Un estudio prospectivo de historia natural de pacientes con siringomielia
Antecedentes:
- La siringomielia es un trastorno en el que se forma un quiste (siringe) dentro de la médula espinal y provoca una lesión en la médula espinal, con síntomas que empeoran durante muchos años, como parálisis, pérdida de sensibilidad y dolor crónico. Los investigadores están interesados en obtener más conocimiento sobre cómo se forma una siringe para desarrollar tratamientos más seguros y efectivos para la siringomielia y afecciones relacionadas.
- El objetivo del tratamiento quirúrgico de la siringomielia es eliminar la siringe y prevenir una mayor lesión de la médula espinal. En la mayoría de los pacientes, la cirugía hace que la siringe se reduzca, pero el efecto de la cirugía en la fuerza muscular, el nivel de dolor y la función general del paciente no se ha estudiado a lo largo del tiempo. Además, algunas personas con siringomielia o afecciones relacionadas no se consideran buenas candidatas para la cirugía y se necesita más información sobre posibles tratamientos alternativos para estas personas.
- Al registrar más de 5 años de síntomas, fuerza muscular, nivel general de funcionamiento y hallazgos de imágenes por resonancia magnética (IRM) de personas que reciben tratamiento estándar para la siringomielia, los investigadores pueden obtener más información sobre los factores que influyen en su desarrollo, progresión y alivio de los síntomas.
Objetivos:
- Realizar un estudio de historia natural de 5 años de individuos con siringomielia y condiciones relacionadas.
Elegibilidad:
- Individuos de al menos 18 años de edad que tienen siringomielia o condiciones relacionadas (incluyendo pre-siringomielia o malformación de Chiari I sin siringomielia).
Diseño:
- Este estudio requiere 7 visitas ambulatorias al Centro Clínico de los Institutos Nacionales de Salud: una visita inicial; una visita 3 meses después; y visitas 1, 2, 3, 4 y 5 años después de la visita inicial. Se requerirán 10 días adicionales de tratamiento hospitalario y pruebas si se necesita cirugía durante el estudio.
- Durante este estudio se realizarán las siguientes pruebas:
- Historial médico y examen físico, que también pueden determinar la elegibilidad para la cirugía
- Examen y antecedentes neurológicos detallados
- Muestras de sangre y orina
- Resonancias magnéticas: los participantes tendrán 2 exploraciones en la evaluación inicial, 2 exploraciones en la visita de 3 meses y 1 exploración cada año durante los siguientes 5 años.
- Pruebas neurológicas y de imágenes adicionales si son necesarias, incluida una punción lumbar para recolectar líquido cefalorraquídeo, un mielograma (estudio de imágenes) del líquido cefalorraquídeo y una tomografía computarizada del cráneo y la columna vertebral.
- Los participantes que sean candidatos quirúrgicos se someterán a pruebas adicionales junto con la cirugía, incluidos estudios de diagnóstico (electrocardiograma y radiografía de tórax) antes de la cirugía y una resonancia magnética 1 semana después de la cirugía.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
OBJETIVO
La historia natural de los pacientes con siringomielia no se ha abordado en un estudio prospectivo. El tratamiento quirúrgico actual de pacientes con siringomielia y déficit neurológico da como resultado la estabilización de la enfermedad en muchos pero no en todos los pacientes, aunque la mejoría objetiva es menos común. El deterioro retardado no es infrecuente. La historia natural de los pacientes con siringomielia y sin déficit neurológico o lesión asociada también es incierta. Al identificar los factores que influyen en la progresión de la siringomielia y que afectan la respuesta al tratamiento quirúrgico, podemos adquirir conocimientos que nos permitirán brindar recomendaciones más precisas a futuros pacientes con siringomielia sobre el tratamiento quirúrgico o no quirúrgico óptimo de su condición.
POBLACIÓN DE ESTUDIO
Este estudio incluirá pacientes con siringomielia y pacientes que están en riesgo de desarrollar siringomielia, incluidos pacientes con malformación de Chiari I y pacientes con presiringomielia.
DISEÑO
Se recopilarán datos clínicos y radiológicos prospectivos durante un período de 5 años de pacientes con siringomielia y pacientes con riesgo de desarrollar siringomielia. Los pacientes con siringomielia y déficit neurológico serán considerados candidatos quirúrgicos. En este grupo, los resultados neurológicos y radiográficos de los pacientes que se someten a cirugía se compararán con los de los pacientes que rechazan el tratamiento quirúrgico. Los pacientes con siringomielia pero sin déficit neurológico no serán considerados candidatos quirúrgicos. En este grupo, los hallazgos neurológicos y radiográficos iniciales se compararán con los encontrados un año después del ingreso al estudio. A cualquier paciente con siringomielia que desarrolle un déficit neurológico progresivo se le ofrecerá tratamiento quirúrgico para su condición. En este estudio también recopilaremos prospectivamente información sobre los procesos que pueden influir en el desarrollo y la progresión de la siringomielia, como los traumatismos y las enfermedades inflamatorias.
MEDIDAS DE RESULTADO
La medida de resultado primaria será el cambio en la fuerza motora, según lo medido por la Escala de calificación de lesiones espinales estadounidenses (ASIA), durante 1 año. La medida de resultado secundaria será el cambio en el diámetro máximo de la siringe durante 1 año en candidatos quirúrgicos (tratados quirúrgicamente versus no tratados quirúrgicamente) y en candidatos no quirúrgicos.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
Para ser elegible para participar en este estudio de investigación, el sujeto debe:
- Ser mayor de 18 años.
- Tiene siringomielia, presiringomielia o malformación de Chiari I sin siringomielia.
- Ser capaz de dar su consentimiento informado.
CRITERIOS ADICIONALES PARA PACIENTES QUE PUEDEN SOMETERSE A CIRUGÍA (no requerido para la inclusión en el estudio)
- deterioro nuevo o aumentado en la sensibilidad, la fuerza o la marcha en los 2 años anteriores; y
- una resonancia magnética que muestra una siringe o la presencia de líquido anormal e hinchazón en la médula espinal; la anormalidad en la médula espinal debe estar localizada en una parte de la médula espinal que podría producir los síntomas del paciente; y
- evidencia de anomalías en la base del cráneo o dentro de la columna que a menudo se asocian con siringomielia, o anomalías en la circulación del LCR que aumentan la presión del líquido cefalorraquídeo; y
- salud médica que sea suficiente para permitir que el sujeto resista un procedimiento quirúrgico importante y permanezca activo durante el período de recuperación después de la cirugía.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
El sujeto no será elegible para participar en este estudio de investigación si el sujeto:
- Está embarazada (porque varias resonancias magnéticas pueden lesionar al feto).
- No se puede realizar una resonancia magnética según lo determine el radiólogo (consulte los riesgos a continuación).
- Tiene un problema de sangrado que no se puede corregir.
Nota: La cirugía previa por siringomielia no da lugar a la exclusión del estudio si hay evidencia radiográfica de siringomielia recurrente o persistente después de la cirugía por esta afección (cirugía anterior fallida).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Chiari 1 con siringomielia
Malformación de Chiari I con siringomielia.
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Chiari 1 sin siringomielia
Una malformación de Chiari I sin siringomielia se define como el descenso de las amígdalas cerebelosas > 5 mm por debajo del foramen magnum 79 sin siringomielia asociada.
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Siringomielia sin chiari
Una siringe o siringomielia se define como un quiste intramedular que se extiende/longitud > 1 segmento espinal.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la puntuación de ASIA
Periodo de tiempo: 1 año
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Los pacientes con siringomielia y déficit neurológico serán considerados candidatos quirúrgicos.
En este grupo, los resultados neurológicos y radiográficos en pacientes que se someten a cirugía se compararán con los resultados neurológicos y radiográficos en pacientes que rechazan el tratamiento quirúrgico.
La variable de resultado primaria será el cambio en la fuerza motora en los músculos de las extremidades superiores e inferiores según lo evaluado por la Escala de clasificación de lesiones espinales estadounidenses (ASIA).
El cambio en la puntuación ASIA en pacientes entre antes de la cirugía y un año después de la cirugía se comparará con el cambio de un año en la puntuación ASIA en pacientes que no se someten a cirugía (consulte la Sección 11, Análisis estadístico).
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en el diámetro anteroposterior máximo de la siringe
Periodo de tiempo: 1 año
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Una medida de resultado secundaria será el cambio en el diámetro anteroposterior máximo de la siringe durante 1 año en el grupo de candidatos quirúrgicos. Se realizará una comparación entre los grupos que se someten a cirugía o rechazan el tratamiento quirúrgico.
Otra medida de resultado secundaria será el cambio en el diámetro anteroposterior máximo de la siringe durante 1 año en el grupo de sujetos que no son candidatos para la cirugía.
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: John D Heiss, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Agarwalla PK, Dunn IF, Scott RM, Smith ER. Tethered cord syndrome. Neurosurg Clin N Am. 2007 Jul;18(3):531-47. doi: 10.1016/j.nec.2007.04.001.
- Anderson NE, Willoughby EW, Wrightson P. The natural history of syringomyelia. Clin Exp Neurol. 1986;22:71-80.
- Andrews BT, Weinstein PR, Rosenblum ML, Barbaro NM. Intradural arachnoid cysts of the spinal canal associated with intramedullary cysts. J Neurosurg. 1988 Apr;68(4):544-9. doi: 10.3171/jns.1988.68.4.0544.
Enlaces Útiles
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Fechas importantes del estudio
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 100143
- 10-N-0143
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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