Uno studio prospettico sulla storia naturale dei pazienti con siringomielia
Sfondo:
- La siringomielia è un disturbo in cui una cisti (siringe) si forma all'interno del midollo spinale e provoca lesioni del midollo spinale, con sintomi che peggiorano nel corso degli anni, tra cui paralisi, perdita di sensibilità e dolore cronico. I ricercatori sono interessati a ottenere maggiori conoscenze su come si forma una siringe al fine di sviluppare trattamenti più sicuri ed efficaci per la siringomielia e le condizioni correlate.
- L'obiettivo del trattamento chirurgico della siringomielia è eliminare la siringe e prevenire ulteriori lesioni del midollo spinale. Nella maggior parte dei pazienti, l'intervento chirurgico porta alla riduzione della siringe, ma l'effetto dell'intervento chirurgico sulla forza muscolare, sul livello del dolore e sulla funzione complessiva del paziente non è stato studiato nel tempo. Inoltre, alcuni individui con siringomielia o condizioni correlate non sono considerati buoni candidati per la chirurgia e sono necessarie maggiori informazioni sui potenziali trattamenti alternativi per questi individui.
- Registrando più di 5 anni di sintomi, forza muscolare, livello generale di funzionamento e risultati della scansione di risonanza magnetica (MRI) da individui che ricevono un trattamento standard per la siringomielia, i ricercatori possono ottenere maggiori informazioni sui fattori che influenzano il suo sviluppo, progressione e sollievo dei sintomi.
Obiettivi:
- Condurre uno studio di storia naturale di 5 anni di individui con siringomielia e condizioni correlate.
Eleggibilità:
- Individui di almeno 18 anni di età che hanno siringomielia o condizioni correlate (inclusa pre-siringomielia o malformazione di Chiari I senza siringomielia).
Design:
- Questo studio richiede 7 visite ambulatoriali al National Institutes of Health Clinical Center: una visita iniziale; una visita 3 mesi dopo; e visite 1, 2, 3, 4 e 5 anni dopo la visita iniziale. Saranno necessari ulteriori 10 giorni di trattamento ospedaliero e test se è necessario un intervento chirurgico durante lo studio.
- Durante questo studio verranno eseguiti i seguenti test:
- Storia medica ed esame fisico, che possono anche determinare l'idoneità alla chirurgia
- Anamnesi ed esame neurologici dettagliati
- Campioni di sangue e urina
- Scansioni MRI: i partecipanti avranno 2 scansioni alla valutazione iniziale, 2 scansioni alla visita di 3 mesi e 1 scansione ogni anno per i successivi 5 anni.
- Ulteriori test neurologici e di imaging, se necessario, tra cui una puntura lombare per raccogliere il liquido spinale, un mielogramma (studio di imaging) del liquido spinale e una tomografia computerizzata del cranio e della colonna vertebrale.
- I partecipanti che sono candidati chirurgici dovranno sottoporsi a test aggiuntivi insieme all'intervento chirurgico, inclusi studi diagnostici (elettrocardiogramma e radiografia del torace) prima dell'intervento chirurgico e una scansione MRI 1 settimana dopo l'intervento.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
OBBIETTIVO
La storia naturale dei pazienti con siringomielia non è stata affrontata in uno studio prospettico. L'attuale trattamento chirurgico dei pazienti con siringomielia e deficit neurologico porta alla stabilizzazione della malattia in molti ma non in tutti i pazienti, sebbene il miglioramento oggettivo sia meno comune. Il deterioramento ritardato non è raro. Anche la storia naturale dei pazienti con siringomielia e senza deficit neurologico o lesione associata è incerta. Identificando i fattori che influenzano la progressione della siringomielia e che influenzano la risposta al trattamento chirurgico, possiamo acquisire conoscenze che ci consentiranno di fornire raccomandazioni più accurate ai futuri pazienti con siringomielia in merito al trattamento chirurgico o non chirurgico ottimale della loro condizione.
POPOLAZIONE IN STUDIO
Questo studio arruolerà pazienti con siringomielia e pazienti a rischio di sviluppare siringomielia, inclusi pazienti con malformazione di Chiari I e pazienti con presiringomielia.
DESIGN
Saranno raccolti dati radiologici e clinici prospettici per un periodo di 5 anni da pazienti con siringomielia e pazienti a rischio di sviluppare siringomielia. I pazienti con siringomielia e deficit neurologico saranno considerati candidati alla chirurgia. In questo gruppo, i risultati neurologici e radiografici nei pazienti sottoposti a intervento chirurgico saranno confrontati con quelli nei pazienti che rifiutano il trattamento chirurgico. I pazienti con siringomielia ma senza deficit neurologico non saranno considerati candidati alla chirurgia. In questo gruppo, i risultati neurologici e radiografici iniziali saranno confrontati con quelli trovati un anno dopo l'ingresso nello studio. A qualsiasi paziente con siringomielia che sviluppa deficit neurologico progressivo verrà offerto un trattamento chirurgico per la sua condizione. In questo studio raccoglieremo anche in modo prospettico informazioni sui processi che possono influenzare lo sviluppo e la progressione della siringomielia, come traumi e malattie infiammatorie.
MISURE DI RISULTATO
L'outcome primario sarà la variazione della forza motoria, misurata dalla scala di classificazione American Spinal Injury (ASIA), nell'arco di 1 anno. La misura dell'esito secondario sarà la variazione del diametro massimo della siringa nell'arco di 1 anno nei candidati chirurgici (trattati chirurgicamente rispetto a quelli non trattati chirurgicamente) e nei candidati non chirurgici.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
- CRITERIO DI INCLUSIONE:
Per poter partecipare a questo studio di ricerca, il soggetto deve:
- Avere 18 anni o più.
- Avere siringomielia, presiringomielia o malformazione di Chiari I senza siringomielia.
- Essere in grado di dare il consenso informato.
CRITERI AGGIUNTIVI PER I PAZIENTI CHE POSSONO SOPPORTARSI INTERVENTI CHIRURGICI (non richiesti per l'inclusione nello studio)
- compromissione nuova o aumentata della sensibilità, della forza o della deambulazione nei 2 anni precedenti; e
- una risonanza magnetica che mostra una siringe o la presenza di liquido anormale e gonfiore nel midollo spinale; l'anomalia del midollo spinale deve essere localizzata in una parte del midollo spinale che potrebbe produrre i sintomi del paziente; e
- evidenza di anomalie alla base del cranio o all'interno della colonna vertebrale che sono spesso associate a siringomielia o anomalie nella circolazione del liquido cerebrospinale che aumentano la pressione del liquido cerebrospinale; e
- salute medica sufficiente per consentire al soggetto di sopportare un intervento chirurgico importante e di rimanere attivo durante il periodo di recupero dopo l'intervento chirurgico.
CRITERI DI ESCLUSIONE:
Il soggetto non sarà idoneo a partecipare a questo studio di ricerca se il soggetto:
- È incinta (perché più scansioni MRI potrebbero ferire un feto).
- Non è possibile sottoporsi a una risonanza magnetica come determinato dal radiologo (vedere i rischi di seguito).
- Ha un problema di sanguinamento che non può essere corretto.
Nota: un precedente intervento chirurgico per siringomielia non comporta l'esclusione dallo studio se vi è evidenza radiografica di siringomielia ricorrente o persistente dopo l'intervento chirurgico per questa condizione (intervento chirurgico precedente fallito).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Chiari 1 con siringomielia
Malformazione di Chiari I con siringomielia.
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Chiari 1 senza siringomielia
Una malformazione di Chiari I senza siringomielia è definita come discesa delle tonsille cerebellari > 5 mm al di sotto del forame magno 79 senza siringomielia associata.
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Siringomielia senza chiari
Una siringe o siringomielia è definita come una cisti intramidollare che si estende/lunghezza > 1 segmento spinale.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Modifica del punteggio ASIA
Lasso di tempo: 1 anno
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I pazienti con siringomielia e deficit neurologico saranno considerati candidati alla chirurgia.
In questo gruppo, gli esiti neurologici e radiografici nei pazienti sottoposti a intervento chirurgico saranno confrontati con gli esiti neurologici e radiografici nei pazienti che rifiutano il trattamento chirurgico.
La variabile di esito primaria sarà il cambiamento nella forza motoria nei muscoli degli arti superiori e inferiori, come valutato dalla scala di classificazione American Spinal Injury (ASIA).
La variazione del punteggio ASIA nei pazienti tra prima dell'intervento e un anno dopo l'intervento sarà confrontata con la variazione di un anno nel punteggio ASIA nei pazienti non sottoposti a intervento chirurgico (vedere Sezione 11, Analisi statistica).
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione del diametro anteroposteriore massimo della siringa
Lasso di tempo: 1 anno
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Una misura di esito secondaria sarà la variazione del diametro anteroposteriore massimo della siringa nell'arco di 1 anno nel gruppo candidato alla chirurgia. Verrà effettuato un confronto tra i gruppi sottoposti a intervento chirurgico o che rifiutano il trattamento chirurgico.
Un'altra misura di esito secondario sarà la variazione del diametro anteroposteriore della siringa massima nell'arco di 1 anno nel gruppo di soggetti che non sono candidati all'intervento chirurgico.
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: John D Heiss, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Agarwalla PK, Dunn IF, Scott RM, Smith ER. Tethered cord syndrome. Neurosurg Clin N Am. 2007 Jul;18(3):531-47. doi: 10.1016/j.nec.2007.04.001.
- Anderson NE, Willoughby EW, Wrightson P. The natural history of syringomyelia. Clin Exp Neurol. 1986;22:71-80.
- Andrews BT, Weinstein PR, Rosenblum ML, Barbaro NM. Intradural arachnoid cysts of the spinal canal associated with intramedullary cysts. J Neurosurg. 1988 Apr;68(4):544-9. doi: 10.3171/jns.1988.68.4.0544.
Collegamenti utili
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Inizio studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 100143
- 10-N-0143
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