Syringomyelia-potilaiden tuleva luonnonhistoriallinen tutkimus
Tausta:
- Syringomyelia on sairaus, jossa kysta (syrinx) muodostuu selkäytimeen ja aiheuttaa selkäydinvamman, jonka oireet pahenevat useiden vuosien ajan, mukaan lukien halvaus, tuntokyvyn menetys ja krooninen kipu. Tutkijat ovat kiinnostuneita saamaan lisää tietoa syrinxin muodostumisesta kehittääkseen turvallisempia ja tehokkaampia hoitoja syringomyeliaan ja siihen liittyviin sairauksiin.
- Syringomyelia-kirurgisen hoidon tavoitteena on poistaa syrinx ja estää selkäydinvaurioita. Useimmilla potilailla leikkaus johtaa syrinxin pienenemiseen, mutta leikkauksen vaikutusta potilaan lihasvoimaan, kiputasoon ja yleiseen toimintaan ei ole tutkittu ajan myötä. Lisäksi joidenkin henkilöiden, joilla on syringomyelia tai siihen liittyviä sairauksia, ei katsota olevan hyviä ehdokkaita leikkaukseen, ja näiden henkilöiden mahdollisista vaihtoehtoisista hoidoista tarvitaan lisätietoja.
- Tallentamalla yli 5 vuoden oireet, lihasvoiman, yleisen toimintatason ja magneettikuvauksen (MRI) löydökset henkilöiltä, jotka saavat normaalia syringomyeliahoitoa, tutkijat voivat saada lisää tietoa tekijöistä, jotka vaikuttavat sen kehittymiseen, etenemiseen ja oireiden lievitystä.
Tavoitteet:
- Suorittaa 5-vuotinen luonnollinen tutkimus henkilöistä, joilla on syringomyelia ja siihen liittyvät sairaudet.
Kelpoisuus:
- Vähintään 18-vuotiaat henkilöt, joilla on syringomyelia tai siihen liittyvät sairaudet (mukaan lukien pre-syringomyelia tai Chiari I -epämuodostuma ilman syringomyeliaa).
Design:
- Tämä tutkimus vaatii 7 avohoitokäyntiä National Institutes of Health Clinical Centerissä: ensimmäinen käynti; vierailu 3 kuukautta myöhemmin; ja käynnit 1, 2, 3, 4 ja 5 vuoden kuluttua ensimmäisestä käynnistä. Jos leikkausta tarvitaan tutkimuksen aikana, tarvitaan vielä 10 päivää laitoshoitoa ja testausta.
- Seuraavat testit suoritetaan tämän tutkimuksen aikana:
- Lääketieteellinen historia ja fyysinen tarkastus, jotka voivat myös määrittää kelpoisuuden leikkaukseen
- Yksityiskohtainen neurologinen historia ja tutkimus
- Veri- ja virtsanäytteet
- MRI-skannaukset: Osallistujille tehdään 2 skannausta alustavan arvioinnin yhteydessä, 2 skannausta 3 kuukauden käynnin aikana ja 1 skannaus joka vuosi seuraavan 5 vuoden ajan.
- Muita neurologisia ja kuvantamiskokeita tarvittaessa, mukaan lukien lannepunktio selkäydinnesteen keräämiseksi, selkäydinnesteen myelogrammi (kuvaustutkimus) ja kallon ja selkärangan tietokonetomografia.
- Leikkausehdokkaille osallistujille tehdään lisätestejä leikkauksen yhteydessä, mukaan lukien diagnostiset tutkimukset (sähkökardiogrammi ja rintakehän röntgen) ennen leikkausta ja MRI-skannaus 1 viikko leikkauksen jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
TAVOITE
Syringomyeliaa sairastavien potilaiden luonnollista historiaa ei ole käsitelty prospektiivisessa tutkimuksessa. Syringomyeliaa ja neurologista vajaatoimintaa sairastavien potilaiden nykyinen kirurginen hoito johtaa taudin stabiloitumiseen monilla, mutta ei kaikilla potilailla, vaikka objektiivinen paraneminen on harvinaisempaa. Viivästynyt huononeminen ei ole harvinaista. Syringomyeliaa sairastavien potilaiden luonnollinen historia, jolla ei ole neurologista puutetta tai siihen liittyvää vauriota, on myös epävarma. Tunnistamalla syringomyelian etenemiseen ja kirurgiseen hoitovasteeseen vaikuttavat tekijät voimme hankkia tietoa, jonka avulla voimme antaa tuleville syringomyeliapotilaille tarkempia suosituksia heidän tilansa optimaalisesta kirurgisesta tai ei-kirurgisesta hoidosta.
TUTKIMUSVÄESTÖ
Tähän tutkimukseen otetaan mukaan potilaita, joilla on syringomyelia ja joilla on riski saada syringomyelia, mukaan lukien potilaat, joilla on Chiari I -epämuodostuma ja potilaat, joilla on presyringomyelia.
DESIGN
Mahdollisia radiologisia ja kliinisiä tietoja kerätään viiden vuoden ajalta syringomyeliapotilailta ja potilailta, joilla on riski saada syringomyelia. Potilaita, joilla on syringomyelia ja neurologinen vajaatoiminta, pidetään leikkausehdokkaina. Tässä ryhmässä leikkauksen saaneiden potilaiden neurologisia ja radiografisia tuloksia verrataan potilaiden tuloksiin, jotka kieltäytyvät kirurgisesta hoidosta. Potilaita, joilla on syringomyelia, mutta joilla ei ole neurologista vajaatoimintaa, ei pidetä leikkauksen ehdokkaina. Tässä ryhmässä alkuperäisiä neurologisia ja radiologisia löydöksiä verrataan vuoden kuluttua tutkimukseen osallistumisesta löydettyihin löydöksiin. Kaikille syringomyeliapotilaille, joille kehittyy etenevä neurologinen puute, tarjotaan hänen tilansa leikkaushoitoa. Tässä tutkimuksessa keräämme myös prospektiivisesti tietoa syringomyelian kehittymiseen ja etenemiseen vaikuttavista prosesseista, kuten trauma- ja tulehdussairauksista.
TULOKSET TOIMENPITEET
Ensisijainen tulosmitta on motorisen voiman muutos, mitattuna American Spinal Injury (ASIA) -luokitusasteikolla, vuoden aikana. Toissijainen tulosmitta on muutos syrinxin enimmäishalkaisijassa yhden vuoden aikana kirurgisesti hoidetuilla (kirurgisesti hoidetuilla vs. kirurgisesti hoitamattomilla) ja ei-leikkauksilla.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
- SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
Ollakseen oikeutettu osallistumaan tähän tutkimukseen, henkilön tulee:
- Ole 18-vuotias tai vanhempi.
- Sinulla on syringomyelia, presyringomyelia tai Chiari I epämuodostuma ilman syringomyeliaa.
- Pystyy antamaan tietoinen suostumus.
LISÄKRITEERIT POTILAATILLE, JOTKA VOI TEHDÄ LEIKKAUS (ei vaadi tutkimukseen osallistumista)
- uusi tai lisääntynyt aistinvarainen, voiman tai kävelyn heikkeneminen kahden edellisen vuoden aikana; ja
- MRI-skannaus, joka osoittaa syrinxin tai epänormaalin nesteen esiintymisen ja turvotuksen selkäytimessä; selkäytimen poikkeavuuden tulee sijaita sellaisessa selkäytimen osassa, joka voi aiheuttaa potilaan oireita; ja
- merkkejä poikkeavuuksista kallon tyvessä tai selkärangassa, jotka usein liittyvät syringomyeliaan, tai selkäydinnesteen painetta lisäävistä aivo-selkäydinnesteen verenkierron poikkeavuuksista; ja
- lääketieteellinen terveys, joka on riittävä kestämään suuren kirurgisen toimenpiteen ja pysymään aktiivisena leikkauksen jälkeisen toipumisjakson aikana.
POISTAMISKRITEERIT:
Koehenkilö ei voi osallistua tähän tutkimukseen, jos hän:
- On raskaana (koska useat magneettikuvaukset voivat vahingoittaa sikiötä).
- Radiologin määrittämää magneettikuvausta ei voida tehdä (katso riskit alla).
- Hänellä on verenvuotoongelma, jota ei voida korjata.
Huomautus: Aiempi syringomyelia-leikkaus ei johda tutkimuksesta poissulkemiseen, jos toistuvasta tai jatkuvasta syringomyeliasta on röntgenkuvaus tämän tilan leikkauksen jälkeen (edellinen leikkaus epäonnistui).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Chiari 1, jolla on syringomyelia
Chiari I epämuodostuma syringomyelialla.
|
|
Chiari 1 ilman syringomyeliaa
Chiari I -epämuodostuma ilman syringomyeliaa määritellään pikkuaivojen risojen laskeutumisena > 5 mm foramen magnum 79:n alapuolelle ilman siihen liittyvää syringomyeliaa.
|
|
Syringomyelia ilman chiaria
Syrinx tai syringomyelia määritellään intramedullaariseksi kystaksi, joka ulottuu / pituus > 1 selkärangan segmentin.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos ASIA-pisteissä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Potilaita, joilla on syringomyelia ja neurologinen vajaatoiminta, pidetään leikkausehdokkaina.
Tässä ryhmässä leikkauksen saaneiden potilaiden neurologisia ja radiografisia tuloksia verrataan neurologisiin ja radiografisiin tuloksiin potilailla, jotka kieltäytyvät kirurgisesta hoidosta.
Ensisijainen tulosmuuttuja on muutos motorisessa voimassa ylä- ja alaraajojen lihaksissa American Spinal Injury (ASIA) -luokitusasteikolla arvioituna.
Potilaiden ASIA-pistemäärän muutosta ennen leikkausta ja yhden vuoden leikkauksen jälkeen verrataan ASIA-pisteiden yhden vuoden muutokseen potilailla, jotka eivät saa leikkausta (katso kohta 11, Tilastollinen analyysi).
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Syrinx-anteroposterior-halkaisijan muutos
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Toissijainen tulosmitta on syrinx anteroposterior -halkaisijan enimmäishalkaisijan muutos vuoden aikana leikkausehdokasryhmässä. Vertailu tehdään ryhmien välillä, jotka joko joutuvat leikkaukseen tai kieltäytyvät kirurgisesta hoidosta.
Toinen toissijainen tulosmitta on muutos syrinx anteroposterior -halkaisijassa yhden vuoden aikana potilailla, jotka eivät ole ehdokkaita leikkaukseen.
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: John D Heiss, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Agarwalla PK, Dunn IF, Scott RM, Smith ER. Tethered cord syndrome. Neurosurg Clin N Am. 2007 Jul;18(3):531-47. doi: 10.1016/j.nec.2007.04.001.
- Anderson NE, Willoughby EW, Wrightson P. The natural history of syringomyelia. Clin Exp Neurol. 1986;22:71-80.
- Andrews BT, Weinstein PR, Rosenblum ML, Barbaro NM. Intradural arachnoid cysts of the spinal canal associated with intramedullary cysts. J Neurosurg. 1988 Apr;68(4):544-9. doi: 10.3171/jns.1988.68.4.0544.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 100143
- 10-N-0143
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .