Vorhersagemarker bei Kindern mit chinesischem Wachstumshormonmangel (GHD), die mit Saizen® behandelt wurden

Einschlusskriterien:

• Männliche und weibliche Probanden mit dokumentierter vorab festgestellter GHD-Diagnose mit einer GH-Spitzenreaktion von <10 Mikrogramm/Liter (mcg/l) mit 2 GH-Stimulationstests, ohne Grundierung mit Östradiol
• Probanden mit SGA, definiert als Geburtsgewicht und/oder Länge von mindestens 2 Standardabweichungen (SDs) unter dem Mittelwert des Gestationsalters
• Probanden mit präpubertärem Status nach Tanner
• Probanden mit vorab festgestellter Vorgeschichte einer normalen Schilddrüsenfunktion oder einer angemessenen Substitution für mindestens 3 Monate
• Probanden mit einem Körpergewicht innerhalb des populationsspezifischen Normalbereichs (> 5. und < 95. Perzentil) für das Geschlecht
• Probanden mit Bereitschaft und Fähigkeit, das Protokoll für die Dauer der Studie einzuhalten
• Probanden, deren Eltern oder Erziehungsberechtigte vor einem studienbezogenen Verfahren, das nicht Teil der normalen medizinischen Versorgung der Probanden war, eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben, mit der Maßgabe, dass die Probanden oder Eltern/Erziehungsberechtigten die Einwilligung jederzeit unbeschadet der zukünftigen medizinischen Versorgung widerrufen können. Wenn das Kind alt genug war, um lesen und schreiben zu können, wurde eine separate Einverständniserklärung abgegeben

Ausschlusskriterien:

• Probanden, die GHD aufgrund eines Tumors des zentralen Nervensystems, eines Traumas, einer Infektion, einer Infiltration (dokumentiert durch Bildgebung) und einer Vorgeschichte von Bestrahlung oder Schädelchirurgie erworben haben
• Probanden mit vorheriger Behandlung mit GH, Wachstumshormon-Releasing-Hormon (GHRH), anabolen Steroiden oder einer Behandlung, die das Wachstum beeinflusst
• Patienten, die zuvor mit Kortikosteroiden behandelt wurden, außer im Falle einer topischen oder inhalativen Kortikosteroidverabreichung bei atopischer Erkrankung. Kortikosteroide zur Hormonsubstitution waren ebenfalls erlaubt, wenn der Zustand und das Behandlungsschema für mindestens 3 Monate stabil waren
• Patienten mit schweren assoziierten Pathologien, die das Wachstum beeinträchtigen, wie z. B. Unterernährung, Malabsorption oder Knochendysplasie
• Patienten mit chronisch schwerer Nierenerkrankung
• Patienten mit chronischer schwerer Lebererkrankung
• Personen mit chronischer Infektionskrankheit
• Probanden mit akuter oder schwerer Krankheit in den letzten 6 Monaten
• Probanden mit signifikanter Begleiterkrankung, die die Teilnahme oder Bewertung in dieser Studie beeinträchtigen würde
• Probanden mit aktiver Malignität (außer nicht-melanomatöse Hautmalignome, die einer chirurgischen Exzision und/oder Biopsie, Diagnose und Behandlung bis zur Auflösung unterzogen wurden)
• Patienten mit aktiver idiopathischer intrakranieller Hypertonie in der Vorgeschichte (benigne intrakranielle Hypertonie oder Pseudotumor cerebri)
• Patienten mit Diabetes mellitus Typ I und II
• Personen mit einer Autoimmunerkrankung
• Probanden, die in dieser Studie zuvor ein Screening-Versagen hatten
• Probanden, die innerhalb der letzten 3 Monate ein Prüfpräparat verwendet oder an einer anderen klinischen Studie teilgenommen haben