En prospektiv naturhistorisk undersøgelse af patienter med syringomyeli
Baggrund:
- Syringomyeli er en lidelse, hvor en cyste (syrinx) dannes i rygmarven og forårsager rygmarvsskade, med symptomer, der forværres over mange år, herunder lammelser, tab af følelse og kroniske smerter. Forskere er interesserede i at få mere viden om, hvordan en syrinx dannes for at udvikle sikrere og mere effektive behandlinger for syringomyeli og relaterede tilstande.
- Målet med kirurgisk behandling af syringomyeli er at fjerne syrinx og forhindre yderligere rygmarvsskade. Hos de fleste patienter resulterer kirurgi i, at syrinx bliver mindre, men effekten af operation på en patients muskelstyrke, smerteniveau og overordnede funktion er ikke blevet undersøgt over tid. Derudover anses nogle personer med syringomyeli eller relaterede tilstande ikke for at være gode kandidater til operation, og der er behov for mere information om potentielle alternative behandlinger for disse personer.
- Ved at registrere mere end 5 års symptomer, muskelstyrke, generelt funktionsniveau og magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) scanningsfund fra personer, der modtager standardbehandling for syringomyeli, kan forskerne få mere information om faktorer, der påvirker dets udvikling, progression og lindring af symptomer.
Mål:
- At gennemføre en 5-årig naturhistorisk undersøgelse af individer med syringomyeli og relaterede tilstande.
Berettigelse:
- Personer på mindst 18 år, som har syringomyeli eller relaterede tilstande (inklusive præ-syringomyeli eller Chiari I misdannelse uden syringomyeli).
Design:
- Denne undersøgelse kræver 7 ambulante besøg på National Institutes of Health Clinical Center: et første besøg; et besøg 3 måneder senere; og besøg 1, 2, 3, 4 og 5 år efter det første besøg. Yderligere 10 dages indlæggelsesbehandling og test vil være påkrævet, hvis operation er nødvendig under undersøgelsen.
- Følgende tests vil blive udført i løbet af denne undersøgelse:
- Sygehistorie og fysisk undersøgelse, som også kan afgøre berettigelse til operation
- Detaljeret neurologisk historie og undersøgelse
- Blod- og urinprøver
- MR-scanninger: Deltagerne vil have 2 scanninger ved den indledende evaluering, 2 scanninger ved det 3-måneders besøg og 1 scanning hvert år i de følgende 5 år.
- Yderligere neurologiske og billeddiagnostiske tests, hvis det er nødvendigt, herunder en lumbalpunktur for at opsamle spinalvæske, et myelogram (billedundersøgelse) af spinalvæsken og en computertomografiskanning af kraniet og rygsøjlen.
- Deltagere, som er kirurgiske kandidater, vil have yderligere tests sammen med operationen, herunder diagnostiske undersøgelser (elektrokardiogram og røntgen af thorax) før operationen og en MR-scanning 1 uge efter operationen.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
OBJEKTIV
Den naturlige historie for patienter med syringomyeli er ikke blevet behandlet i en prospektiv undersøgelse. Nuværende kirurgisk behandling af patienter med syringomyeli og neurologisk deficit resulterer i sygdomsstabilisering hos mange, men ikke alle patienter, selvom objektiv forbedring er mindre almindelig. Forsinket forringelse er ikke ualmindeligt. Den naturlige historie for patienter med syringomyeli og uden et neurologisk underskud eller en associeret læsion er også usikker. Ved at identificere faktorer, der påvirker syringomyeli-progressionen, og som påvirker responsen på kirurgisk behandling, kan vi tilegne os viden, der gør os i stand til at give mere præcise anbefalinger til fremtidige patienter med syringomyeli vedrørende optimal kirurgisk eller ikke-kirurgisk behandling af deres tilstand.
STUDIEBEFOLKNING
Denne undersøgelse vil inkludere patienter med syringomyeli og patienter, der er i risiko for at udvikle syringomyeli, herunder patienter med Chiari I misdannelse og patienter med presyringomyeli.
DESIGN
Prospektive radiologiske og kliniske data vil blive indsamlet over en 5-årig periode fra patienter med syringomyeli og patienter med risiko for at udvikle syringomyeli. Patienter med syringomyeli og neurologisk deficit vil blive anset for at være kirurgiske kandidater. I denne gruppe vil neurologiske og radiografiske resultater hos patienter, der skal opereres, blive sammenlignet med patienter, der nægter kirurgisk behandling. Patienter med syringomyeli, men uden neurologisk deficit, vil ikke blive anset for at være kirurgiske kandidater. I denne gruppe vil initiale neurologiske og radiografiske fund blive sammenlignet med dem, der er fundet et år efter indgangen til undersøgelsen. Enhver patient med syringomyeli, der udvikler progressivt neurologisk underskud, vil blive tilbudt kirurgisk behandling for hans/hendes tilstand. I denne undersøgelse vil vi også prospektivt indsamle information om processer, der kan påvirke udviklingen og progressionen af syringomyeli, såsom traumer og inflammatoriske sygdomme.
