Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En prospektiv naturhistorisk studie av pasienter med syringomyelia

27. april 2024 oppdatert av: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Bakgrunn:

  • Syringomyelia er en lidelse der en cyste (syrinx) dannes i ryggmargen og forårsaker ryggmargsskade, med symptomer som forverres over mange år, inkludert lammelser, tap av følelse og kronisk smerte. Forskere er interessert i å få mer kunnskap om hvordan en syrinx dannes for å utvikle sikrere og mer effektive behandlinger for syringomyeli og relaterte tilstander.
  • Målet med kirurgisk behandling av syringomyelia er å eliminere syrinx og forhindre ytterligere ryggmargsskade. Hos de fleste pasienter resulterer kirurgi i at syrinxen blir mindre, men effekten av kirurgi på en pasients muskelstyrke, smertenivå og generelle funksjon har ikke blitt studert over tid. I tillegg anses enkelte personer med syringomyeli eller relaterte tilstander ikke for å være gode kandidater for kirurgi, og det er behov for mer informasjon om mulige alternative behandlinger for disse personene.
  • Ved å registrere mer enn 5 år med symptomer, muskelstyrke, generelt funksjonsnivå og magnetisk resonanstomografi (MRI)-skanningsfunn fra individer som mottar standardbehandling for syringomyelia, kan forskere få mer informasjon om faktorer som påvirker utviklingen, progresjonen og lindring av symptomer.

Mål:

- Å gjennomføre en 5-årig naturhistorisk studie av individer med syringomyeli og relaterte tilstander.

Kvalifisering:

- Personer som er minst 18 år gamle som har syringomyelia eller relaterte tilstander (inkludert pre-syringomyelia eller Chiari I misdannelse uten syringomyelia).

Design:

  • Denne studien krever 7 polikliniske besøk til National Institutes of Health Clinical Center: et første besøk; et besøk 3 måneder senere; og besøk 1, 2, 3, 4 og 5 år etter det første besøket. Ytterligere 10 dager med stasjonær behandling og testing vil være nødvendig hvis kirurgi er nødvendig under studien.
  • Følgende tester vil bli utført i løpet av denne studien:
  • Sykehistorie og fysisk undersøkelse, som også kan avgjøre kvalifisering for operasjon
  • Detaljert nevrologisk anamnese og undersøkelse
  • Blod- og urinprøver
  • MR-skanning: Deltakerne vil ha 2 skanninger ved den første evalueringen, 2 skanninger ved det 3-måneders besøket og 1 skanning hvert år i de følgende 5 årene.
  • Ytterligere nevrologiske og bildediagnostiske tester om nødvendig, inkludert en lumbalpunksjon for å samle spinalvæske, et myelogram (avbildningsstudie) av spinalvæsken og en datatomografisk skanning av hodeskallen og ryggraden.
  • Deltakere som er kirurgiske kandidater vil ha ytterligere tester sammen med operasjonen, inkludert diagnostiske studier (elektrokardiogram og røntgen av thorax) før operasjonen og en MR-skanning 1 uke etter operasjonen.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Detaljert beskrivelse

OBJEKTIV

Den naturlige historien til pasienter som har syringomyelia har ikke blitt behandlet i en prospektiv studie. Nåværende kirurgisk behandling av pasienter med syringomyeli og nevrologisk underskudd resulterer i sykdomsstabilisering hos mange, men ikke alle pasienter, selv om objektiv bedring er mindre vanlig. Forsinket forverring er ikke uvanlig. Den naturlige historien til pasienter med syringomyeli og uten nevrologisk underskudd eller tilhørende lesjon er også usikker. Ved å identifisere faktorer som påvirker progresjon av syringomyeli og som påvirker responsen på kirurgisk behandling, kan vi tilegne oss kunnskap som vil gjøre oss i stand til å gi mer nøyaktige anbefalinger til fremtidige pasienter med syringomyeli angående optimal kirurgisk eller ikke-kirurgisk behandling av deres tilstand.

STUDIEBEFOLKNING

Denne studien vil inkludere pasienter med syringomyelia og pasienter som er i faresonen for å utvikle syringomyelia, inkludert pasienter med Chiari I-misdannelse og pasienter med presyringomyelia.

DESIGN

Prospektive radiologiske og kliniske data vil bli samlet inn over en 5-års periode fra pasienter med syringomyeli og pasienter med risiko for å utvikle syringomyeli. Pasienter med syringomyeli og nevrologisk underskudd vil bli vurdert å være kirurgiske kandidater. I denne gruppen vil nevrologiske og radiografiske utfall hos pasienter som gjennomgår operasjon bli sammenlignet med pasienter som nekter kirurgisk behandling. Pasienter med syringomyeli men uten nevrologisk defekt vil ikke bli vurdert som kirurgiske kandidater. I denne gruppen vil innledende nevrologiske og radiografiske funn bli sammenlignet med de funnet ett år etter inntreden i studien. Enhver pasient med syringomyeli som utvikler progressivt nevrologisk underskudd vil bli tilbudt kirurgisk behandling for hans/hennes tilstand. I denne studien vil vi også prospektivt samle informasjon om prosesser som kan påvirke utvikling og progresjon av syringomyeli, som traumer og inflammatoriske sykdommer.

UTFALLSMÅL

Det primære utfallsmålet vil være endringen i motorisk styrke, målt ved American Spinal Injury (ASIA) Grading Scale, over 1 år. Det sekundære utfallsmålet vil være endringen i maksimal syrinxdiameter over 1 år hos kirurgiske kandidater (kirurgisk behandlet vs. kirurgisk ubehandlet) og hos ikke-kirurgiske kandidater.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

180

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen er 180 pasienter med syringomyeli eller med en tilstand som disponerer for dannelse av syringomyeli som presyringomyelia eller Chiari I misdannelse uten syringomyeli. En syrinx eller syringomyelia er definert som en intramedullær cyste som strekker seg/lengde > 1 spinalsegment. Presyringomyelia vil bli definert som T2 hyperintensitet > 4 mm diameter som strekker seg over ett ryggradssegment og assosiert med enten Chiari I-malformasjon eller en spinallesjon. En Chiari I-misdannelse uten syringomyelia er definert som nedstigning av cerebellare mandlene > 5 mm under foramen magnum uten assosiert syringomyeli.

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:

For å være kvalifisert til å delta i denne forskningsstudien, må emnet:

  1. Være 18 år eller eldre.
  2. Har syringomyelia, presyringomyelia eller Chiari I misdannelse uten syringomyelia.
  3. Kunne gi informert samtykke.

YTTERLIGERE KRITERIER FOR PASIENTER SOM KAN GJENNOMGÅ KIRURGI (ikke nødvendig for studieinkludering)

  1. ny eller økt svekkelse i følelse, styrke eller gange i løpet av de siste 2 årene; og
  2. en MR-skanning som viser en syrinx eller tilstedeværelse av unormal væske og hevelse i ryggmargen; abnormiteten i ryggmargen må være lokalisert i en del av ryggmargen som kan gi pasientens symptomer; og
  3. bevis på abnormiteter ved bunnen av hodeskallen eller i ryggraden som ofte er assosiert med syringomyelia, eller abnormiteter i CSF-sirkulasjonen som øker trykket i cerebrospinalvæsken; og
  4. medisinsk helse som er tilstrekkelig til å tillate pasienten å tåle en større kirurgisk prosedyre og forbli aktiv i restitusjonsperioden etter operasjonen.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

Emnet vil ikke være kvalifisert til å delta i denne forskningsstudien hvis emnet:

  1. Er gravid (fordi flere MR-skanninger kan skade et foster).
  2. Kan ikke ha en MR-skanning som bestemt av radiologen (se risikoene nedenfor).
  3. Har et problem med blødninger som ikke kan rettes opp.

Merk: Tidligere kirurgi for syringomyelia resulterer ikke i eksklusjon fra studien hvis det er radiografisk bevis på tilbakevendende eller vedvarende syringomyeli etter kirurgi for denne tilstanden (mislykket tidligere kirurgi).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Chiari 1 med syringomyelia
Chiari I misdannelse med syringomyelia.
Chiari 1 uten syringomyeli
En Chiari I-misdannelse uten syringomyelia er definert som nedstigning av cerebellare mandlene > 5 mm under foramen magnum 79 uten tilhørende syringomyelia.
Syringomyelia uten chiari
En syrinx eller syringomyelia er definert som en intramedullær cyste som strekker seg/lengde > 1 spinalsegment.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i ASIA-score
Tidsramme: 1 år
Pasienter med syringomyeli og nevrologisk underskudd vil bli vurdert å være kirurgiske kandidater. I denne gruppen vil nevrologiske og radiografiske utfall hos pasienter som gjennomgår operasjon bli sammenlignet med nevrologiske og radiografiske utfall hos pasienter som nekter kirurgisk behandling. Den primære utfallsvariabelen vil være endringen i motorisk styrke i muskler i øvre og nedre ekstremiteter, vurdert av American Spinal Injury (ASIA) Grading Scale. Endringen i ASIA-skår hos pasienter mellom før operasjonen og ett år etter operasjonen vil sammenlignes med ettårsendringen i ASIA-skåren hos pasienter som ikke får operasjon (se avsnitt 11, Statistisk analyse).
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i maksimal Syrinx Anteroposterior Diameter
Tidsramme: 1 år
Et sekundært utfallsmål vil være endringen i maksimal syrinx anteroposterior diameter over 1 år i den kirurgiske kandidatgruppen. Sammenligning vil bli gjort mellom grupper som enten gjennomgår kirurgi eller nekter kirurgisk behandling. Et annet sekundært utfallsmål vil være endringen i maksimal syrinx anteroposterior diameter over 1 år i gruppen av forsøkspersoner som ikke er kandidater for kirurgi.
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: John D Heiss, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. august 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. juni 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. juni 2010

Først lagt ut (Antatt)

25. juni 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

30. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. april 2024

Sist bekreftet

17. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 100143
  • 10-N-0143

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Syringomyeli

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere