Vroegtijdige interventie bij exacerbatie van cystische fibrose (eICE)
22 september 2017 bijgewerkt door: Johns Hopkins University
Personen met cystic fibrosis (CF) ontwikkelen chronische longinfecties en lijden aan intermitterende acute exacerbaties van hun longziekte.
De meeste exacerbaties worden pas behandeld als ze meer symptomen veroorzaken en patiënten zoeken medische hulp.
Dit voorstel beschrijft een onderzoek naar longfunctie thuis en symptoommonitoring.
Proefpersonen worden willekeurig toegewezen aan een van twee groepen: 1) thuismonitoring, waarbij spirometrie en symptomen worden geregistreerd; of 2) standaardzorg.
De gegevens van de thuismonitoring worden elektronisch naar het studiecentrum verzonden.
Als de spirometrie of de symptomen aanzienlijk zijn verslechterd, wordt de behandeling van een CF-longexacerbatie gestart.
Verwacht wordt dat het gebruik van thuismonitoring zal leiden tot eerdere, betrouwbaardere herkenning en behandeling van exacerbaties, wat zich zal vertalen in een betere longgezondheid.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Personen met CF ontwikkelen chronische longinfecties en lijden aan intermitterende exacerbaties, die een intensieve behandeling met antibiotica vereisen.
De meest gebruikelijke en bruikbare objectieve maatstaf voor CF-longziekte is spirometrie.
Chronische behandeling van CF-longziekte vereist het vrijmaken van de luchtwegen, mucolytica en antibiotica.
Deze behandelingen zijn behoorlijk succesvol geweest en er zijn aanwijzingen dat een vroege, agressieve behandeling van longziekte tot betere resultaten leidt.
Helaas worden de meeste exacerbaties pas behandeld als ze een duidelijke verslechtering van de symptomen veroorzaken, wat patiënten ertoe aanzet medische hulp in te roepen.
Zelfcontrole van de klinische status heeft de resultaten verbeterd bij veel andere aandoeningen, zoals astma, diabetes mellitus en longtransplantatie.
Dit is een belangrijk, gerandomiseerd onderzoek naar longfunctie thuis en symptoommonitoring bij CF.
Proefpersonen worden ingedeeld in een van twee groepen: 1) Thuismonitoring, waarbij spirometrie en symptomen dagelijks worden geregistreerd; of 2) Standaardzorg.
De gegevens van de thuismonitoring worden tweemaal per week elektronisch verzonden naar het studiecentrum, waar de resultaten worden beoordeeld.
Als de spirometrie of de symptomen substantieel onder de uitgangswaarde zijn verslechterd, wordt de behandeling van een CF-longexacerbatie gestart.
Verwacht wordt dat het gebruik van thuismonitoring zich zal vertalen in betere klinische resultaten.
We zullen de hypothese testen dat als pulmonale exacerbaties eerder worden geïdentificeerd en behandeld dan de huidige zorgstandaard, de progressie van longziekte zal worden vertraagd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
267
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- Johns Hopkins University CF Clinic
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104-2499
- University of Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105-5371
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- CF-diagnose bevestigd met zweettest, abnormaal neuspotentiaalverschil en/of genetische testen
- Leeftijd 14 en ouder
- In staat om spirometrie uit te voeren
- Klinisch stabiel zonder antibioticabehandeling voor een longexacerbatie in de twee weken voorafgaand aan het screeningsbezoek
- Geforceerd expiratoir volume in de eerste seconde (FEV1) groter dan 25% van voorspeld bij screening
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van solide orgaantransplantatie
- Deelname aan een interventioneel onderzoek in de afgelopen 30 dagen
- Onvermogen om de Engelse taal goed genoeg te spreken en te lezen om vragenlijsten in te vullen
- Kolonisatie met Burkholderia cepacia gemovar III in de afgelopen 24 maanden
- Momenteel antimicrobiële behandeling die specifiek wordt gebruikt om actieve niet-tuberculose-mycobacterium te behandelen
- Bevestigde diagnose van allergische bronchopulmonale aspergillose (ABPA) zoals gedefinieerd door het begeleidingsdocument van de Cystic Fibrosis Foundation (CFF) dat actief wordt behandeld
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Geen tussenkomst: Standaard zorg
Proefpersonen krijgen voorlichting over tekenen en symptomen die wijzen op verslechtering van CF.
|
|
|
Actieve vergelijker: Bewaking thuis
Onderwerpen worden gerandomiseerd om thuis spirometrie en symptomen te controleren met behulp van een handheld-apparaat.
|
proefpersonen in de interventie-arm zullen spirometrie en CF-symptomen meten met behulp van een handheld-apparaat.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in FEV1
Tijdsspanne: 12 maanden
|
De primaire uitkomstvariabele is FEV1, die wordt verkregen tijdens driemaandelijkse studiebezoeken.
De primaire analyse maakt gebruik van een lineair model met gemengde effecten waarin alle FEV1-metingen zijn opgenomen om de verandering in FEV1 na 52 weken te schatten
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Cystic Fibrosis Dagboek met ademhalingssymptomen (CFRSD)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Verandering in respiratoire symptomen van CF zoals gemeten door de CFRSD.