RESULTATMÅL
Det primære resultatmål vil være ændringen i motorisk styrke, målt ved American Spinal Injury (ASIA) Grading Scale, over 1 år. Det sekundære resultatmål vil være ændringen i maksimal syrinx-diameter over 1 år hos kirurgiske kandidater (kirurgisk behandlede vs. kirurgisk ubehandlede) og hos ikke-kirurgiske kandidater.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
- INKLUSIONSKRITERIER:
For at være berettiget til at deltage i denne forskningsundersøgelse skal forsøgspersonen:
- Være 18 år eller ældre.
- Har syringomyeli, presyringomyeli eller Chiari I misdannelse uden syringomyeli.
- Kunne give informeret samtykke.
YDERLIGERE KRITERIER FOR PATIENTER, DER KAN UNDERGÅ KIRURGI (ikke påkrævet for undersøgelses inklusion)
- ny eller øget svækkelse af sansning, styrke eller gang inden for de foregående 2 år; og
- en MR-scanning, der viser en syrinx eller tilstedeværelsen af unormal væske og hævelse i rygmarven; abnormiteten i rygmarven skal være lokaliseret i en del af rygmarven, der kan fremkalde patientens symptomer; og
- tegn på abnormiteter i bunden af kraniet eller i rygsøjlen, der ofte er forbundet med syringomyeli, eller abnormiteter i CSF-cirkulationen, der øger trykket i cerebrospinalvæsken; og
- medicinsk helbred, der er tilstrækkeligt til at tillade forsøgspersonen at modstå et større kirurgisk indgreb og forblive aktiv i restitutionsperioden efter operationen.
EXKLUSIONSKRITERIER:
Forsøgspersonen vil ikke være berettiget til at deltage i denne forskningsundersøgelse, hvis forsøgspersonen:
- Er gravid (fordi flere MR-scanninger kan skade et foster).
- Kan ikke få foretaget en MR-scanning som bestemt af radiologen (se risiciene nedenfor).
- Har et problem med blødning, som ikke kan rettes.
Bemærk: Tidligere operation for syringomyeli resulterer ikke i udelukkelse fra undersøgelsen, hvis der er radiografisk tegn på tilbagevendende eller vedvarende syringomyeli efter operation for denne tilstand (mislykket tidligere operation).
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Chiari 1 med syringomyeli
Chiari I misdannelse med syringomyeli.
|
|
Chiari 1 uden syringomyeli
En Chiari I-misdannelse uden syringomyeli er defineret som nedstigning af cerebellare tonsiller > 5 mm under foramen magnum 79 uden tilhørende syringomyeli.
|
|
Syringomyeli uden chiari
En syrinx eller syringomyeli er defineret som en intramedullær cyste, der strækker sig/længde > 1 spinalsegment.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i ASIA-score
Tidsramme: 1 år
|
Patienter med syringomyeli og neurologisk deficit vil blive anset for at være kirurgiske kandidater.
I denne gruppe vil neurologiske og radiografiske udfald hos patienter, der skal opereres, blive sammenlignet med neurologiske og radiografiske udfald hos patienter, der nægter kirurgisk behandling.
Den primære udfaldsvariabel vil være ændringen i motorisk styrke i musklerne i de øvre og nedre ekstremiteter som vurderet af American Spinal Injury (ASIA) Grading Scale.
Ændringen i ASIA-score hos patienter mellem før operationen og et år efter operationen vil blive sammenlignet med den etårige ændring i ASIA-scoren hos patienter, der ikke får operation (se afsnit 11, Statistisk analyse).
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i maksimal Syrinx Anteroposterior Diameter
Tidsramme: 1 år
|
Et sekundært resultatmål vil være ændringen i maksimal syrinx anteroposterior diameter over 1 år i den kirurgiske kandidatgruppe. Der vil blive sammenlignet mellem grupper, der enten gennemgår kirurgi eller nægter kirurgisk behandling.
Et andet sekundært resultatmål vil være ændringen i maksimal syrinx anteroposterior diameter over 1 år i gruppen af forsøgspersoner, der ikke er kandidater til operation.
|
1 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: John D Heiss, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Agarwalla PK, Dunn IF, Scott RM, Smith ER. Tethered cord syndrome. Neurosurg Clin N Am. 2007 Jul;18(3):531-47. doi: 10.1016/j.nec.2007.04.001.
- Anderson NE, Willoughby EW, Wrightson P. The natural history of syringomyelia. Clin Exp Neurol. 1986;22:71-80.
- Andrews BT, Weinstein PR, Rosenblum ML, Barbaro NM. Intradural arachnoid cysts of the spinal canal associated with intramedullary cysts. J Neurosurg. 1988 Apr;68(4):544-9. doi: 10.3171/jns.1988.68.4.0544.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Anslået)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 100143
- 10-N-0143
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .