Marcatori predittivi nei bambini con deficit di ormone della crescita cinese (GHD) trattati con Saizen®

Criterio di inclusione:

• Soggetti di sesso maschile e femminile con diagnosi prestabilita documentata di GHD con una risposta di picco del GH <10 microgrammi/litro (mcg/L) con 2 test di stimolazione del GH, senza priming con estradiolo
• Soggetti con SGA definito come peso alla nascita e/o lunghezza almeno 2 deviazioni standard (SD) al di sotto della media per l'età gestazionale
• Soggetti con stato prepuberale secondo Tanner
• - Soggetti con storia prestabilita di normale funzione tiroidea o sostituzione adeguata per almeno 3 mesi
• Soggetti con peso per statura all'interno dell'intervallo normale specifico della popolazione (>5° e <95° percentile) per sesso
• - Soggetti con disponibilità e capacità di rispettare il protocollo per tutta la durata dello studio
• - Soggetti i cui genitori o tutori hanno fornito il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio che non facesse parte delle normali cure mediche del soggetto, con la consapevolezza che il soggetto o il genitore/tutore potrebbe revocare il consenso in qualsiasi momento senza pregiudizio per future cure mediche. Se il bambino era abbastanza grande per leggere e scrivere, veniva fornito un modulo di assenso separato

Criteri di esclusione:

• Soggetti che hanno acquisito GHD a causa di tumore del sistema nervoso centrale, trauma, infezione, infiltrazione (documentata da imaging) e storia di irradiazione o chirurgia cranica
• Soggetti con precedente trattamento con GH, ormone di rilascio dell'ormone della crescita (GHRH), steroidi anabolizzanti o qualsiasi trattamento che influisce sulla crescita
• Soggetti che hanno avuto un precedente trattamento con corticosteroidi, tranne in caso di somministrazione topica o inalatoria di corticosteroidi per la malattia atopica. I corticosteroidi per la sostituzione ormonale erano consentiti anche se la condizione e il regime di trattamento erano rimasti stabili per almeno 3 mesi
• Soggetti con gravi patologie associate che influenzano la crescita come malnutrizione, malassorbimento o displasia ossea
• Soggetti con malattia renale grave cronica
• Soggetti con malattia epatica grave cronica
• Soggetti con malattie infettive croniche
• Soggetti con malattia acuta o grave nei 6 mesi precedenti
• Soggetti con malattia concomitante significativa che interferirebbe con la partecipazione o la valutazione in questo studio
• Soggetti con tumore maligno attivo (ad eccezione dei tumori maligni della pelle non melanomatosi sottoposti a escissione chirurgica e/o biopsia, diagnosi e trattamento fino alla risoluzione)
• Soggetti con anamnesi o ipertensione intracranica idiopatica attiva (ipertensione intracranica benigna o pseudo-tumor cerebri)
• Soggetti con diabete mellito di tipo I e II
• Soggetti con qualsiasi malattia autoimmune
• Soggetti che hanno avuto precedenti fallimenti di screening in questo studio
• - Soggetti che hanno utilizzato un farmaco sperimentale o hanno partecipato a un altro studio clinico negli ultimi 3 mesi