Eine prospektive Studie zur Naturgeschichte von Patienten mit Syringomyelie
Hintergrund:
- Syringomyelie ist eine Erkrankung, bei der sich eine Zyste (Syrinx) im Rückenmark bildet und eine Rückenmarksverletzung verursacht, wobei sich die Symptome über viele Jahre hinweg verschlechtern, einschließlich Lähmungen, Gefühlsverlust und chronischen Schmerzen. Forscher sind daran interessiert, mehr Wissen darüber zu erlangen, wie sich eine Syrinx bildet, um sicherere und wirksamere Behandlungen für Syringomyelie und verwandte Erkrankungen zu entwickeln.
- Das Ziel der chirurgischen Behandlung der Syringomyelie ist die Entfernung der Syrinx und die Verhinderung weiterer Rückenmarksverletzungen. Bei den meisten Patienten führt eine Operation dazu, dass die Syrinx kleiner wird, aber die Wirkung einer Operation auf die Muskelkraft, das Schmerzniveau und die Gesamtfunktion eines Patienten wurde im Laufe der Zeit nicht untersucht. Darüber hinaus werden einige Personen mit Syringomyelie oder verwandten Erkrankungen nicht als gute Kandidaten für eine Operation angesehen, und es sind weitere Informationen über mögliche alternative Behandlungen für diese Personen erforderlich.
- Durch die Aufzeichnung von mehr als 5 Jahren von Symptomen, Muskelkraft, allgemeinem Funktionsniveau und Magnetresonanztomographie (MRT)-Scan-Befunden von Personen, die eine Standardbehandlung für Syringomyelie erhalten, können Forscher mehr Informationen über Faktoren erhalten, die ihre Entwicklung, ihren Verlauf und ihre Entwicklung beeinflussen Linderung der Symptome.
Ziele:
- Durchführung einer 5-jährigen naturkundlichen Studie von Personen mit Syringomyelie und verwandten Erkrankungen.
Teilnahmeberechtigung:
- Personen im Alter von mindestens 18 Jahren, die an Syringomyelie oder verwandten Erkrankungen leiden (einschließlich Präsyringomyelie oder Chiari-I-Fehlbildung ohne Syringomyelie).
Design:
- Diese Studie erfordert 7 ambulante Besuche beim National Institutes of Health Clinical Center: ein erster Besuch; ein Besuch 3 Monate später; und Besuche 1, 2, 3, 4 und 5 Jahre nach dem ersten Besuch. Wenn während der Studie eine Operation erforderlich ist, sind weitere 10 Tage stationäre Behandlung und Tests erforderlich.
- Die folgenden Tests werden während dieser Studie durchgeführt:
- Anamnese und körperliche Untersuchung, die auch die Eignung für eine Operation bestimmen können
- Ausführliche neurologische Anamnese und Untersuchung
- Blut- und Urinproben
- MRT-Scans: Die Teilnehmer erhalten 2 Scans bei der Erstbeurteilung, 2 Scans beim 3-Monats-Besuch und 1 Scan jedes Jahr für die folgenden 5 Jahre.
- Zusätzliche neurologische und bildgebende Tests, falls erforderlich, einschließlich einer Lumbalpunktion zum Sammeln von Rückenmarksflüssigkeit, eines Myelogramms (bildgebende Untersuchung) der Rückenmarksflüssigkeit und einer Computertomographie des Schädels und der Wirbelsäule.
