Prediktive markører i kinesisk veksthormonmangel (GHD) barn behandlet med Saizen®

Inklusjonskriterier:

• Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner med dokumentert forhåndsetablert diagnose av GHD med en GH-topprespons på <10 mikrogram/liter (mcg/L) med 2 GH-stimuleringstester, uten priming med østradiol
• Personer med SGA definert som fødselsvekt og/eller lengde minst 2 standardavvik (SD) under gjennomsnittet for svangerskapsalder
• Personer med prepubertal status ifølge Tanner
• Personer med forhåndsetablert historie med normal skjoldbruskkjertelfunksjon eller tilstrekkelig substitusjon i minst 3 måneder
• Personer med vekt for statur innenfor det populasjonsspesifikke normalområdet (>5. og <95. persentil) for kjønn
• Forsøkspersoner med vilje og evne til å overholde protokollen under studiens varighet
• Forsøkspersoner hvis foreldre eller foresatte har skriftlig informert samtykke gitt før en studierelatert prosedyre som ikke var en del av fagets normale medisinske behandling, med den forståelse at forsøkspersonen eller forelder/foresatte kan trekke tilbake samtykket når som helst uten at det påvirker fremtidig medisinsk behandling. Hvis barnet var gammelt nok til å lese og skrive, ble det gitt et eget samtykkeskjema

Ekskluderingskriterier:

• Personer som har ervervet GHD på grunn av svulst i sentralnervesystemet, traumer, infeksjon, infiltrasjon (dokumentert ved bildediagnostikk) og historie med bestråling eller kraniekirurgi
• Personer med tidligere behandling med GH, veksthormonfrigjørende hormon (GHRH), anabole steroider eller annen behandling som påvirker veksten
• Personer som tidligere har hatt behandling med kortikosteroider, bortsett fra ved topisk eller inhalert kortikosteroidadministrasjon for atopisk sykdom. Kortikosteroider for hormonsubstitusjon var også tillatt dersom tilstanden og behandlingsregimet hadde vært stabilt i minst 3 måneder
• Personer med alvorlig assosiert patologi som påvirker vekst som underernæring, malabsorpsjon eller bendysplasi
• Personer med kronisk alvorlig nyresykdom
• Personer med kronisk alvorlig leversykdom
• Personer med kronisk infeksjonssykdom
• Personer med akutt eller alvorlig sykdom i løpet av de siste 6 månedene
• Personer med betydelig samtidig sykdom som ville forstyrre deltakelse eller vurdering i denne studien
• Personer som hadde aktiv malignitet (bortsett fra ikke-melanomatøse hudmaligniteter som hadde gjennomgått kirurgisk utskjæring og/eller biopsi, diagnose og behandling til løsning)
• Personer med anamnese eller aktiv idiopatisk intrakraniell hypertensjon (benign intrakraniell hypertensjon eller pseudo-tumor cerebri)
• Personer med diabetes mellitus type I og II
• Personer med autoimmun sykdom
• Forsøkspersoner som hadde tidligere screeningssvikt i denne studien
• Personer som hadde brukt et undersøkelsesmiddel eller deltatt i en annen klinisk studie i løpet av de siste 3 månedene