Pulmozyme w mukowiscydozie z zapaleniem zatok

Badanie będzie prospektywną rekrutacją pacjentów z mukowiscydozą i zapaleniem błony śluzowej nosa i zatok przynosowych do podwójnie ślepego badania krzyżowego z DNASE w nebulizacji donosowej w porównaniu z solą fizjologiczną. Nebulizacja zostanie przeprowadzona za pomocą zestawu nebulizatora PARI SinuStar do nosa w postaci aerozolu zasilanego sprężarką powietrza. Będzie to badanie pilotażowe, w którym każdy podmiot będzie służył jako jego własna kontrola. Każde ramię badania będzie trwało 3 miesiące, a randomizacja do grupy aktywnego leku w porównaniu z placebo zostanie wygenerowana bez wiedzy uczestnika lub badaczy. Pracownik służby zdrowia niezaangażowany w opiekę nad pacjentem będzie odpowiedzialny za dystrybucję leków i schemat randomizacji. Dzienniczek będzie zbierał dane do analizy. Wizyty będą umawiane co 4 tygodnie, podczas których będzie wydawany lek, oceniane będzie przestrzeganie dzienniczka i przestrzeganie zaleceń lekarskich. Podczas każdej wizyty SF-12, SNOT-20, skala senności Epworth, skala ciężkości nieżytu nosa, kwestionariusz jakości życia dotyczący nocnego zapalenia błony śluzowej nosa i spojówek (NRQLQ), poprawiony kwestionariusz mukowiscydozy oraz badanie jakości życia zapalenia błony śluzowej nosa i zatok przynosowych będą wykorzystywane do pozyskiwania danych (17-23). Ponadto podczas każdej wizyty zostanie przeprowadzona ogólna ocena lekarska i ocena VAS zapalenia błony śluzowej nosa i zatok przynosowych pacjenta (0-100 z 100 pełnym wyzdrowieniem i 0 brakiem efektu). Aby uzyskać obiektywne dane, pacjenci zostaną poddani ocenie endoskopowej nosa w 4 różnych punktach czasowych oraz ocenie polipów nosa i zapalenia zatok według skali określonej przez Lunda i Kennedy'ego w Ann Otol Laryngol 1995;104 (suppl 167):17-21. (24) W celu zmniejszenia ryzyka napromieniowania należy unikać wykonywania seryjnych tomografii komputerowej zatok.

Uczestnicy: W sumie 12 pacjentów zostanie włączonych do tego badania pilotażowego, a rekrutacja zostanie przeprowadzona przez Centrum Mukowiscydozy na Penn State University, po zatwierdzeniu przez IRB. Wszyscy uczestnicy muszą mieć ukończone 15 lat (wiek, który badacze uznają za niezbędny do zrozumienia zgody i kwestionariuszy wymaganych do badania), być dowolnej płci i dowolnego pochodzenia etnicznego. Pacjenci będą mogli kontynuować wszystkie obecnie stosowane leki do nosa i układu oddechowego, o ile obecny schemat terapeutyczny był stosowany przez jeden miesiąc przed włączeniem do badania i te terapie były stosowane w stabilnej dawce, metodzie dystrybucji i bez działań niepożądanych