De CFRSD bestaat uit 8 items die de ernst van de symptomen in de afgelopen 24 uur kwantificeren om de omvang van de symptomen vast te leggen bij stabiele CF, tijdens medisch behandelde CF-exacerbaties en tijdens het herstel van een exacerbatie.
De CFRSD omvat ook emotionele en activiteitseffecten.
Emotionele gevolgen zijn frustratie, verdriet/depressie, prikkelbaarheid, zorgen en slaapproblemen.
Activiteitseffecten zijn onder meer de tijd die zittend of liggend wordt doorgebracht, vermindering van gebruikelijke activiteiten en het missen van school of werk.
zal worden geanalyseerd met behulp van een lineair mixed-effects-model waarin baseline randomisatiefactoren FEV1 (<50%, 50-75% en >75% voorspeld) en leeftijd (14-18 & 19+), behandelingsgroep, tijd (in weken) en de wisselwerking tussen behandeling en tijd.
Het bereik van scores is 8 tot 40, waarbij hogere scores wijzen op ernstigere symptomen.
|
12 maanden
|
|
Pulmonale exacerbaties
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Percentage deelnemers dat ten minste één acute longexacerbatie heeft doorgemaakt
|
12 maanden
|
|
Verandering in gezondheidsgerelateerde levenskwaliteitscores zoals beoordeeld door de Cystic Fibrosis Questionnaire Revised (CFQ-R) (alleen subschaal respiratoire(
Tijdsspanne: Verandering van baseline naar 12 maanden
|
Verandering in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zoals gemeten door de Cystic Fibrosis Questionnaire herzien (CFQ-R) zal worden geanalyseerd met behulp van een lineair mixed-effects-model waarin baseline randomisatiefactoren FEV1 (<50%, 50-75% en >75% voorspeld) zijn opgenomen. en leeftijd (14-18 & 19+), behandelgroep, tijd (in weken) en de interactie tussen behandeling en tijd.
De CFQ-R meet het functioneren in verschillende domeinen, waaronder fysiek functioneren, vitaliteit, gezondheidspercepties, ademhalingssymptomen, behandellast, rolfunctioneren, emotioneel functioneren en sociaal functioneren.
Alleen de respiratoire subschaal van de CFQ-R werd geëvalueerd.
Dit varieert van 0 tot 100, waarbij hogere scores wijzen op een betere respiratoire kwaliteit van leven.
Een negatief getal duidt op een afname van de kwaliteit van leven van de luchtwegen.
|
Verandering van baseline naar 12 maanden
|
|
Behandellast
Tijdsspanne: Verandering van baseline naar 12 maanden
|
Verandering in behandelingslast zoals gemeten door de Cystic Fibrosis Questionnaire herzien (CFQ-R) zal worden geanalyseerd met behulp van een lineair mixed effects-model waarin basisrandomisatiefactoren FEV1 (<50%, 50-75% en >75% voorspeld) en leeftijd ( 14-18 & 19+), behandelgroep, tijd (in weken) en de interactie tussen behandeling en tijd.
Scores variëren van 0-100, waarbij hogere scores duiden op minder behandelingslast.
|
Verandering van baseline naar 12 maanden
|
|
Verandering in prevalentie van resistente bacteriesoorten
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Veranderingen in de prevalentie van resistente bacteriesoorten (methicilline-resistente S. aureus, Pseudomonas aeruginosa, Burkolderia cepacia, Stenotrophomona maltophilia, Achromobacterxylosoxidans) in sputum tussen baseline en laatste bezoek (bezoek 5 of vervroegde stopzetting) zullen worden samengevat per behandelingsgroep.
|
12 maanden
|
|
Ernstige ongewenste voorvallen (SAE)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Percentages bijwerkingen worden gecodeerd per lichaamssysteem en MedDRA-classificatieterm.
Bijwerkingen worden getabelleerd per behandelingsgroep en omvatten het aantal proefpersonen bij wie de gebeurtenis optrad, de mate van optreden en de ernst en relatie met studiedeelname of studieprocedures.
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Noah Lechtzin, MD, Johns Hopkins University
- Hoofdonderzoeker: Christopher Goss, MD, University of Washington
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- VanDevanter EJ, Heltshe SL, Skalland M, Lechtzin N, Nichols D, Goss CH. The effect of oral and intravenous antimicrobials on pulmonary exacerbation recovery in cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2021 Nov;20(6):932-936. doi: 10.1016/j.jcf.2021.02.012. Epub 2021 Mar 5.
- Lechtzin N, Mayer-Hamblett N, West NE, Allgood S, Wilhelm E, Khan U, Aitken ML, Ramsey BW, Boyle MP, Mogayzel PJ Jr, Gibson RL, Orenstein D, Milla C, Clancy JP, Antony V, Goss CH; eICE Study Team. Home Monitoring of Patients with Cystic Fibrosis to Identify and Treat Acute Pulmonary Exacerbations. eICE Study Results. Am J Respir Crit Care Med. 2017 Nov 1;196(9):1144-1151. doi: 10.1164/rccm.201610-2172OC.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 oktober 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 september 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 april 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 april 2010
Eerst geplaatst (Schatting)
15 april 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 oktober 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 september 2017
Laatst geverifieerd
1 september 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NL001
- LECHTZ10A0 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Cystic Fibrosis Foundation)
- R01HL103965 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .