Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Прогностические маркеры у детей с дефицитом гормона роста в Китае (ДГР) при лечении препаратом Сайзен®

20 января 2014 г. обновлено: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Открытое исследование фазы IV прогностических маркеров у детей препубертатного возраста с дефицитом гормона роста, получавших препарат Сайзен®

Это открытое, проспективное, многоцентровое, несравнительное, нерандомизированное интервенционное исследование фазы IV, в котором испытуемые с предварительно диагностированным дефицитом гормона роста (ДГР) получали лечение препаратом Сайзен в течение 4 недель, чтобы сравнить реакцию детей с ВГД, рожденных подходит для гестационного возраста (AGA) и тех, кто родился с малым весом для гестационного возраста (SGA) после 4 недель терапии Сайзеном.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Карликовость, гипофиз

Вмешательство/лечение

Лекарство: Рекомбинантный гормон роста человека (r-hGH)

Подробное описание

Реакция на лечение гормоном роста (ГР), как краткосрочная, так и долгосрочная, демонстрирует значительную межиндивидуальную вариабельность. Это особенно очевидно для конечной точки введения ГР у детей, то есть (т.е.) реакции роста, которая выражена у детей, страдающих ДГР. Это открытое многоцентровое исследование, в котором испытуемые с предварительно диагностированным ДГР получали лечение препаратом Сайзен в течение 4 недель. Двести четырнадцать субъектов допубертатного возраста, подлежащих оценке GHD, планировалось набрать примерно в 9 местах в Китае. Демографические данные, история болезни, стадия загара, физикальное обследование, масса тела, рост, измерение костного возраста, индекс массы тела, обзор исходных лекарств и процедур, а также забор крови были выполнены на исходном визите, визите в конце лечения (неделя 4) и в Контрольный визит через 4 недели.

ЦЕЛИ

Основная цель:

Сравнить реакцию детей с ВГД, рожденных с АГА, и детей, рожденных с СГА, после 4 недель терапии Сайзеном.

Второстепенные цели:

Изучить вклад выбранных генов в фенотип детей с ВГД.
Изучить влияние полиморфизма генов на уровни специфических биомаркеров в сыворотке крови у детей с ВГД после 4 недель терапии Сайзеном.
Изучить взаимосвязь между изменениями экспрессии генов и изменениями биомаркеров в сыворотке после 4 недель терапии Сайзеном и спектром генных полиморфизмов у детей с ВГД.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

214

Фаза

Фаза 4

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

ВЗРОСЛЫЙ
OLDER_ADULT
РЕБЕНОК

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Субъекты мужского и женского пола с документально установленным диагнозом GHD с пиковым ответом GH <10 мкг/л (мкг/л) с 2 тестами стимуляции GH, без праймирования эстрадиолом
Субъекты с SGA, определяемой как масса тела при рождении и/или рост как минимум на 2 стандартных отклонения (SD) ниже среднего значения для гестационного возраста.
Субъекты с препубертатным статусом по Таннеру
Субъекты с предварительно установленной историей нормальной функции щитовидной железы или адекватной заменой в течение не менее 3 месяцев.
Субъекты с массой тела для роста в пределах определенного нормального диапазона населения (> 5-й и <95-й процентили) для пола
Субъекты с готовностью и способностью соблюдать протокол на протяжении всего исследования.
Субъекты, чьи родители или опекуны дали письменное информированное согласие перед любой процедурой, связанной с исследованием, которая не была частью обычного медицинского обслуживания субъектов, при том понимании, что субъект или родитель/опекун могут отозвать свое согласие в любое время без ущерба для будущего медицинского обслуживания. Если ребенок был достаточно взрослым, чтобы читать и писать, выдавалась отдельная форма согласия.

Критерий исключения:

Субъекты, которые приобрели GHD из-за опухоли центральной нервной системы, травмы, инфекции, инфильтрации (задокументированной визуализацией) и истории облучения или хирургии черепа
Субъекты, ранее получавшие ГР, рилизинг-гормон роста (ГРРГ), анаболические стероиды или любое лечение, влияющее на рост
Субъекты, ранее получавшие лечение кортикостероидами, за исключением случаев местного или ингаляционного применения кортикостероидов при атопическом заболевании. Кортикостероиды для заместительной гормональной терапии также допускались при стабильном состоянии и схеме лечения в течение не менее 3 мес.
Субъекты с тяжелой сопутствующей патологией, влияющей на рост, такой как недоедание, мальабсорбция или дисплазия костей.
Субъекты с хронической тяжелой болезнью почек
Субъекты с хроническим тяжелым заболеванием печени
Субъекты с хроническими инфекционными заболеваниями
Субъекты с острым или тяжелым заболеванием в течение предыдущих 6 месяцев
Субъекты со значительным сопутствующим заболеванием, которое может помешать участию или оценке в этом исследовании.
Субъекты, у которых было активное злокачественное новообразование (за исключением немеланомных злокачественных новообразований кожи, которые подверглись хирургическому иссечению и/или биопсии, диагностика и лечение до разрешения)
Субъекты с историей или активной идиопатической внутричерепной гипертензией (доброкачественная внутричерепная гипертензия или псевдоопухоль головного мозга)
Субъекты с сахарным диабетом типа I и II
Субъекты с любым аутоиммунным заболеванием
Субъекты, у которых ранее был неудачный скрининг в этом исследовании
Субъекты, которые использовали исследуемый препарат или участвовали в другом клиническом исследовании в течение последних 3 месяцев.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Основная цель: УХОД
Распределение: Нет данных
Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
Маскировка: НИКТО

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровня сывороточного инсулиноподобного фактора роста-1 в баллах стандартного отклонения (IGF-1 SDS) на 4-й неделе Временное ограничение: Исходный уровень и 4 неделя	Показатель стандартного отклонения инсулиноподобного фактора роста-1 (IGF-1 SDS) рассчитывали как логарифм (log) 10 фактического значения IGF-1 - log 10 (среднее эталонное значение IGF-1), деленное на log10 эталонного стандартного отклонения IGF-1. 1.	Исходный уровень и 4 неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменение уровня белка-3, связывающего инсулиноподобный фактор роста (IGFBP-3), по сравнению с исходным уровнем на 4-й неделе Временное ограничение: Исходный уровень и 4 неделя		Исходный уровень и 4 неделя
Изменение уровня глюкозы натощак по сравнению с исходным уровнем на 4-й неделе Временное ограничение: Исходный уровень и 4 неделя		Исходный уровень и 4 неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем инсулина натощак на 4-й неделе Временное ограничение: Исходный уровень и 4 неделя		Исходный уровень и 4 неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем в модели гомеостаза для оценки резистентности к инсулину (HOMA-IR) на неделе 4 Временное ограничение: Исходный уровень и 4 неделя	HOMA-IR используется для оценки резистентности к инсулину и рассчитывается по эмпирической математической формуле на основе уровня глюкозы в плазме натощак и уровня инсулина в плазме натощак. HOMA-IR = инсулин плазмы натощак (пикомоль/литр [пмоль/л]) * глюкоза плазмы натощак (миллимоль/литр [ммоль/л]), деленная на 22,5.	Исходный уровень и 4 неделя
Изменение липидного профиля по сравнению с исходным уровнем на 4-й неделе Временное ограничение: Исходный уровень и 4 неделя	Оценивались уровни общего холестерина, холестерина липопротеинов высокой плотности (ЛПВП), холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) и триглицеридов.	Исходный уровень и 4 неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Соавторы

Merck Serono Co., Ltd., China

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2007 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 сентября 2008 г.

Завершение исследования

1 апреля 2009 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 августа 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 августа 2010 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

24 августа 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

13 февраля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 января 2014 г.

Последняя проверка

1 января 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

27709

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .