Prædiktive markører i kinesisk væksthormonmangel (GHD) børn behandlet med Saizen®

Inklusionskriterier:

• Mandlige og kvindelige forsøgspersoner med dokumenteret forudetableret diagnose af GHD med et GH-peak-respons på <10 mikrogram/liter (mcg/L) med 2 GH-stimuleringstest, uden priming med østradiol
• Personer med SGA defineret som fødselsvægt og/eller længde mindst 2 standardafvigelser (SD'er) under gennemsnittet for gestationsalder
• Forsøgspersoner med præpubertal status ifølge Tanner
• Forsøgspersoner med forudetableret anamnese med normal skjoldbruskkirtelfunktion eller tilstrækkelig substitution i mindst 3 måneder
• Forsøgspersoner med vægt for statur inden for det populationsspecifikke normalområde (>5. og <95. percentil) for køn
• Forsøgspersoner med vilje og evne til at overholde protokollen i hele undersøgelsens varighed
• Forsøgspersoner, hvis forældre eller værger har givet skriftligt informeret samtykke forud for en undersøgelsesrelateret procedure, der ikke var en del af forsøgspersonens normale lægebehandling, med den forståelse, at forsøgspersonen eller forælderen/værgen til enhver tid kan trække samtykket tilbage uden at det berører fremtidig lægebehandling. Hvis barnet var gammelt nok til at læse og skrive, blev der givet en separat samtykkeerklæring

Ekskluderingskriterier:

• Forsøgspersoner, der fik GHD på grund af tumor i centralnervesystemet, traumer, infektion, infiltration (dokumenteret ved billeddiagnostik) og historie med bestråling eller kraniekirurgi
• Personer med tidligere behandling med GH, væksthormonfrigørende hormon (GHRH), anabolske steroider eller enhver behandling, der påvirker væksten
• Forsøgspersoner, der tidligere har været i behandling med kortikosteroider, undtagen i tilfælde af topisk eller inhaleret kortikosteroidadministration for atopisk sygdom. Kortikosteroider til hormonsubstitution var også tilladt, hvis tilstanden og behandlingsregimet havde været stabilt i mindst 3 måneder
• Personer med alvorlig associeret patologi, der påvirker væksten, såsom underernæring, malabsorption eller knogledysplasi
• Personer med kronisk alvorlig nyresygdom
• Personer med kronisk alvorlig leversygdom
• Personer med kronisk infektionssygdom
• Personer med akut eller svær sygdom inden for de foregående 6 måneder
• Forsøgspersoner med betydelig samtidig sygdom, der ville forstyrre deltagelse eller vurdering i denne undersøgelse
• Forsøgspersoner, der havde aktiv malignitet (undtagen ikke-melanomatøse hudmaligniteter, der havde gennemgået kirurgisk excision og/eller biopsi, diagnose og behandling til opløsning)
• Personer med anamnese eller aktiv idiopatisk intrakraniel hypertension (benign intrakraniel hypertension eller pseudo-tumor cerebri)
• Personer med diabetes mellitus type I og II
• Personer med enhver autoimmun sygdom
• Forsøgspersoner, der havde tidligere screeningssvigt i denne undersøgelse
• Forsøgspersoner, der havde brugt et forsøgslægemiddel eller deltaget i et andet klinisk studie inden for de sidste 3 måneder