Marcadores Preditivos em Crianças Chinesas com Deficiência do Hormônio do Crescimento (GHD) Tratadas com Saizen®
20 de janeiro de 2014 atualizado por: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Um estudo aberto de fase IV de marcadores preditivos em crianças pré-púberes com deficiência de hormônio do crescimento tratadas com Saizen®
Este é um estudo intervencional de Fase IV aberto, prospectivo, multicêntrico, não comparativo e não randomizado, no qual indivíduos pré-diagnosticados com Deficiência do Hormônio do Crescimento (DGH) foram tratados por 4 semanas com Saizen para comparar a resposta entre crianças com DGH nascidas apropriados para a idade gestacional (AIG) e os nascidos pequenos para a idade gestacional (PIG) após 4 semanas de terapia com Saizen.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A resposta ao tratamento com hormônio de crescimento (GH), tanto a curto quanto a longo prazo, exibe considerável variabilidade interindividual. Isso é particularmente evidente para o ponto final da administração de GH pediátrico, ou seja, (isto é,) a resposta de crescimento, que é pronunciada em crianças afetadas por GHD. Este é um estudo multicêntrico aberto no qual indivíduos pré-diagnosticados com DGH foram tratados por 4 semanas com Saizen. Duzentos e quatorze indivíduos pré-púberes avaliáveis com GHD foram planejados para serem recrutados em aproximadamente 9 locais na China. Dados demográficos, histórico médico, estágio de curtimento, exame físico, peso corporal, altura, medição da idade óssea, índice de massa corporal, revisão dos medicamentos e procedimentos basais e coleta de sangue foram realizados na visita inicial, na visita final do tratamento (semana 4) e na Visita de acompanhamento de 4 semanas.
OBJETIVOS
Objetivo primário:
- Comparar a resposta entre crianças com GHD nascidas AIG e aquelas nascidas PIG após 4 semanas de terapia com Saizen
Objetivos Secundários:
- Explorar a contribuição de genes selecionados para o fenótipo de crianças com GHD
- Explorar o impacto dos polimorfismos genéticos nos níveis de biomarcadores séricos específicos em crianças com DGH após 4 semanas de terapia com Saizen
- Explorar as relações entre alterações na expressão gênica e alterações nos biomarcadores séricos após 4 semanas de terapia com Saizen e o espectro de polimorfismos genéticos em crianças com DGH
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
214
Estágio
- Fase 4
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- ADULTO
- OLDER_ADULT
- CRIANÇA
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino e feminino com diagnóstico pré-estabelecido documentado de GHD com uma resposta de pico de GH de <10 microgramas/litro (mcg/L) com 2 testes de estimulação de GH, sem priming com estradiol
- Indivíduos com PIG definido como peso ao nascer e/ou comprimento pelo menos 2 desvios padrão (DPs) abaixo da média para a idade gestacional
- Indivíduos com estado pré-púbere de acordo com Tanner
- Indivíduos com histórico pré-estabelecido de função tireoidiana normal ou substituição adequada por pelo menos 3 meses
- Indivíduos com peso para estatura dentro da faixa normal específica da população (>5º e <95º percentis) para gênero
- Indivíduos com vontade e capacidade de cumprir o protocolo durante o estudo
- Indivíduos cujos pais ou responsáveis por escrito deram consentimento informado antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo que não fizesse parte dos cuidados médicos normais dos indivíduos, com o entendimento de que o indivíduo ou pai/responsável pode retirar o consentimento a qualquer momento sem prejuízo de cuidados médicos futuros. Se a criança tivesse idade suficiente para ler e escrever, um formulário de consentimento separado era fornecido
Critério de exclusão:
- Indivíduos que adquiriram DGH devido a tumor do sistema nervoso central, trauma, infecção, infiltração (documentada por imagem) e história de irradiação ou cirurgia craniana
- Indivíduos com tratamento anterior com GH, hormônio liberador do hormônio do crescimento (GHRH), esteróides anabolizantes ou qualquer tratamento que afete o crescimento
- Indivíduos que tiveram tratamento prévio com corticosteroides, exceto no caso de administração de corticosteroides tópicos ou inalatórios para doença atópica. Corticosteróides para substituição hormonal também foram permitidos se a condição e o regime de tratamento estivessem estáveis por pelo menos 3 meses
- Indivíduos com patologia associada grave que afeta o crescimento, como desnutrição, má absorção ou displasia óssea
- Indivíduos com doença renal crônica grave
- Indivíduos com doença hepática crônica grave
- Indivíduos com doenças infecciosas crônicas
- Indivíduos com doença aguda ou grave durante os últimos 6 meses
- Indivíduos com doença concomitante significativa que interferiria na participação ou avaliação neste estudo
- Indivíduos com malignidade ativa (exceto malignidades de pele não melanoma que foram submetidas a excisão cirúrgica e/ou biópsia, diagnóstico e tratamento até a resolução)
- Indivíduos com histórico ou hipertensão intracraniana idiopática ativa (hipertensão intracraniana benigna ou pseudotumor cerebral)
- Indivíduos com diabetes mellitus tipo I e II
- Indivíduos com qualquer doença autoimune
- Indivíduos que tiveram falha de triagem anterior neste estudo
- Indivíduos que usaram um medicamento experimental ou participaram de outro estudo clínico nos últimos 3 meses
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base nos níveis séricos de desvio padrão do fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-1 SDS) na semana 4
Prazo: Linha de base e Semana 4
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A pontuação do desvio padrão do fator de crescimento semelhante à insulina-1 (IGF-1 SDS) foi calculada como logaritmo (log) 10 valor real de IGF-1 - log 10 (valor de referência médio de IGF-1) dividido por log10 desvio padrão de referência de IGF- 1.
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Linha de base e Semana 4
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base nos níveis de proteína 3 de ligação do fator de crescimento semelhante à insulina (IGFBP-3) na semana 4
Prazo: Linha de base e Semana 4
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Linha de base e Semana 4
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Mudança da linha de base na glicose em jejum na semana 4
Prazo: Linha de base e Semana 4
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Linha de base e Semana 4
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Mudança da linha de base na insulina em jejum na semana 4
Prazo: Linha de base e Semana 4
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Linha de base e Semana 4
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Mudança da linha de base no teste de avaliação do modelo de homeostase da resistência à insulina (HOMA-IR) na semana 4
Prazo: Linha de base e Semana 4
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O HOMA-IR é usado para avaliar a resistência à insulina e calculado por uma fórmula matemática empírica baseada na glicose plasmática em jejum e nos níveis de insulina plasmática em jejum.
HOMA-IR = insulina plasmática em jejum (picomol/litro [pmol/L]) * glicose plasmática em jejum (milimole/litro [mmol/L]) dividida por 22,5.
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Linha de base e Semana 4
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Mudança da linha de base no perfil lipídico na semana 4
Prazo: Linha de base e Semana 4
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Foram avaliados os níveis de colesterol total, lipoproteína de alta densidade (HDL)-colesterol, lipoproteína de baixa densidade (LDL)-colesterol e triglicerídeos.
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Linha de base e Semana 4
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2007
Conclusão Primária (REAL)
1 de setembro de 2008
Conclusão do estudo
1 de abril de 2009
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de agosto de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de agosto de 2010
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
24 de agosto de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
13 de fevereiro de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de janeiro de 2014
Última verificação
1 de janeiro de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do Sistema Endócrino
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças hipotalâmicas
- Doenças ósseas
- Doenças Ósseas Endócrinas
- Doenças Ósseas do Desenvolvimento
- Hipopituitarismo
- Doenças da Hipófise
- Nanismo, Hipófise
- Nanismo
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Hormônios
Outros números de identificação do estudo
- 27709
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