- Teilnehmer, die Kandidaten für eine Operation sind, werden zusammen mit der Operation zusätzlichen Tests unterzogen, einschließlich diagnostischer Studien (Elektrokardiogramm und Röntgen-Thorax) vor der Operation und einer MRT-Untersuchung 1 Woche nach der Operation.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
ZIELSETZUNG
Der natürliche Verlauf von Patienten mit Syringomyelie wurde in keiner prospektiven Studie untersucht. Die derzeitige chirurgische Behandlung von Patienten mit Syringomyelie und neurologischem Defizit führt bei vielen, aber nicht bei allen Patienten zu einer Stabilisierung der Krankheit, obwohl eine objektive Verbesserung weniger häufig ist. Eine verzögerte Verschlechterung ist nicht ungewöhnlich. Der natürliche Verlauf von Patienten mit Syringomyelie und ohne neurologisches Defizit oder eine damit verbundene Läsion ist ebenfalls ungewiss. Durch die Identifizierung von Faktoren, die das Fortschreiten der Syringomyelie und das Ansprechen auf eine chirurgische Behandlung beeinflussen, können wir Erkenntnisse gewinnen, die es uns ermöglichen, zukünftigen Patienten mit Syringomyelie genauere Empfehlungen zur optimalen chirurgischen oder nicht-chirurgischen Behandlung ihrer Erkrankung zu geben.
STUDIENBEVÖLKERUNG
In diese Studie werden Patienten mit Syringomyelie und Patienten mit einem Risiko für die Entwicklung einer Syringomyelie aufgenommen, einschließlich Patienten mit Chiari-I-Fehlbildung und Patienten mit Präsyringomyelie.
DESIGN
Prospektive radiologische und klinische Daten werden über einen Zeitraum von 5 Jahren von Patienten mit Syringomyelie und Patienten mit einem Risiko für die Entwicklung einer Syringomyelie gesammelt. Patienten mit Syringomyelie und einem neurologischen Defizit werden als chirurgische Kandidaten in Betracht gezogen. In dieser Gruppe werden neurologische und radiologische Ergebnisse bei Patienten, die sich einer Operation unterziehen, mit denen von Patienten verglichen, die eine chirurgische Behandlung ablehnen. Patienten mit Syringomyelie, aber ohne neurologisches Defizit, werden nicht als chirurgische Kandidaten betrachtet. In dieser Gruppe werden anfängliche neurologische und radiologische Befunde mit denen verglichen, die ein Jahr nach Eintritt in die Studie gefunden wurden. Jedem Patienten mit Syringomyelie, der ein fortschreitendes neurologisches Defizit entwickelt, wird eine chirurgische Behandlung seiner Erkrankung angeboten. In dieser Studie werden wir auch prospektiv Informationen zu Prozessen sammeln, die die Entwicklung und das Fortschreiten der Syringomyelie beeinflussen können, wie z. B. Traumata und entzündliche Erkrankungen.
ZIELPARAMETER
Das primäre Ergebnismaß ist die Veränderung der motorischen Stärke, gemessen anhand der American Spinal Injury (ASIA) Grading Scale, über 1 Jahr. Das sekundäre Ergebnismaß ist die Änderung des maximalen Syrinx-Durchmessers über 1 Jahr bei chirurgischen Kandidaten (chirurgisch behandelt vs. chirurgisch unbehandelt) und bei nicht-chirurgischen Kandidaten.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
- EINSCHLUSSKRITERIEN:
Um an dieser Forschungsstudie teilnehmen zu können, muss der Proband:
- 18 Jahre oder älter sein.
- Syringomyelie, Presyringomyelie oder Chiari-I-Fehlbildung ohne Syringomyelie haben.
- In der Lage sein, eine informierte Zustimmung zu geben.
ZUSÄTZLICHE KRITERIEN FÜR PATIENTEN, DIE OPERIERT WERDEN KÖNNEN (nicht erforderlich für den Studieneinschluss)
- neue oder zunehmende Beeinträchtigung der Empfindung, Kraft oder des Gehens innerhalb der letzten 2 Jahre; und
- ein MRT-Scan, der eine Syrinx oder das Vorhandensein von abnormaler Flüssigkeit und Schwellung im Rückenmark zeigt; die Anomalie im Rückenmark muss sich in einem Teil des Rückenmarks befinden, der die Symptome des Patienten hervorrufen könnte; und
- Hinweise auf Anomalien an der Schädelbasis oder innerhalb der Wirbelsäule, die oft mit Syringomyelie einhergehen, oder Anomalien im Liquorkreislauf, die den Druck der Zerebrospinalflüssigkeit erhöhen; und
- Gesundheitszustand, der ausreicht, um es dem Probanden zu ermöglichen, einen größeren chirurgischen Eingriff zu überstehen und während der Erholungsphase nach der Operation aktiv zu bleiben.
AUSSCHLUSSKRITERIEN:
Der Proband ist nicht berechtigt, an dieser Forschungsstudie teilzunehmen, wenn der Proband:
- Schwanger ist (weil mehrere MRT-Scans einen Fötus verletzen könnten).
- Keine MRT-Untersuchung möglich, wie vom Radiologen festgestellt (siehe Risiken unten).
- Hat ein Problem mit Blutungen, die nicht behoben werden können.
Hinweis: Eine frühere Operation wegen Syringomyelie führt nicht zum Ausschluss aus der Studie, wenn es röntgenologische Hinweise auf eine wiederkehrende oder anhaltende Syringomyelie nach einer Operation wegen dieser Erkrankung gibt (fehlgeschlagene vorherige Operation).
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Chiari 1 mit Syringomyelie
Chiari-I-Fehlbildung mit Syringomyelie.
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Chiari 1 ohne Syringomyelie
Eine Chiari-I-Malformation ohne Syringomyelie ist definiert als Senkung der Kleinhirnmandeln > 5 mm unterhalb des Foramen magnum 79 ohne assoziierte Syringomyelie.
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Syringomyelie ohne Chiari
Eine Syrinx oder Syringomyelie ist definiert als eine intramedulläre Zyste, die sich über > 1 Wirbelsäulensegment erstreckt / lang.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Änderung des ASIA-Scores
Zeitfenster: 1 Jahr
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Patienten mit Syringomyelie und einem neurologischen Defizit werden als chirurgische Kandidaten in Betracht gezogen.
In dieser Gruppe werden neurologische und radiologische Ergebnisse bei Patienten, die sich einer Operation unterziehen, mit neurologischen und radiologischen Ergebnissen bei Patienten verglichen, die eine chirurgische Behandlung ablehnen.
Die primäre Ergebnisvariable ist die Veränderung der motorischen Kraft in den Muskeln der oberen und unteren Extremitäten, wie sie anhand der American Spinal Injury (ASIA) Grading Scale bewertet wird.
Die Veränderung des ASIA-Scores bei Patienten zwischen vor der Operation und einem Jahr nach der Operation wird mit der einjährigen Veränderung des ASIA-Scores bei Patienten ohne Operation verglichen (siehe Abschnitt 11, Statistische Analyse).
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1 Jahr
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung des maximalen anteroposterioren Syrinx-Durchmessers
Zeitfenster: 1 Jahr
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Ein sekundäres Ergebnismaß ist die Änderung des maximalen anteroposterioren Syrinx-Durchmessers über 1 Jahr in der chirurgischen Kandidatengruppe. Es wird ein Vergleich zwischen Gruppen durchgeführt, die sich entweder einer Operation unterziehen oder eine chirurgische Behandlung ablehnen.
Ein weiteres sekundäres Ergebnismaß wird die Änderung des maximalen anteroposterioren Syrinx-Durchmessers über 1 Jahr in der Gruppe der Probanden sein, die nicht für eine Operation in Frage kommen.
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1 Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: John D Heiss, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Agarwalla PK, Dunn IF, Scott RM, Smith ER. Tethered cord syndrome. Neurosurg Clin N Am. 2007 Jul;18(3):531-47. doi: 10.1016/j.nec.2007.04.001.
- Anderson NE, Willoughby EW, Wrightson P. The natural history of syringomyelia. Clin Exp Neurol. 1986;22:71-80.
- Andrews BT, Weinstein PR, Rosenblum ML, Barbaro NM. Intradural arachnoid cysts of the spinal canal associated with intramedullary cysts. J Neurosurg. 1988 Apr;68(4):544-9. doi: 10.3171/jns.1988.68.4.0544.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Geschätzt)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 100143
- 10-N-0143
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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