Een prospectieve natuurlijke historiestudie van patiënten met syringomyelie
Achtergrond:
- Syringomyelie is een aandoening waarbij zich een cyste (syrinx) vormt in het ruggenmerg en ruggenmergletsel veroorzaakt, met symptomen die gedurende vele jaren verergeren, waaronder verlamming, verlies van gevoel en chronische pijn. Onderzoekers zijn geïnteresseerd in het verkrijgen van meer kennis over hoe een syrinx wordt gevormd om veiligere en effectievere behandelingen voor syringomyelie en aanverwante aandoeningen te ontwikkelen.
- Het doel van de chirurgische behandeling van syringomyelie is het elimineren van de syrinx en het voorkomen van verdere dwarslaesie. Bij de meeste patiënten leidt een operatie ertoe dat de syrinx kleiner wordt, maar het effect van een operatie op de spierkracht, het pijnniveau en de algehele functie van een patiënt is in de loop van de tijd niet onderzocht. Bovendien worden sommige personen met syringomyelie of aanverwante aandoeningen niet beschouwd als goede kandidaten voor een operatie, en er is meer informatie nodig over mogelijke alternatieve behandelingen voor deze personen.
- Door meer dan 5 jaar symptomen, spierkracht, algemeen niveau van functioneren en bevindingen van MRI-scans (Magnetic Resonance Imaging) vast te leggen van personen die een standaardbehandeling voor syringomyelie krijgen, kunnen onderzoekers meer informatie verkrijgen over factoren die van invloed zijn op de ontwikkeling, progressie en verlichting van de symptomen.
Doelstellingen:
- Een 5-jarig natuurhistorisch onderzoek uitvoeren bij personen met syringomyelie en aanverwante aandoeningen.
Geschiktheid:
- Personen van ten minste 18 jaar die syringomyelie of verwante aandoeningen hebben (waaronder pre-syringomyelie of Chiari I-misvorming zonder syringomyelie).
Ontwerp:
- Deze studie vereist 7 poliklinische bezoeken aan het National Institutes of Health Clinical Center: een eerste bezoek; een bezoek 3 maanden later; en bezoeken 1, 2, 3, 4 en 5 jaar na het eerste bezoek. Een extra 10 dagen klinische behandeling en testen zijn vereist als een operatie nodig is tijdens het onderzoek.
- Tijdens dit onderzoek worden de volgende testen uitgevoerd:
- Medische geschiedenis en lichamelijk onderzoek, die ook kunnen bepalen of u in aanmerking komt voor een operatie
- Gedetailleerde neurologische geschiedenis en onderzoek
- Bloed- en urinemonsters
- MRI-scans: deelnemers krijgen 2 scans bij de eerste evaluatie, 2 scans bij het bezoek van 3 maanden en 1 scan elk jaar gedurende de volgende 5 jaar.
- Aanvullende neurologische en beeldvormingstests indien nodig, waaronder een lumbaalpunctie om ruggenmergvocht op te vangen, een myelogram (beeldvormingsonderzoek) van het ruggenmergvocht en een computertomografiescan van de schedel en de wervelkolom.
- Deelnemers die kandidaat zijn voor een operatie zullen naast de operatie aanvullende tests ondergaan, waaronder diagnostische onderzoeken (elektrocardiogram en röntgenfoto van de borstkas) vóór de operatie en een MRI-scan 1 week na de operatie.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
DOELSTELLING
De natuurlijke geschiedenis van patiënten met syringomyelie is niet behandeld in een prospectieve studie. De huidige chirurgische behandeling van patiënten met syringomyelie en neurologische uitval resulteert in ziektestabilisatie bij veel maar niet alle patiënten, hoewel objectieve verbetering minder gebruikelijk is. Vertraagde verslechtering is niet ongewoon. De natuurlijke geschiedenis van patiënten met syringomyelie en zonder een neurologisch tekort of een geassocieerde laesie is ook onzeker. Door factoren te identificeren die de progressie van syringomyelie beïnvloeden en die de respons op chirurgische behandeling beïnvloeden, kunnen we kennis verwerven die ons in staat zal stellen om toekomstige patiënten met syringomyelie nauwkeuriger te adviseren over een optimale chirurgische of niet-chirurgische behandeling van hun aandoening.
STUDIE BEVOLKING
Deze studie zal patiënten inschrijven met syringomyelie en patiënten die het risico lopen syringomyelie te ontwikkelen, inclusief patiënten met Chiari I malformatie en patiënten met presyringomyelie.
ONTWERP
Over een periode van 5 jaar zullen prospectieve radiologische en klinische gegevens worden verzameld van patiënten met syringomyelie en patiënten die het risico lopen syringomyelie te ontwikkelen. Patiënten met syringomyelie en een neurologisch defect worden beschouwd als chirurgische kandidaten. In deze groep worden de neurologische en radiografische uitkomsten van patiënten die een operatie ondergaan vergeleken met die van patiënten die een chirurgische behandeling weigeren. Patiënten met syringomyelie maar zonder neurologische uitval worden niet als chirurgische kandidaten beschouwd. In deze groep zullen de initiële neurologische en radiografische bevindingen worden vergeleken met die welke een jaar na deelname aan het onderzoek worden gevonden. Elke patiënt met syringomyelie die een progressief neurologisch tekort ontwikkelt, zal een chirurgische behandeling voor zijn/haar aandoening aangeboden krijgen. In deze studie zullen we ook prospectief informatie verzamelen over processen die de ontwikkeling en progressie van syringomyelie kunnen beïnvloeden, zoals trauma en ontstekingsziekten.
UITKOMSTMATEN
De primaire uitkomstmaat is de verandering in motorische kracht, zoals gemeten door de American Spinal Injury (ASIA) Grading Scale, over een periode van 1 jaar. De secundaire uitkomstmaat is de verandering in maximale diameter van de syrinx gedurende 1 jaar bij chirurgische kandidaten (chirurgisch behandeld versus chirurgisch onbehandeld) en bij niet-chirurgische kandidaten.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
- INSLUITINGSCRITERIA:
Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moet de proefpersoon:
- 18 jaar of ouder zijn.
- Heb syringomyelie, presyringomyelie of Chiari I misvorming zonder syringomyelie.
- Geïnformeerde toestemming kunnen geven.
AANVULLENDE CRITERIA VOOR PATIËNTEN DIE EEN CHIRURGIE KUNNEN ONDERGAAN (niet vereist voor opname in de studie)
- nieuwe of toegenomen stoornissen in gevoel, kracht of lopen in de afgelopen 2 jaar; en
- een MRI-scan die een syrinx laat zien of de aanwezigheid van abnormaal vocht en zwelling in het ruggenmerg; de afwijking in het ruggenmerg moet gelokaliseerd zijn in een deel van het ruggenmerg dat de symptomen van de patiënt kan veroorzaken; en
- tekenen van afwijkingen aan de schedelbasis of in de wervelkolom die vaak verband houden met syringomyelie, of afwijkingen in de CSF-circulatie die de druk van het hersenvocht verhogen; en
- medische gezondheid die voldoende is om de patiënt in staat te stellen een grote chirurgische ingreep te doorstaan en actief te blijven tijdens de herstelperiode na de operatie.
UITSLUITINGSCRITERIA:
De proefpersoon komt niet in aanmerking voor deelname aan dit onderzoek als de proefpersoon:
- Is zwanger (omdat meerdere MRI-scans een foetus kunnen verwonden).
- Kan geen MRI-scan ondergaan zoals bepaald door de radioloog (zie de risico's hieronder).
- Heeft een probleem met bloeden dat niet kan worden gecorrigeerd.
Opmerking: Een eerdere operatie voor syringomyelie leidt niet tot uitsluiting van het onderzoek als er radiografisch bewijs is van recidiverende of aanhoudende syringomyelie na een operatie voor deze aandoening (eerder mislukte operatie).
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Chiari 1 met syringomyelie
Chiari I misvorming met syringomyelie.
|
|
Chiari 1 zonder syringomyelie
Een Chiari I malformatie zonder syringomyelie wordt gedefinieerd als indaling van de cerebellaire amandelen > 5 mm onder het foramen magnum 79 zonder geassocieerde syringomyelie.
|
|
Syringomyelie zonder chiari
Een syrinx of syringomyelie wordt gedefinieerd als een intramedullaire cyste die groter is dan 1 ruggenmergsegment.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in ASIA-score
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Patiënten met syringomyelie en een neurologisch defect worden beschouwd als chirurgische kandidaten.
In deze groep worden de neurologische en radiografische uitkomsten bij patiënten die een operatie ondergaan vergeleken met de neurologische en radiografische uitkomsten bij patiënten die chirurgische behandeling weigeren.
De primaire uitkomstvariabele is de verandering in motorische kracht in de spieren van de bovenste en onderste ledematen, zoals beoordeeld door de American Spinal Injury (ASIA) Grading Scale.
De verandering in ASIA-score bij patiënten tussen vóór de operatie en een jaar na de operatie zal worden vergeleken met de verandering na één jaar in de ASIA-score bij patiënten die geen operatie ondergaan (zie rubriek 11, Statistische analyse).
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in maximale Syrinx Anteroposterior Diameter
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Een secundaire uitkomstmaat is de verandering in de maximale anteroposterieure diameter van de syrinx gedurende 1 jaar in de groep die kandidaat is voor chirurgie. Er zal een vergelijking worden gemaakt tussen groepen die een operatie ondergaan of een chirurgische behandeling weigeren.
Een andere secundaire uitkomstmaat is de verandering in de maximale syrinx anteroposterieure diameter over een periode van 1 jaar in de groep proefpersonen die niet in aanmerking komen voor een operatie.
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: John D Heiss, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Agarwalla PK, Dunn IF, Scott RM, Smith ER. Tethered cord syndrome. Neurosurg Clin N Am. 2007 Jul;18(3):531-47. doi: 10.1016/j.nec.2007.04.001.
- Anderson NE, Willoughby EW, Wrightson P. The natural history of syringomyelia. Clin Exp Neurol. 1986;22:71-80.
- Andrews BT, Weinstein PR, Rosenblum ML, Barbaro NM. Intradural arachnoid cysts of the spinal canal associated with intramedullary cysts. J Neurosurg. 1988 Apr;68(4):544-9. doi: 10.3171/jns.1988.68.4.0544.
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 100143
- 10-N-0143
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .