Pulmozyme u cystické fibrózy se sinusitidou

Studie bude prospektivním zařazením pacientů s CF a rinosinusitidou do dvojitě zaslepené zkřížené studie s nazální nebulizovanou DNASE versus fyziologický roztok. Nebulizace bude provedena pomocí sady rozprašovače nosního aerosolového systému PARI SinuStar poháněné vzduchovým kompresorem. Toto bude pilotní studie, kde každý subjekt bude sloužit jako jeho vlastní kontrola. Každé rameno studie bude trvat 3 měsíce a randomizace na aktivní lék versus placebo bude generována bez vědomí subjektu nebo výzkumníků. Poskytovatel zdravotní péče, který se nepodílí na péči o subjekt, bude odpovědný za distribuci léků a schéma randomizace. Denní deník bude shromažďovat data pro analýzu. Návštěvy budou organizovány každé 4 týdny, kdy bude vydán lék, bude hodnoceno dodržování denního deníku a dodržování léků. Při každé návštěvě budou pro získávání dat použity SF-12, SNOT-20, Epworthova stupnice ospalosti, stupnice závažnosti rinitidy, specifický dotazník kvality života pro noční rinokonjunktivitidu (NRQLQ), revidovaný dotazník pro cystickou fibrózu a průzkum kvality života u rhinosinusitidy (17-23). Kromě toho bude při každé návštěvě provedeno celkové hodnocení Physician Global Assessment a skóre VAS rinosinusitidy (0-100 se 100 úplnými uzdraveními a 0 bez účinku) u pacienta, který si sám podá. K získání objektivních dat bude pacientům provedeno nazální endoskopické vyšetření ve 4 různých časových bodech a nosní polypy a sinusitida hodnocené na stupnici, jak je definováno Lundem a Kennedym v Ann Otol Laryngol 1995;104 (suppl 167):17-21. (24) Aby se snížilo riziko ozáření, bude se vyhýbat sériovému sinusovému CT.

Subjekty: Do této pilotní studie bude zařazeno celkem 12 pacientů a nábor bude probíhat prostřednictvím Centra pro cystickou fibrózu na Penn State University po schválení IRB. Všichni jedinci musí být starší 15 let (věk, který výzkumníci považují za nezbytný k pochopení souhlasu a dotazníků požadovaných pro studii), musí být jakéhokoli pohlaví a jakéhokoli etnického původu. Subjekty budou moci pokračovat ve všech v současnosti používaných nazálních a respiračních medikamentech, pokud byl současný terapeutický režim používán po dobu jednoho měsíce před zařazením a tyto terapie byly používány ve stabilní dávce, způsobu distribuce a bez nežádoucích účinků