脊髓空洞症患者的前瞻性自然史研究

背景：

• 脊髓空洞症是一种疾病，其中囊肿（空洞）在脊髓内形成并导致脊髓损伤，症状多年来不断恶化，包括瘫痪、感觉丧失和慢性疼痛。 研究人员有兴趣获得更多关于空洞形成方式的知识，以便开发出更安全、更有效的脊髓空洞症和相关病症治疗方法。
• 脊髓空洞症手术治疗的目标是消除空洞并防止进一步的脊髓损伤。 在大多数患者中，手术导致空洞变小，但随着时间的推移，手术对患者肌肉力量、疼痛程度和整体功能的影响尚未得到研究。 此外，一些患有脊髓空洞症或相关疾病的人被认为不适合手术，需要更多关于这些人的潜在替代疗法的信息。
• 通过记录接受脊髓空洞症标准治疗的个体 5 年多的症状、肌肉力量、一般功能水平和磁共振成像 (MRI) 扫描结果，研究人员可以获得有关影响其发展、进展和发展的因素的更多信息。缓解症状。

目标：

- 对患有脊髓空洞症和相关病症的个体进行为期 5 年的自然历史研究。

合格：

- 年满 18 岁且患有脊髓空洞症或相关病症（包括脊髓空洞症前期或无脊髓空洞症的 Chiari I 畸形）的个人。

设计：

• 这项研究需要 7 次美国国立卫生研究院临床中心的门诊就诊：初次就诊； 3 个月后访问；以及初次访问后 1、2、3、4 和 5 年的访问。 如果在研究期间需要手术，则需要额外 10 天的住院治疗和测试。
• 在本研究期间将进行以下测试：
• 病史和体格检查，这也可能决定手术的资格
• 详细的神经系统病史和检查
• 血液和尿液样本
• MRI 扫描：参与者将在初始评估时进行 2 次扫描，在 3 个月的访视时进行 2 次扫描，并在接下来的 5 年中每年进行 1 次扫描。
• 如果需要，进行额外的神经学和影像学检查，包括收集脊髓液的腰椎穿刺、脊髓液的脊髓造影（影像学研究）以及颅骨和脊柱的计算机断层扫描。
• 手术候选人的参与者将在手术的同时进行额外的检查，包括手术前的诊断研究（心电图和胸部 X 光检查）和手术后 1 周的 MRI 扫描。