riacutizzazioni non viene curata fino a quando non provocano un marcato deterioramento dei sintomi, che spinge i pazienti a rivolgersi al medico.
L'automonitoraggio dello stato clinico ha migliorato i risultati in molti altri disturbi come l'asma, il diabete mellito e il trapianto di polmone.
Questo è un importante studio randomizzato sulla funzione polmonare domiciliare e sul monitoraggio dei sintomi nella FC.
I soggetti verranno assegnati a uno dei due gruppi: 1) monitoraggio domiciliare, in cui spirometria e sintomi vengono registrati quotidianamente; o 2) Cure standard.
I dati del monitoraggio domiciliare verranno trasmessi elettronicamente due volte alla settimana al centro studi, dove verranno esaminati i risultati.
Se la spirometria o i sintomi sono peggiorati sostanzialmente al di sotto del basale, verrà avviato il trattamento per una riacutizzazione polmonare CF.
Si prevede che l'uso del monitoraggio domiciliare si tradurrà in migliori risultati clinici.
Verificheremo l'ipotesi che se le riacutizzazioni polmonari vengono identificate e trattate prima dell'attuale standard di cura, la progressione della malattia polmonare sarà rallentata.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
267
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Johns Hopkins University CF Clinic
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104-2499
- University of Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105-5371
- Seattle Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di FC confermata con test del sudore, differenza di potenziale nasale anomala e/o test genetici
- Dai 14 anni in su
- In grado di eseguire la spirometria
- Clinicamente stabile senza trattamento antibiotico per una riacutizzazione polmonare nelle due settimane precedenti la visita di screening
- Volume espiratorio forzato nel primo secondo (FEV1) superiore al 25% del previsto allo screening
Criteri di esclusione:
- Storia del trapianto di organi solidi
- Partecipazione a qualsiasi studio interventistico negli ultimi 30 giorni
- Incapacità di parlare e leggere la lingua inglese abbastanza bene da completare i questionari
- Colonizzazione con Burkholderia cepacia genomovar III negli ultimi 24 mesi
- Attualmente riceve un trattamento antimicrobico specificamente utilizzato per trattare il micobatterio attivo non tubercolare
- Diagnosi confermata di aspergillosi broncopolmonare allergica (ABPA) come definita dal documento guida della Cystic Fibrosis Foundation (CFF) che viene trattata attivamente
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Nessun intervento: Cura standard
I soggetti riceveranno istruzione su segni e sintomi indicativi di peggioramento della FC.
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Comparatore attivo: Monitoraggio domestico
I soggetti saranno randomizzati per monitorare la spirometria domestica e i sintomi utilizzando un dispositivo portatile.
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i soggetti nel braccio di intervento misureranno la spirometria e i sintomi della FC con l'uso di un dispositivo portatile.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione del FEV1
Lasso di tempo: 12 mesi
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La variabile di esito primaria è il FEV1 che sarà ottenuto durante le visite di studio trimestrali.
L'analisi primaria utilizzerà un modello lineare a effetti misti che incorpora tutte le misurazioni del FEV1 per stimare la variazione del FEV1 a 52 settimane
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Diario dei sintomi respiratori della fibrosi cistica (CFRSD)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Variazione dei sintomi respiratori CF misurati dal CFRSD.
Il CFRSD è composto da 8 elementi che quantificano la gravità dei sintomi nelle 24 ore precedenti per catturare l'entità dei sintomi nella FC stabile, durante le riacutizzazioni della FC trattate con farmaci e durante il recupero da una riacutizzazione.
Il CFRSD include anche impatti emotivi e di attività.
Gli impatti emotivi includono frustrazione, tristezza/depressione, irritabilità, preoccupazione e difficoltà a dormire.
Gli impatti sull'attività includono il tempo trascorso seduti o sdraiati, la riduzione delle attività abituali e l'assenza da scuola o lavoro.
saranno analizzati utilizzando un modello lineare a effetti misti che incorpora i fattori di randomizzazione al basale FEV1 (<50%, 50-75% e >75% del predetto) ed età (14-18 e 19+), gruppo di trattamento, tempo (in settimane) e l'interazione tra trattamento e tempo.
L'intervallo dei punteggi va da 8 a 40 con punteggi più alti che indicano sintomi più gravi.
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12 mesi
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Riacutizzazioni polmonari
Lasso di tempo: 12 mesi
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Percentuale di partecipanti che hanno avuto almeno una riacutizzazione polmonare acuta
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12 mesi
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Variazione dei punteggi della qualità della vita correlata alla salute come valutata dal questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R) (solo sottoscala respiratoria(
Lasso di tempo: Modifica dal basale a 12 mesi
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La variazione della qualità della vita correlata alla salute misurata dal questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R) sarà analizzata utilizzando un modello lineare a effetti misti che incorpora i fattori di randomizzazione al basale FEV1 (<50%, 50-75% e >75% del predetto) ed età (14-18 e 19+), gruppo di trattamento, tempo (in settimane) e interazione tra trattamento e tempo.
Il CFQ-R misura il funzionamento in una varietà di domini, tra cui il funzionamento fisico, la vitalità, la percezione della salute, i sintomi respiratori, l'onere del trattamento, il funzionamento del ruolo, il funzionamento emotivo e il funzionamento sociale.
È stata valutata solo la sottoscala respiratoria del CFQ-R.
Questo va da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una migliore qualità respiratoria della vita.
Un numero negativo indica una diminuzione della qualità respiratoria della vita.
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Modifica dal basale a 12 mesi
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Onere del trattamento
Lasso di tempo: Modifica dal basale a 12 mesi
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La variazione del carico di trattamento misurata dal questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R) sarà analizzata utilizzando un modello lineare a effetti misti che incorpora i fattori di randomizzazione al basale FEV1 (<50%, 50-75% e >75% del predetto) e l'età ( 14-18 e 19+), gruppo di trattamento, tempo (in settimane) e interazione tra trattamento e tempo.
I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano un carico di trattamento inferiore.
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Modifica dal basale a 12 mesi
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Cambiamento nella prevalenza delle specie resistenti di batteri
Lasso di tempo: 12 mesi
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La variazione della prevalenza di specie batteriche resistenti (S. aureus resistente alla meticillina, Pseudomonas aeruginosa, Burkolderia cepacia, Stenotrophomona maltophilia, Achromobacterxylosoxidans) nell'espettorato tra il basale e la visita finale (Visita 5 o sospensione anticipata) sarà riassunta per gruppo di trattamento.
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12 mesi
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Eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 12 mesi
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I tassi di eventi avversi saranno codificati in base al sistema corporeo e al termine di classificazione MedDRA.
Gli eventi avversi saranno tabulati per gruppo di trattamento e includeranno il numero di soggetti per i quali si è verificato l'evento, il tasso di occorrenza e la gravità e la relazione con la partecipazione allo studio o le procedure di studio.
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Noah Lechtzin, MD, Johns Hopkins University
- Investigatore principale: Christopher Goss, MD, University of Washington
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- VanDevanter EJ, Heltshe SL, Skalland M, Lechtzin N, Nichols D, Goss CH. The effect of oral and intravenous antimicrobials on pulmonary exacerbation recovery in cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2021 Nov;20(6):932-936. doi: 10.1016/j.jcf.2021.02.012. Epub 2021 Mar 5.
- Lechtzin N, Mayer-Hamblett N, West NE, Allgood S, Wilhelm E, Khan U, Aitken ML, Ramsey BW, Boyle MP, Mogayzel PJ Jr, Gibson RL, Orenstein D, Milla C, Clancy JP, Antony V, Goss CH; eICE Study Team. Home Monitoring of Patients with Cystic Fibrosis to Identify and Treat Acute Pulmonary Exacerbations. eICE Study Results. Am J Respir Crit Care Med. 2017 Nov 1;196(9):1144-1151. doi: 10.1164/rccm.201610-2172OC.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2011
Completamento primario (Effettivo)
1 agosto 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
1 settembre 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 aprile 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 aprile 2010
Primo Inserito (Stima)
15 aprile 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 ottobre 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 settembre 2017
Ultimo verificato
1 settembre 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NL001
- LECHTZ10A0 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Cystic Fibrosis Foundation)
- R01HL103965 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Fibrosi cistica
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Completato