Prospektivní přírodní anamnéza pacientů se syringomyelií
Pozadí:
- Syringomyelie je porucha, při které se v míše tvoří cysta (syrinx) a způsobuje poranění míchy, přičemž symptomy se zhoršují po mnoho let, včetně paralýzy, ztráty citlivosti a chronické bolesti. Výzkumníci mají zájem získat více znalostí o tom, jak se tvoří syrinx, aby mohli vyvinout bezpečnější a účinnější léčbu syringomyelie a souvisejících stavů.
- Cílem chirurgické léčby syringomyelie je odstranit syrinx a zabránit dalšímu poranění míchy. U většiny pacientů má operace za následek zmenšení syrinxu, ale účinek operace na svalovou sílu pacienta, úroveň bolesti a celkovou funkci nebyl v průběhu času studován. Navíc někteří jedinci se syringomyelií nebo podobnými stavy nejsou považováni za vhodné kandidáty na operaci a je zapotřebí více informací o potenciálních alternativních léčbách pro tyto jedince.
- Zaznamenáním více než 5 let příznaků, svalové síly, obecné úrovně fungování a nálezů z magnetické rezonance (MRI) od jedinců, kteří dostávají standardní léčbu syringomyelie, mohou vědci získat více informací o faktorech, které ovlivňují její vývoj, progresi a úleva od příznaků.
Cíle:
- Provést 5letou přírodopisnou studii jedinců se syringomyelií a souvisejícími onemocněními.
Způsobilost:
- Jedinci ve věku alespoň 18 let, kteří trpí syringomyelií nebo podobnými stavy (včetně pre-syringomyelie nebo Chiariho I malformace bez syringomyelie).
Design:
- Tato studie vyžaduje 7 ambulantních návštěv klinického centra National Institutes of Health: první návštěva; návštěva o 3 měsíce později; a návštěvy 1, 2, 3, 4 a 5 let po první návštěvě. Pokud je během studie nutný chirurgický zákrok, bude vyžadováno dalších 10 dní hospitalizace a testování.
- Během této studie budou provedeny následující testy:
- Lékařská anamnéza a fyzikální vyšetření, které může také určit způsobilost k operaci
- Podrobná neurologická anamnéza a vyšetření
- Vzorky krve a moči
- MRI skeny: Účastníci budou mít 2 skeny při počátečním hodnocení, 2 skeny při 3měsíční návštěvě a 1 sken každý rok po dobu následujících 5 let.
- V případě potřeby další neurologické a zobrazovací testy, včetně lumbální punkce k odběru míšní tekutiny, myelogramu (zobrazovací studie) míšního moku a skenování lebky a páteře počítačovou tomografií.
- Účastníci, kteří jsou kandidáty na chirurgický zákrok, budou mít spolu s operací další testy, včetně diagnostických studií (elektrokardiogram a rentgen hrudníku) před operací a vyšetření magnetickou rezonancí 1 týden po operaci.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
OBJEKTIVNÍ
Přirozená historie pacientů se syringomyelií nebyla v prospektivní studii řešena. Současná chirurgická léčba pacientů se syringomyelií a neurologickým deficitem vede ke stabilizaci onemocnění u mnoha, ale ne u všech pacientů, i když objektivní zlepšení je méně časté. Zpožděné zhoršení není neobvyklé. Přirozená historie pacientů se syringomyelií a bez neurologického deficitu nebo přidružené léze je rovněž nejistá. Identifikací faktorů, které ovlivňují progresi syringomyelie a ovlivňují odpověď na chirurgickou léčbu, můžeme získat poznatky, které nám umožní poskytovat budoucím pacientům se syringomyelií přesnější doporučení ohledně optimální chirurgické či nechirurgické léčby jejich stavu.
STUDIJNÍ POPULACE
Do této studie budou zařazeni pacienti se syringomyelií a pacienti s rizikem rozvoje syringomyelie, včetně pacientů s Chiariho I malformací a pacientů s presyringomyelií.
DESIGN
Prospektivní radiologická a klinická data budou sbírána po dobu 5 let od pacientů se syringomyelií a pacientů s rizikem rozvoje syringomyelie. Pacienti se syringomyelií a neurologickým deficitem budou považováni za chirurgické kandidáty. V této skupině budou neurologické a radiografické výsledky u pacientů, kteří podstoupí operaci, porovnány s výsledky u pacientů, kteří odmítají chirurgickou léčbu. Pacienti se syringomyelií, ale bez neurologického deficitu, nebudou považováni za chirurgické kandidáty. V této skupině budou počáteční neurologické a radiografické nálezy porovnány s těmi, které byly nalezeny jeden rok po vstupu do studie. Každému pacientovi se syringomyelií, u kterého se rozvine progresivní neurologický deficit, bude nabídnuta chirurgická léčba jeho/jejího stavu. V této studii budeme také prospektivně sbírat informace o procesech, které mohou ovlivnit vývoj a progresi syringomyelie, jako jsou traumata a zánětlivá onemocnění.
VÝSLEDKOVÁ OPATŘENÍ
Primárním výsledným měřítkem bude změna motorické síly, měřená pomocí American Spinal Injury (ASIA) Grading Scale, během 1 roku. Sekundárním výsledným měřítkem bude změna maximálního průměru syrinx za 1 rok u kandidátů chirurgického zákroku (chirurgicky léčených vs. chirurgicky neléčených) au kandidátů bez chirurgického zákroku.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
- KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
Aby byl subjekt způsobilý k účasti na této výzkumné studii, musí:
- Být starší 18 let.
- Máte syringomyelii, presyringomyelii nebo malformaci Chiari I bez syringomyelie.
- Umět dát informovaný souhlas.
DODATEČNÁ KRITÉRIA PRO PACIENTY, KTEŘÍ MOHOU PODLOŽIT OPERACI (nevyžadují se pro zařazení do studie)
- nové nebo zvýšené zhoršení citlivosti, síly nebo chůze během předchozích 2 let; a
- MRI sken ukazující syrinx nebo přítomnost abnormální tekutiny a otoku v míše; abnormalita v míše musí být lokalizována v části míchy, která by mohla vyvolat pacientovy symptomy; a
- známky abnormalit na spodině lební nebo v páteři, které jsou často spojeny se syringomyelií, nebo abnormalit v cirkulaci CSF, které zvyšují tlak mozkomíšního moku; a
- zdravotní stav, který je dostatečný k tomu, aby subjekt mohl vydržet velký chirurgický zákrok a zůstat aktivní během období zotavení po operaci.
KRITÉRIA VYLOUČENÍ:
Subjekt se nebude moci zúčastnit této výzkumné studie, pokud subjekt:
- Je těhotná (protože více vyšetření magnetickou rezonancí může zranit plod).
- Nelze podstoupit vyšetření magnetickou rezonancí, jak určí radiolog (viz rizika níže).
- Má problém s krvácením, který nelze napravit.
Poznámka: Předchozí operace syringomyelie nevede k vyloučení ze studie, pokud existuje radiografický důkaz rekurentní nebo přetrvávající syringomyelie po operaci tohoto stavu (neúspěšná předchozí operace).
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Chiari 1 se syringomyelií
Chiari I malformace se syringomyelií.
|
|
Chiari 1 bez syringomyelie
Chiariho I malformace bez syringomyelie je definována jako sestup cerebelárních mandlí > 5 mm pod foramen magnum 79 bez přidružené syringomyelie.
|
|
Syringomyelie bez chiari
Syrinx nebo syringomyelie je definována jako intramedulární cysta, která se rozkládá / délka > 1 míšní segment.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre ASIA
Časové okno: 1 rok
|
Pacienti se syringomyelií a neurologickým deficitem budou považováni za chirurgické kandidáty.
V této skupině budou neurologické a radiografické výsledky u pacientů, kteří podstoupí operaci, porovnány s neurologickými a radiografickými výsledky u pacientů, kteří odmítají chirurgickou léčbu.
Primární výslednou proměnnou bude změna motorické síly ve svalech horních a dolních končetin hodnocená podle American Spinal Injury (ASIA) Grading Scale.
Změna skóre ASIA u pacientů mezi před operací a jeden rok po operaci bude porovnána s roční změnou skóre ASIA u pacientů, kteří nepodstoupili operaci (viz část 11, Statistická analýza).
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna maximálního předozadního průměru Syrinx
Časové okno: 1 rok
|
Sekundárním výsledným měřítkem bude změna maximálního předozadního průměru syrinx během 1 roku ve skupině kandidátů na chirurgický zákrok. Bude provedeno srovnání mezi skupinami, které buď podstoupí operaci, nebo odmítnou chirurgickou léčbu.
Dalším sekundárním výsledným měřítkem bude změna maximálního předozadního průměru syrinx za 1 rok u skupiny subjektů, které nejsou kandidáty na operaci.
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: John D Heiss, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Agarwalla PK, Dunn IF, Scott RM, Smith ER. Tethered cord syndrome. Neurosurg Clin N Am. 2007 Jul;18(3):531-47. doi: 10.1016/j.nec.2007.04.001.
- Anderson NE, Willoughby EW, Wrightson P. The natural history of syringomyelia. Clin Exp Neurol. 1986;22:71-80.
- Andrews BT, Weinstein PR, Rosenblum ML, Barbaro NM. Intradural arachnoid cysts of the spinal canal associated with intramedullary cysts. J Neurosurg. 1988 Apr;68(4):544-9. doi: 10.3171/jns.1988.68.4.0544.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 100143
- 10-N-0143
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .