Marcadores predictivos en niños con deficiencia de hormona de crecimiento china (GHD) tratados con Saizen®

Criterios de inclusión:

• Sujetos masculinos y femeninos con diagnóstico preestablecido documentado de GHD con una respuesta máxima de GH de <10 microgramos/litro (mcg/L) con 2 pruebas de estimulación de GH, sin cebado con estradiol
• Sujetos con SGA definidos como peso al nacer y/o talla al menos 2 desviaciones estándar (DE) por debajo de la media para la edad gestacional
• Sujetos con estado prepuberal según Tanner
• Sujetos con antecedentes preestablecidos de función tiroidea normal o sustitución adecuada durante al menos 3 meses
• Sujetos con peso para la estatura dentro del rango normal específico de la población (percentiles > 5 y < 95) para el sexo
• Sujetos con disposición y capacidad para cumplir con el protocolo durante la duración del estudio.
• Sujetos cuyos padres o tutores dieron su consentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio que no fuera parte de la atención médica normal de los sujetos, en el entendimiento de que el sujeto o el padre/tutor pueden retirar el consentimiento en cualquier momento sin perjuicio de la atención médica futura. Si el niño tenía la edad suficiente para leer y escribir, se entregaba un formulario de asentimiento por separado

Criterio de exclusión:

• Sujetos que adquirieron GHD debido a un tumor del sistema nervioso central, traumatismo, infección, infiltración (documentada por imágenes) y antecedentes de irradiación o cirugía craneal
• Sujetos con tratamiento previo con GH, hormona liberadora de la hormona del crecimiento (GHRH), esteroides anabólicos o cualquier tratamiento que afecte el crecimiento
• Sujetos que hayan tenido tratamiento previo con corticoides, excepto en caso de administración de corticoides tópicos o inhalados por enfermedad atópica. También se permitieron los corticosteroides para la sustitución hormonal si la condición y el régimen de tratamiento habían sido estables durante al menos 3 meses.
• Sujetos con patología grave asociada que afecta el crecimiento, como desnutrición, malabsorción o displasia ósea
• Sujetos con enfermedad renal crónica grave
• Sujetos con enfermedad hepática grave crónica
• Sujetos con enfermedad infecciosa crónica
• Sujetos con enfermedad aguda o grave durante los 6 meses anteriores
• Sujetos con enfermedades concomitantes significativas que podrían interferir con la participación o evaluación en este estudio
• Sujetos que tenían neoplasia maligna activa (excepto neoplasias malignas cutáneas no melanomatosas que se habían sometido a escisión quirúrgica y/o biopsia, diagnóstico y tratamiento hasta su resolución)
• Sujetos con antecedentes o hipertensión intracraneal idiopática activa (hipertensión intracraneal benigna o pseudotumor cerebral)
• Sujetos con diabetes mellitus tipo I y II
• Sujetos con alguna enfermedad autoinmune
• Sujetos que habían fallado previamente en la detección en este estudio
• Sujetos que habían usado un fármaco en investigación o participado en otro estudio clínico en los últimos 3 meses