Tidlig intervensjon ved forverring av cystisk fibrose (eICE)
22. september 2017 oppdatert av: Johns Hopkins University
Personer med cystisk fibrose (CF) utvikler kroniske lungeinfeksjoner og lider av periodiske akutte forverringer av lungesykdommen.
De fleste eksacerbasjoner behandles ikke før de gir økte symptomer, og pasienter oppsøker lege.
Dette forslaget beskriver en studie av hjemmelungefunksjon og symptomovervåking.
Forsøkspersoner vil bli tilfeldig tildelt en av to grupper: 1) hjemmeovervåking, der spirometri og symptomer registreres; eller 2) standard omsorg.
Hjemmeovervåkingsdataene vil bli overført elektronisk til studiesenteret.
Hvis spirometri eller symptomer har forverret seg betydelig, vil behandling for en CF-pulmonal eksaserbasjon igangsettes.
Det forventes at bruk av hjemmeovervåking vil føre til tidligere, mer pålitelig gjenkjennelse og behandling av eksaserbasjoner, noe som vil føre til bedre lungehelse.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Personer med CF utvikler kroniske lungeinfeksjoner og lider av periodiske eksacerbasjoner, som krever intensiv behandling med antibiotika.
Det vanligste og mest nyttige objektive målet på CF-lungesykdom er spirometri.
Kronisk behandling av CF-lungesykdom krever luftveisklaring, mukolytika og antibiotika.
Disse behandlingene har vært ganske vellykkede, og det er bevis på at tidlig, aggressiv behandling av lungesykdom gir bedre resultater.
Dessverre behandles ikke de fleste eksacerbasjoner før de forårsaker uttalt forverring av symptomene, noe som ber pasienter om å søke legehjelp.
Selvkontroll av klinisk status har forbedret utfall ved mange andre lidelser som astma, diabetes mellitus og lungetransplantasjon.
Dette er en viktig, randomisert studie av hjemmelungefunksjon og symptomovervåking ved CF.
Forsøkspersoner vil bli tildelt en av to grupper: 1) Hjemmeovervåking, der spirometri og symptomer registreres daglig; eller 2) Standard Care.
Hjemmeovervåkingsdataene vil bli overført elektronisk to ganger ukentlig til studiesenteret, hvor resultatene vil bli gjennomgått.
Hvis spirometri eller symptomer har forverret seg vesentlig under baseline, vil behandling for en CF-pulmonal eksaserbasjon startes.
Det forventes at bruk av hjemmeovervåking vil føre til bedre kliniske resultater.
Vi vil teste hypotesen om at dersom lungeeksaserbasjoner identifiseres og behandles tidligere enn dagens standard for behandling, vil progresjonen av lungesykdom bli bremset.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
267
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Johns Hopkins University CF Clinic
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98104-2499
- University of Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105-5371
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- CF-diagnose bekreftet med svettetest, unormal nesepotensialforskjell og/eller genetisk testing
- Alder 14 og eldre
- Kunne utføre spirometri
- Klinisk stabil uten antibiotikabehandling for en lungeeksaserbasjon i de to ukene før screeningbesøket
- Forsert ekspirasjonsvolum i det første sekundet (FEV1) større enn 25 % av spådd ved screening
Ekskluderingskriterier:
- Historie om solid organtransplantasjon
- Deltakelse i intervensjonsforsøk innen de siste 30 dagene
- Manglende evne til å snakke og lese det engelske språket godt nok til å fylle ut spørreskjemaer
- Kolonisering med Burkholderia cepacia genomovar III i løpet av de siste 24 månedene
- Mottar for tiden antimikrobiell behandling spesielt brukt til å behandle aktiv ikke-tuberkulose mycobacterium
- Bekreftet diagnose av allergisk bronkopulmonal aspergillose (ABPA) som definert av veiledningsdokumentet for Cystic Fibrosis Foundation (CFF) som blir aktivt behandlet
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Ingen inngripen: Standard Care
Forsøkspersonene vil få opplæring om tegn og symptomer som tyder på forverring av CF.
|
|
|
Aktiv komparator: Hjemmeovervåking
Forsøkspersoner vil bli randomisert for å overvåke hjemmespirometri og symptomer ved hjelp av en håndholdt enhet.
|
forsøkspersoner i intervensjonsarmen vil måle spirometri og CF-symptomer ved bruk av en håndholdt enhet.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i FEV1
Tidsramme: 12 måneder
|
Den primære utfallsvariabelen er FEV1 som innhentes ved kvartalsvise studiebesøk.
Den primære analysen vil bruke en lineær modell med blandede effekter som inkluderer alle FEV1-målinger for å estimere 52-ukers endring i FEV1
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Cystisk fibrose respiratorisk symptomdagbok (CFRSD)
Tidsramme: 12 måneder
|
Endring i CF luftveissymptomer målt ved CFRSD.
CFRSD består av 8 elementer som kvantifiserer alvorlighetsgraden av symptomene for de foregående 24 timene for å fange opp omfanget av symptomene ved stabil CF, under medisinsk behandlede CF-eksaserbasjoner og under restitusjon fra en eksaserbasjon.
CFRSD inkluderer også følelsesmessige og aktivitetsmessige påvirkninger.
Følelsesmessige påvirkninger inkluderer frustrasjon, tristhet/depresjon, irritabilitet, bekymring og søvnvansker.
Aktivitetseffekter inkluderer tid brukt på å sitte eller ligge, reduksjon av vanlige aktiviteter og manglende skole eller jobb.
vil bli analysert ved hjelp av en lineær blandet effektmodell som inkluderer baseline randomiseringsfaktorer FEV1 (<50 %, 50-75 % og >75 % predikert) og alder (14-18 og 19+), behandlingsgruppe, tid (i uker) og samspillet mellom behandling og tid.
Utvalget av poeng er 8 til 40 med høyere poengsum som indikerer mer alvorlige symptomer.
|
12 måneder
|
|
Lungeforverringer
Tidsramme: 12 måneder
|
Andel av deltakerne som opplevde minst én akutt lungeforverring
|
12 måneder
|
|
Endring i helserelaterte livskvalitetspoeng som vurderes av Cystic Fibrosis Questionnaire Revised (CFQ-R) (kun respiratorisk subskala(
Tidsramme: Endring fra baseline til 12 måneder
|
Endring i helserelatert livskvalitet målt ved det reviderte Cystic Fibrosis Questionnaire (CFQ-R) vil bli analysert ved å bruke en lineær modell med blandede effekter som inkluderer baseline randomiseringsfaktorer FEV1 (<50 %, 50-75 % og >75 % spådd) og alder (14-18 & 19+), behandlingsgruppe, tid (i uker) og samspillet mellom behandling og tid.
CFQ-R måler funksjon i en rekke domener, inkludert fysisk funksjon, vitalitet, helseoppfatninger, luftveissymptomer, behandlingsbelastning, rollefungering, emosjonell funksjon og sosial funksjon.
Bare den respiratoriske subskalaen til CFQ-R ble evaluert.
Dette varierer fra 0 til 100 med høyere score som indikerer bedre respiratorisk livskvalitet.
Et negativt tall indikerer en reduksjon i respiratorisk livskvalitet.
|
Endring fra baseline til 12 måneder
|
|
Behandlingsbyrde
Tidsramme: Endring fra baseline til 12 måneder
|
Endring i behandlingsbyrde som målt ved det reviderte spørreskjemaet for cystisk fibrose (CFQ-R) vil bli analysert ved å bruke en lineær modell med blandede effekter som inkluderer baseline randomiseringsfaktorer FEV1 (<50 %, 50-75 % og >75 % spådd) og alder ( 14-18 & 19+), behandlingsgruppe, tidspunkt (i uker) og samspillet mellom behandling og tid.
Poeng varierer fra 0-100 med høyere poengsum som indikerer mindre behandlingsbyrde.
|
Endring fra baseline til 12 måneder
|
|
Endring i prevalens av resistente bakteriearter
Tidsramme: 12 måneder
|
Endring i prevalens av resistente bakteriearter (Methicillin Resistant S. aureus, Pseudomonas aeruginosa, Burkolderia cepacia, Stenotrophomona maltophilia, Achromobacterxylosoxidans) i sputum mellom baseline og siste besøk (besøk 5 eller tidlig tilbaketrekking etter behandlingsgruppe) vil bli oppsummert.
|
12 måneder
|
|
Alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: 12 måneder
|
Bivirkningsrater vil bli kodet etter kroppssystem og MedDRA-klassifiseringsterm.
Uønskede hendelser vil bli tabellert etter behandlingsgruppe og vil inkludere antall forsøkspersoner som hendelsen skjedde for, hyppigheten av forekomsten, og alvorlighetsgraden og forholdet til studiedeltakelse eller studieprosedyrer.
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Noah Lechtzin, MD, Johns Hopkins University
- Hovedetterforsker: Christopher Goss, MD, University of Washington
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- VanDevanter EJ, Heltshe SL, Skalland M, Lechtzin N, Nichols D, Goss CH. The effect of oral and intravenous antimicrobials on pulmonary exacerbation recovery in cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2021 Nov;20(6):932-936. doi: 10.1016/j.jcf.2021.02.012. Epub 2021 Mar 5.
- Lechtzin N, Mayer-Hamblett N, West NE, Allgood S, Wilhelm E, Khan U, Aitken ML, Ramsey BW, Boyle MP, Mogayzel PJ Jr, Gibson RL, Orenstein D, Milla C, Clancy JP, Antony V, Goss CH; eICE Study Team. Home Monitoring of Patients with Cystic Fibrosis to Identify and Treat Acute Pulmonary Exacerbations. eICE Study Results. Am J Respir Crit Care Med. 2017 Nov 1;196(9):1144-1151. doi: 10.1164/rccm.201610-2172OC.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. oktober 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. august 2015
Studiet fullført (Faktiske)
1. september 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. april 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. april 2010
Først lagt ut (Anslag)
15. april 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. oktober 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. september 2017
Sist bekreftet
1. september 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NL001
- LECHTZ10A0 (Annet stipend/finansieringsnummer: Cystic Fibrosis Foundation)
- R01HL103965 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .