Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prediktivní markery u dětí s nedostatkem čínského růstového hormonu (GHD) léčených přípravkem Saizen®

20. ledna 2014 aktualizováno: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Fáze IV otevřená studie prediktivních markerů u předpubertálních dětí s nedostatkem růstového hormonu léčených přípravkem Saizen®

Jedná se o otevřenou, prospektivní, multicentrickou, nekomparativní, nerandomizovanou intervenční studii fáze IV, ve které byly subjekty s předdiagnostikovaným nedostatkem růstového hormonu (GHD) léčeny po dobu 4 týdnů přípravkem Saizen, aby se porovnala odpověď mezi dětmi s GHD narozenými vhodné pro gestační věk (AGA) a osoby narozené malé pro gestační věk (SGA) po 4 týdnech terapie Saizen.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Odpověď na léčbu růstovým hormonem (GH), krátkodobá i dlouhodobá, vykazuje značnou interindividuální variabilitu. To je zvláště patrné pro koncový bod podávání GH u dětí, tj. (tj.) růstovou odpověď, která je výrazná u dětí postižených GHD. Jedná se o otevřenou, multicentrickou studii, ve které byli jedinci s pre-diagnostikovaným GHD léčeni po dobu 4 týdnů přípravkem Saizen. Bylo plánováno, že na přibližně 9 místech v Číně bude přijato 201 předpubertálních subjektů hodnotitelných GHD. Demografické údaje, lékařská anamnéza, stádium koželuh, fyzikální vyšetření, tělesná hmotnost, výška, měření kostního věku, index tělesné hmotnosti, přezkoumání výchozích léků a postupů a odběr krve byly provedeny při základní návštěvě, při návštěvě na konci léčby (4. týden) a při 4týdenní následná návštěva.

CÍLE

Primární cíl:

  • Porovnat odpověď mezi dětmi s GHD narozenými AGA a dětmi narozenými SGA po 4 týdnech terapie Saizen

Sekundární cíle:

  • Prozkoumat příspěvek vybraných genů k fenotypu dětí s GHD
  • Prozkoumat dopad genových polymorfismů na hladiny specifických sérových biomarkerů u dětí s GHD po 4 týdnech terapie Saizen
  • Prozkoumat vztahy mezi změnami v genové expresi a změnami v sérových biomarkerech po 4 týdnech terapie Saizen a spektrem genových polymorfismů u dětí s GHD

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

214

Fáze

  • Fáze 4

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy s dokumentovanou předem stanovenou diagnózou GHD s maximální odezvou GH <10 mikrogramů/litr (mcg/l) se 2 stimulačními testy GH, bez primární aktivace estradiolem
  • Subjekty s SGA definovaným jako porodní hmotnost a/nebo délka alespoň 2 standardní odchylky (SD) pod průměrem pro gestační věk
  • Subjekty s prepubertálním stavem podle Tannera
  • Subjekty s předem stanovenou anamnézou normální funkce štítné žlázy nebo adekvátní substitucí po dobu alespoň 3 měsíců
  • Subjekty s hmotností vzhledem k výšce v rámci populačního specifického normálního rozmezí (>5. a <95. percentil) pro pohlaví
  • Subjekty s ochotou a schopností dodržovat protokol po dobu trvání studie
  • Subjekty, jejichž rodiče nebo opatrovníci písemný informovaný souhlas dali před jakýmkoli postupem souvisejícím se studií, který nebyl součástí běžné lékařské péče subjektů, s tím, že subjekt nebo rodič/opatrovník může souhlas kdykoli odvolat, aniž by byla dotčena budoucí lékařská péče. Pokud bylo dítě dostatečně staré na čtení a psaní, dostal samostatný formulář souhlasu

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které získaly GHD v důsledku nádoru centrálního nervového systému, traumatu, infekce, infiltrace (dokumentované zobrazením) a anamnézy ozáření nebo lebeční chirurgie
  • Subjekty s předchozí léčbou GH, hormonem uvolňujícím růstový hormon (GHRH), anabolickými steroidy nebo jakoukoli léčbou ovlivňující růst
  • Subjekty, které byly dříve léčeny kortikosteroidy, s výjimkou případu topického nebo inhalačního podávání kortikosteroidů pro atopické onemocnění. Kortikosteroidy pro hormonální substituci byly také povoleny, pokud byl stav a léčebný režim stabilní po dobu alespoň 3 měsíců
  • Subjekty se závažnou přidruženou patologií ovlivňující růst, jako je podvýživa, malabsorpce nebo kostní dysplazie
  • Subjekty s chronickým závažným onemocněním ledvin
  • Subjekty s chronickým závažným onemocněním jater
  • Subjekty s chronickým infekčním onemocněním
  • Subjekty s akutním nebo závažným onemocněním během předchozích 6 měsíců
  • Subjekty s významným doprovodným onemocněním, které by narušovalo účast nebo hodnocení v této studii
  • Subjekty, které měly aktivní malignitu (kromě nemelanomatózních kožních malignit, které podstoupily chirurgickou excizi a/nebo biopsii, diagnózu a léčbu do vyřešení)
  • Jedinci s anamnézou nebo aktivní idiopatickou intrakraniální hypertenzí (benigní intrakraniální hypertenze nebo pseudotumor cerebri)
  • Subjekty s diabetes mellitus typu I a II
  • Subjekty s jakýmkoli autoimunitním onemocněním
  • Subjekty, u kterých předchozí screening v této studii selhal
  • Subjekty, které během posledních 3 měsíců užívaly hodnocený lék nebo se účastnily jiné klinické studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v hladinách sérového inzulínu podobného růstového faktoru-1 skóre standardní odchylky (IGF-1 SDS) ve 4. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 4
Skóre standardní odchylky inzulinu podobného růstového faktoru-1 (IGF-1 SDS) bylo vypočteno jako logaritmus (log) 10 aktuální hodnota IGF-1 - log 10 (průměrná referenční hodnota IGF-1) dělená log10 referenční směrodatná odchylka IGF- 1.
Výchozí stav a týden 4

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladin inzulinového růstového faktoru vázajícího protein-3 (IGFBP-3) od výchozí hodnoty ve 4. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 4
Výchozí stav a týden 4
Změna glykémie nalačno od výchozí hodnoty v týdnu 4
Časové okno: Výchozí stav a týden 4
Výchozí stav a týden 4
Změna od výchozí hodnoty inzulinu nalačno v týdnu 4
Časové okno: Výchozí stav a týden 4
Výchozí stav a týden 4
Změna od výchozího stavu v testu homeostázy modelu hodnocení inzulinové rezistence (HOMA-IR) ve 4. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 4
HOMA-IR se používá k hodnocení inzulinové rezistence a vypočítává se empirickým matematickým vzorcem na základě plazmatické glukózy nalačno a plazmatických hladin inzulinu nalačno. HOMA-IR = plazmatický inzulín nalačno (pikomol/litr [pmol/L]) * plazmatická glukóza nalačno (milimol/litr [mmol/l]) děleno 22,5.
Výchozí stav a týden 4
Změna lipidového profilu od výchozí hodnoty v týdnu 4
Časové okno: Výchozí stav a týden 4
Byly hodnoceny hladiny celkového cholesterolu, lipoproteinu s vysokou hustotou (HDL)-cholesterolu, lipoproteinu s nízkou hustotou (LDL)-cholesterolu a triglyceridů.
Výchozí stav a týden 4

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Spolupracovníci

Merck Serono Co., Ltd., China

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2007

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. září 2008

Dokončení studie

1. dubna 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. srpna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. srpna 2010

První zveřejněno (ODHAD)

24. srpna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

13. února 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. ledna 2014

Naposledy ověřeno

1. ledna 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 27709

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rekombinantní lidský růstový hormon (r-hGH)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit