Voorspellende markers bij kinderen met Chinese groeihormoondeficiëntie (GHD) behandeld met Saizen®

Inclusiecriteria:

• Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen met gedocumenteerde vooraf vastgestelde diagnose van GHD met een GH-piekrespons van <10 microgram/liter (mcg/L) met 2 GH-stimulatietesten, zonder priming met oestradiol
• Proefpersonen met SGA gedefinieerd als geboortegewicht en/of lengte ten minste 2 standaarddeviaties (SD's) onder het gemiddelde voor de zwangerschapsduur
• Proefpersonen met prepuberale status volgens Tanner
• Proefpersonen met een vooraf vastgestelde voorgeschiedenis van normale schildklierfunctie of adequate vervanging gedurende ten minste 3 maanden
• Proefpersonen met een gewicht voor postuur binnen het populatiespecifieke normale bereik (>5e en <95e percentiel) voor geslacht
• Proefpersonen met de bereidheid en het vermogen om het protocol voor de duur van het onderzoek na te leven
• Proefpersonen van wie de ouders of voogden schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven voorafgaand aan een studiegerelateerde procedure die geen deel uitmaakte van de normale medische zorg van de proefpersoon, met dien verstande dat de proefpersoon of ouder/voogd de toestemming op elk moment kan intrekken zonder afbreuk te doen aan toekomstige medische zorg. Als het kind oud genoeg was om te lezen en te schrijven, werd een apart toestemmingsformulier gegeven

Uitsluitingscriteria:

• Proefpersonen die GHD kregen als gevolg van een tumor in het centrale zenuwstelsel, trauma, infectie, infiltratie (gedocumenteerd door beeldvorming) en voorgeschiedenis van bestraling of schedelchirurgie
• Proefpersonen die eerder zijn behandeld met GH, groeihormoon releasing hormoon (GHRH), anabole steroïden of een andere behandeling die de groei beïnvloedt
• Proefpersonen die eerder met corticosteroïden zijn behandeld, behalve in het geval van topische of inhalatiecorticosteroïden voor atopische aandoeningen. Corticosteroïden voor hormonale substitutie waren ook toegestaan ​​als de aandoening en het behandelingsregime gedurende ten minste 3 maanden stabiel waren
• Proefpersonen met een ernstige bijbehorende pathologie die de groei beïnvloedt, zoals ondervoeding, malabsorptie of botdysplasie
• Proefpersonen met chronische ernstige nierziekte
• Proefpersonen met chronische ernstige leverziekte
• Proefpersonen met een chronische infectieziekte
• Proefpersonen met een acute of ernstige ziekte gedurende de afgelopen 6 maanden
• Proefpersonen met een significante bijkomende ziekte die deelname aan of beoordeling aan dit onderzoek zou belemmeren
• Proefpersonen met een actieve maligniteit (behalve niet-melanomateuze huidmaligniteiten die chirurgische excisie en/of biopsie, diagnose en behandeling tot resolutie hadden ondergaan)
• Proefpersonen met een voorgeschiedenis of actieve idiopathische intracraniale hypertensie (goedaardige intracraniale hypertensie of pseudotumor cerebri)
• Proefpersonen met diabetes mellitus type I & II
• Proefpersonen met een auto-immuunziekte
• Proefpersonen die eerder in deze studie gefaald hadden bij de screening
• Proefpersonen die in de afgelopen 3 maanden een onderzoeksgeneesmiddel hadden gebruikt of deelnamen aan een ander klinisch onderzoek