Prediktiva markörer vid kinesisk tillväxthormonbrist (GHD) Barn som behandlas med Saizen®

Inklusionskriterier:

• Manliga och kvinnliga försökspersoner med dokumenterad företablerad diagnos av GHD med ett GH-toppsvar på <10 mikrogram/liter (mcg/L) med 2 GH-stimuleringstester, utan priming med östradiol
• Försökspersoner med SGA definierad som födelsevikt och/eller längd minst 2 standardavvikelser (SD) under medelvärdet för graviditetsålder
• Ämnen med prepubertal status enligt Tanner
• Försökspersoner med förutbestämd historia av normal sköldkörtelfunktion eller adekvat substitution i minst 3 månader
• Försökspersoner med vikt för resning inom det populationsspecifika normalområdet (>5:e och <95:e percentilen) för kön
• Försökspersoner med vilja och förmåga att följa protokollet under hela studien
• Försökspersoner vars föräldrar eller vårdnadshavare har lämnat ett skriftligt informerat samtycke före varje studierelaterat förfarande som inte ingick i försökspersonernas normala sjukvård, med förutsättningen att försökspersonen eller föräldern/vårdnadshavaren när som helst kan återkalla samtycke utan att det påverkar framtida sjukvård. Om barnet var tillräckligt gammalt för att läsa och skriva gavs en separat samtyckesblankett

Exklusions kriterier:

• Försökspersoner som förvärvat GHD på grund av tumör i centrala nervsystemet, trauma, infektion, infiltration (dokumenterad genom bildbehandling) och historia av bestrålning eller kranialkirurgi
• Försökspersoner med tidigare behandling med GH, tillväxthormonfrisättande hormon (GHRH), anabola steroider eller annan behandling som påverkar tillväxten
• Försökspersoner som hade tidigare behandling med kortikosteroider, förutom vid topikal eller inhalerad kortikosteroidadministrering för atopisk sjukdom. Kortikosteroider för hormonsubstitution var också tillåtna om tillståndet och behandlingsregimen hade varit stabila i minst 3 månader
• Försökspersoner med allvarlig associerad patologi som påverkar tillväxten såsom undernäring, malabsorption eller bendysplasi
• Personer med kronisk allvarlig njursjukdom
• Försökspersoner med kronisk allvarlig leversjukdom
• Försökspersoner med kronisk infektionssjukdom
• Personer med akut eller svår sjukdom under de senaste 6 månaderna
• Försökspersoner med betydande samtidig sjukdom som skulle störa deltagande eller bedömning i denna studie
• Försökspersoner som hade aktiv malignitet (förutom icke-melanomatösa hudmaligniteter som hade genomgått kirurgisk excision och/eller biopsi, diagnos och behandling till upplösning)
• Försökspersoner med historia eller aktiv idiopatisk intrakraniell hypertoni (benign intrakraniell hypertoni eller pseudo-tumör cerebri)
• Patienter med diabetes mellitus typ I och II
• Försökspersoner med någon autoimmun sjukdom
• Försökspersoner som hade tidigare misslyckande med screening i denna studie
• Försökspersoner som hade använt ett prövningsläkemedel eller deltagit i en annan klinisk studie under de senaste 3 månaderna