Um estudo prospectivo de história natural de pacientes com siringomielia
Fundo:
- A siringomielia é um distúrbio no qual um cisto (siringe) se forma dentro da medula espinhal e causa lesão na medula espinhal, com sintomas que pioram ao longo de muitos anos, incluindo paralisia, perda de sensibilidade e dor crônica. Os pesquisadores estão interessados em obter mais conhecimento sobre como uma siringe se forma para desenvolver tratamentos mais seguros e eficazes para siringomielia e condições relacionadas.
- O objetivo do tratamento cirúrgico da siringomielia é eliminar a siringe e prevenir novas lesões na medula espinhal. Na maioria dos pacientes, a cirurgia faz com que a siringe fique menor, mas o efeito da cirurgia na força muscular, no nível de dor e na função geral do paciente não foi estudado ao longo do tempo. Além disso, alguns indivíduos com siringomielia ou condições relacionadas não são considerados bons candidatos à cirurgia, e mais informações são necessárias sobre possíveis tratamentos alternativos para esses indivíduos.
- Ao registrar mais de 5 anos de sintomas, força muscular, nível geral de funcionamento e achados de ressonância magnética (MRI) de indivíduos que recebem tratamento padrão para siringomielia, os pesquisadores podem obter mais informações sobre fatores que influenciam seu desenvolvimento, progressão e alívio dos sintomas.
Objetivos.
- Conduzir um estudo de história natural de 5 anos de indivíduos com siringomielia e condições relacionadas.
Elegibilidade:
- Indivíduos com pelo menos 18 anos de idade que tenham siringomielia ou condições relacionadas (incluindo pré-siringomielia ou malformação de Chiari I sem siringomielia).
Projeto:
- Este estudo requer 7 visitas ambulatoriais ao National Institutes of Health Clinical Center: uma visita inicial; uma visita 3 meses depois; e visitas 1, 2, 3, 4 e 5 anos após a visita inicial. Serão necessários 10 dias adicionais de tratamento e testes de internação se a cirurgia for necessária durante o estudo.
- Os seguintes testes serão realizados durante este estudo:
- Histórico médico e exame físico, que também podem determinar a elegibilidade para cirurgia
- Histórico e exame neurológico detalhado
- Amostras de sangue e urina
- Exames de ressonância magnética: os participantes farão 2 exames na avaliação inicial, 2 exames na visita de 3 meses e 1 exame a cada ano nos 5 anos seguintes.
- Exames neurológicos e de imagem adicionais, se necessários, incluindo uma punção lombar para coletar líquido cefalorraquidiano, um mielograma (estudo de imagem) do líquido cefalorraquidiano e uma tomografia computadorizada do crânio e da coluna vertebral.
- Os participantes candidatos à cirurgia farão exames adicionais junto com a cirurgia, incluindo estudos diagnósticos (eletrocardiograma e radiografia de tórax) antes da cirurgia e uma ressonância magnética 1 semana após a cirurgia.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
OBJETIVO
A história natural de pacientes com siringomielia não foi abordada em um estudo prospectivo. O tratamento cirúrgico atual de pacientes com siringomielia e déficit neurológico resulta na estabilização da doença em muitos, mas não em todos os pacientes, embora a melhora objetiva seja menos comum. A deterioração tardia não é incomum. A história natural de pacientes com siringomielia e sem déficit neurológico ou lesão associada também é incerta. Ao identificar os fatores que influenciam a progressão da siringomielia e que afetam a resposta ao tratamento cirúrgico, podemos adquirir conhecimentos que nos permitirão fornecer recomendações mais precisas para futuros pacientes com siringomielia em relação ao tratamento cirúrgico ou não cirúrgico ideal de sua condição.
POPULAÇÃO DE ESTUDO
Este estudo incluirá pacientes com siringomielia e pacientes com risco de desenvolver siringomielia, incluindo pacientes com malformação de Chiari I e pacientes com pré-siringomielia.
PROJETO
Dados radiológicos e clínicos prospectivos serão coletados durante um período de 5 anos de pacientes com siringomielia e pacientes com risco de desenvolver siringomielia. Pacientes com siringomielia e déficit neurológico serão considerados candidatos à cirurgia. Nesse grupo, serão comparados os resultados neurológicos e radiográficos dos pacientes operados com os dos pacientes que recusam o tratamento cirúrgico. Pacientes com siringomielia, mas sem déficit neurológico, não serão considerados candidatos à cirurgia. Nesse grupo, os achados neurológicos e radiográficos iniciais serão comparados aos encontrados um ano após a entrada no estudo. Qualquer paciente com siringomielia que desenvolva déficit neurológico progressivo receberá tratamento cirúrgico para sua condição. Neste estudo também coletaremos prospectivamente informações sobre processos que podem influenciar o desenvolvimento e a progressão da siringomielia, como traumas e doenças inflamatórias.
MEDIDAS DE RESULTADO
A medida de resultado primário será a mudança na força motora, conforme medido pela escala de classificação de lesão da coluna vertebral americana (ASIA), ao longo de 1 ano. A medida de desfecho secundário será a alteração no diâmetro máximo da siringe ao longo de 1 ano em candidatos cirúrgicos (tratados cirurgicamente vs. não tratados cirurgicamente) e em candidatos não cirúrgicos.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
- CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
Para ser elegível para participar deste estudo de pesquisa, o sujeito deve:
- Ter 18 anos de idade ou mais.
- Ter siringomielia, pré-siringomielia ou malformação de Chiari I sem siringomielia.
- Ser capaz de dar consentimento informado.
CRITÉRIOS ADICIONAIS PARA PACIENTES QUE PODEM SER CIRURGIA (não obrigatório para inclusão no estudo)
- comprometimento novo ou aumentado da sensibilidade, força ou caminhada nos últimos 2 anos; e
- uma ressonância magnética mostrando uma siringe ou a presença de fluido anormal e inchaço na medula espinhal; a anormalidade na medula espinhal deve estar localizada em uma parte da medula espinhal que possa produzir os sintomas do paciente; e
- evidência de anormalidades na base do crânio ou dentro da coluna vertebral frequentemente associadas à siringomielia ou anormalidades na circulação do LCR que aumentam a pressão do líquido cefalorraquidiano; e
- saúde médica suficiente para permitir que o sujeito resista a um grande procedimento cirúrgico e permaneça ativo durante o período de recuperação após a cirurgia.
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
O sujeito não será elegível para participar deste estudo de pesquisa se o sujeito:
- Está grávida (porque múltiplas ressonâncias magnéticas podem ferir o feto).
- Não pode fazer uma ressonância magnética conforme determinado pelo radiologista (consulte os riscos abaixo).
- Tem um problema de sangramento que não pode ser corrigido.
Nota: A cirurgia prévia para siringomielia não resulta em exclusão do estudo se houver evidência radiográfica de siringomielia recorrente ou persistente após a cirurgia para esta condição (falha na cirurgia anterior).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Chiari 1 com siringomielia
Malformação de Chiari I com siringomielia.
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Chiari 1 sem siringomielia
Uma malformação de Chiari I sem siringomielia é definida como a descida das amígdalas cerebelares > 5 mm abaixo do forame magno 79 sem siringomielia associada.
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Siringomielia sem chiari
Uma siringe ou siringomielia é definida como um cisto intramedular que se estende / comprimento > 1 segmento espinhal.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na Pontuação da ASIA
Prazo: 1 ano
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Pacientes com siringomielia e déficit neurológico serão considerados candidatos à cirurgia.
Neste grupo, os resultados neurológicos e radiográficos em pacientes submetidos à cirurgia serão comparados aos resultados neurológicos e radiográficos em pacientes que recusam o tratamento cirúrgico.
A variável de resultado primário será a mudança na força motora nos músculos das extremidades superiores e inferiores, conforme avaliado pela escala de graduação da American Spinal Injury (ASIA).
A alteração no escore ASIA em pacientes entre antes da cirurgia e um ano após a cirurgia será comparada com a alteração de um ano no escore ASIA em pacientes que não receberam cirurgia (consulte a Seção 11, Análise estatística).
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração no diâmetro ântero-posterior máximo da siringe
Prazo: 1 ano
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Uma medida de desfecho secundário será a mudança no diâmetro ântero-posterior máximo da siringe ao longo de 1 ano no grupo candidato à cirurgia. A comparação será feita entre os grupos que se submetem à cirurgia ou recusam o tratamento cirúrgico.
Outra medida de resultado secundário será a mudança no diâmetro anteroposterior máximo da siringe ao longo de 1 ano no grupo de indivíduos que não são candidatos à cirurgia.
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1 ano
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: John D Heiss, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Agarwalla PK, Dunn IF, Scott RM, Smith ER. Tethered cord syndrome. Neurosurg Clin N Am. 2007 Jul;18(3):531-47. doi: 10.1016/j.nec.2007.04.001.
- Anderson NE, Willoughby EW, Wrightson P. The natural history of syringomyelia. Clin Exp Neurol. 1986;22:71-80.
- Andrews BT, Weinstein PR, Rosenblum ML, Barbaro NM. Intradural arachnoid cysts of the spinal canal associated with intramedullary cysts. J Neurosurg. 1988 Apr;68(4):544-9. doi: 10.3171/jns.1988.68.4.0544.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 100143
- 10-N-0143
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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