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Intervenção Precoce na Exacerbação da Fibrose Cística (eICE)

22 de setembro de 2017 atualizado por: Johns Hopkins University
Indivíduos com fibrose cística (FC) desenvolvem infecções pulmonares crônicas e sofrem exacerbações agudas intermitentes de sua doença pulmonar. A maioria das exacerbações não é tratada até que causem aumento dos sintomas e os pacientes procurem atendimento médico. Esta proposta detalha um estudo da função pulmonar domiciliar e monitoramento de sintomas. Os indivíduos serão distribuídos aleatoriamente em um dos dois grupos: 1) monitoramento domiciliar, no qual a espirometria e os sintomas são registrados; ou 2) cuidados padrão. Os dados do monitoramento domiciliar serão transmitidos eletronicamente ao centro de estudos. Se a espirometria ou os sintomas piorarem substancialmente, será iniciado o tratamento para uma exacerbação pulmonar da FC. Prevê-se que o uso do monitoramento domiciliar levará a um reconhecimento e tratamento mais precoce e confiável das exacerbações, o que se traduzirá em melhor saúde pulmonar.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Descrição detalhada

Indivíduos com FC desenvolvem infecções pulmonares crônicas e sofrem exacerbações intermitentes, que requerem tratamento intensivo com antibióticos. A medida objetiva mais comum e útil da doença pulmonar da FC é a espirometria. O tratamento crônico da doença pulmonar da FC requer desobstrução das vias aéreas, mucolíticos e antibióticos. Esses tratamentos têm sido bastante bem-sucedidos e há evidências de que o tratamento precoce e agressivo da doença pulmonar resulta em melhores resultados. Infelizmente, a maioria das exacerbações não é tratada até causar uma deterioração acentuada dos sintomas, o que leva os pacientes a procurar atendimento médico. O automonitoramento do estado clínico melhorou os resultados em muitos outros distúrbios, como asma, diabetes mellitus e transplante de pulmão. Este é um importante estudo randomizado de função pulmonar domiciliar e monitoramento de sintomas na FC. Os indivíduos serão divididos em dois grupos: 1) Monitoramento domiciliar, no qual a espirometria e os sintomas são registrados diariamente; ou 2) Cuidados Padrão. Os dados do monitoramento domiciliar serão transmitidos eletronicamente duas vezes por semana para o centro de estudos, onde os resultados serão revisados. Se a espirometria ou os sintomas tiverem piorado substancialmente abaixo da linha de base, será iniciado o tratamento para uma exacerbação pulmonar da FC. Prevê-se que o uso do monitoramento domiciliar se traduza em melhores resultados clínicos. Testaremos a hipótese de que, se as exacerbações pulmonares forem identificadas e tratadas antes do padrão atual de atendimento, a progressão da doença pulmonar será retardada.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

267

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University CF Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104-2499
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105-5371
        • Seattle Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de FC confirmado com teste do suor, diferença de potencial nasal anormal e/ou teste genético
  • 14 anos ou mais
  • Capaz de realizar espirometria
  • Clinicamente estável sem tratamento antibiótico para uma exacerbação pulmonar nas duas semanas anteriores à visita de triagem
  • Volume expiratório forçado no primeiro segundo (VEF1) maior que 25% do previsto na triagem

Critério de exclusão:

  • História do transplante de órgãos sólidos
  • Participação em qualquer estudo intervencionista nos últimos 30 dias
  • Incapacidade de falar e ler o idioma inglês bem o suficiente para preencher questionários
  • Colonização com Burkholderia cepacia genomovar III nos últimos 24 meses
  • Atualmente recebendo tratamento antimicrobiano especificamente usado para tratar micobactéria ativa não tuberculosa
  • Diagnóstico confirmado de aspergilose broncopulmonar alérgica (ABPA), conforme definido pelo documento de orientação da Cystic Fibrosis Foundation (CFF) que está sendo ativamente tratado

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Sem intervenção: Cuidados Padrão
Os indivíduos receberão educação sobre sinais e sintomas indicativos de agravamento da FC.
Comparador Ativo: Monitoramento residencial
Os indivíduos serão randomizados para monitorar a espirometria caseira e os sintomas usando um dispositivo portátil.
os indivíduos no braço de intervenção medirão a espirometria e os sintomas de FC com o uso de um dispositivo portátil.
Outros nomes:
  • Monitor Jaeger AM2

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança no VEF1
Prazo: 12 meses
A variável de resultado primário é o VEF1, que será obtido em visitas de estudo trimestrais. A análise primária usará um modelo linear de efeitos mistos incorporando todas as medições do VEF1 para estimar a mudança de 52 semanas no VEF1
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Diário de Sintomas Respiratórios de Fibrose Cística (CFRSD)
Prazo: 12 meses
Mudança nos sintomas respiratórios da FC medidos pelo CFRSD. O CFRSD consiste em 8 itens que quantificam a gravidade dos sintomas nas 24 horas anteriores para capturar a magnitude dos sintomas na FC estável, durante as exacerbações da FC tratadas com medicamentos e durante a recuperação de uma exacerbação. O CFRSD também inclui impactos emocionais e de atividade. Os impactos emocionais incluem frustração, tristeza/depressão, irritabilidade, preocupação e dificuldade para dormir. Os impactos das atividades incluem o tempo gasto sentado ou deitado, redução das atividades habituais e faltar à escola ou ao trabalho. será analisado usando um modelo linear de efeitos mistos incorporando fatores de randomização de linha de base VEF1 (<50%, 50-75% e >75% do previsto) e idade (14-18 e 19+), grupo de tratamento, tempo (em semanas) e a interação entre o tratamento e o tempo. O intervalo de pontuações é de 8 a 40, com pontuações mais altas indicando sintomas mais graves.
12 meses
Exacerbações Pulmonares
Prazo: 12 meses
Porcentagem de participantes que tiveram pelo menos uma exacerbação pulmonar aguda
12 meses
Mudança nas pontuações de qualidade de vida relacionadas à saúde avaliadas pelo Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R) (Apenas Subescala Respiratória (
Prazo: Mudança da linha de base para 12 meses
A mudança na qualidade de vida relacionada à saúde medida pelo Questionário de Fibrose Cística revisado (CFQ-R) será analisada usando um modelo linear de efeitos mistos incorporando fatores de randomização de linha de base VEF1 (<50%, 50-75% e >75% previsto) e idade (14-18 e 19+), grupo de tratamento, tempo (em semanas) e a interação entre tratamento e tempo. O CFQ-R mede o funcionamento em uma variedade de domínios, incluindo Funcionamento Físico, Vitalidade, Percepções de Saúde, Sintomas Respiratórios, Sobrecarga do Tratamento, Funcionamento de Papel, Funcionamento Emocional e Funcionamento Social. Apenas a subescala respiratória do CFQ-R foi avaliada. Isso varia de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando melhor qualidade de vida respiratória. Um número negativo indica uma diminuição na qualidade de vida respiratória.
Mudança da linha de base para 12 meses
Carga de tratamento
Prazo: Mudança da linha de base para 12 meses
A mudança na carga de tratamento medida pelo Questionário de Fibrose Cística revisado (CFQ-R) será analisada usando um modelo linear de efeitos mistos incorporando fatores de randomização de linha de base VEF1 (<50%, 50-75% e >75% previsto) e idade ( 14-18 e 19+), grupo de tratamento, tempo (em semanas) e a interação entre tratamento e tempo. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando menos carga de tratamento.
Mudança da linha de base para 12 meses
Mudança na Prevalência de Espécies Resistentes de Bactérias
Prazo: 12 meses
A mudança na prevalência de espécies de bactérias resistentes (S. aureus resistente à meticilina, Pseudomonas aeruginosa, Burkolderia cepacia, Stenotrophomona maltophilia, Achromobacterxylosoxidans) no escarro entre a consulta inicial e final (Visita 5 ou retirada precoce) será resumida por grupo de tratamento.
12 meses
Eventos Adversos Graves (SAE)
Prazo: 12 meses
As taxas de eventos adversos serão codificadas por sistema de corpo e termo de classificação MedDRA. Os eventos adversos serão tabulados por grupo de tratamento e incluirão o número de indivíduos para os quais o evento ocorreu, a taxa de ocorrência e a gravidade e relação com a participação no estudo ou procedimentos do estudo.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Noah Lechtzin, MD, Johns Hopkins University
  • Investigador principal: Christopher Goss, MD, University of Washington

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de outubro de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de agosto de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de abril de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de abril de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

15 de abril de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de outubro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de setembro de 2017

Última verificação

1 de setembro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • NL001
  • LECHTZ10A0 (Número de outro subsídio/financiamento: Cystic Fibrosis Foundation)
  • R01HL103965 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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