Пульмозим при муковисцидозе с синуситом

Исследование будет представлять собой проспективное включение пациентов с муковисцидозом и риносинуситом в двойное слепое перекрестное исследование с назальным распылением ДНКазы по сравнению с физиологическим раствором. Распыление будет осуществляться с помощью небулайзерной системы назальной аэрозольной системы PARI SinuStar, работающей от воздушного компрессора. Это будет экспериментальное исследование, в котором каждый субъект будет выступать в качестве своего собственного контроля. Каждая группа исследования будет длиться 3 месяца, и рандомизация активного препарата по сравнению с плацебо будет производиться без ведома субъекта или исследователей. Поставщик медицинских услуг, не участвующий в уходе за субъектом, будет нести ответственность за распределение лекарств и схему рандомизации. Ежедневный дневник будет собирать данные для анализа. Посещения будут организованы каждые 4 недели, во время которых будут выдаваться лекарства, будет оцениваться соблюдение ежедневного дневника и соблюдение режима приема лекарств. При каждом посещении для сбора данных будут использоваться SF-12, SNOT-20, шкала сонливости Эпворта, шкала тяжести ринита, специальный вопросник качества жизни для ночного риноконъюнктивита (NRQLQ), пересмотренный опросник для муковисцидоза и исследование качества жизни при риносинусите. (17-23). Кроме того, при каждом посещении будет проводиться Общая оценка врачом и самостоятельно назначаемая пациентом оценка риносинусита по ВАШ (0–100, из которых 100 — полное выздоровление и 0 — отсутствие эффекта). Для получения объективных данных пациенты будут проходить эндоскопическую оценку носа в 4 разных временных точках, а полипы носа и синусит оцениваются по шкале, определенной Лундом и Кеннеди в Ann Otol Laryngol 1995;104 (дополнение 167):17-21. (24) Следует избегать серийных КТ придаточных пазух, чтобы снизить риск облучения.

Субъекты. Всего в это пилотное исследование будет включено 12 пациентов, набор будет осуществляться через Центр кистозного фиброза при Университете штата Пенсильвания после одобрения IRB. Все субъекты должны быть старше 15 лет (возраст, который исследователи считают необходимым для понимания согласия и анкет, необходимых для исследования), быть любого пола и любой этнической принадлежности. Субъекты смогут продолжать принимать все используемые в настоящее время назальные и респираторные препараты при условии, что настоящий терапевтический режим использовался в течение одного месяца до регистрации, и эти методы лечения использовались в стабильной дозе, методе распределения и без побочных эффектов.