Ennustavat merkkiaineet Saizen®:llä hoidetuissa kiinalaisissa kasvuhormonin puutteessa (GHD)
maanantai 20. tammikuuta 2014 päivittänyt: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Vaiheen IV avoin tutkimus ennustavista markkereista kasvuhormonipuutteisista esimurrosikäisissä lapsissa, joita hoidetaan Saizenilla®
Tämä on avoin, prospektiivinen, monikeskinen, ei-vertaileva, ei-satunnaistettu IV-vaiheen interventiotutkimus, jossa koehenkilöitä, joilla oli ennalta diagnosoitu kasvuhormonin puutos (GHD), hoidettiin 4 viikon ajan Saizenilla vertaamaan vastetta syntyneiden GHD-lasten välillä. sopiva raskausikään (AGA) ja raskausikään nähden pienenä syntyneille (SGA) 4 viikon Saizen-hoidon jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Vaste kasvuhormonihoitoon, niin lyhytaikaiseen kuin pitkäaikaiseenkin, osoittaa huomattavaa vaihtelua yksilöiden välillä. Tämä on erityisen ilmeistä lasten kasvuhormonin annon päätepisteessä, eli (eli) kasvuvasteessa, joka on selvä lapsilla, joilla on GHD:tä. Tämä on avoin, monikeskustutkimus, jossa potilaita, joilla oli esidiagnosoitu GHD, hoidettiin 4 viikon ajan Saizenilla. Kaksisataa neljäntoista GHD:llä arvioitavissa olevaa esimurrosikäistä koehenkilöä suunniteltiin värvättäväksi noin yhdeksään paikkaan Kiinassa. Väestötiedot, sairaushistoria, parkitusvaihe, fyysinen tutkimus, ruumiinpaino, pituus, luun iän mittaus, painoindeksi, lähtötilanteen lääkkeiden ja toimenpiteiden tarkastelu sekä verinäytteitä suoritettiin lähtötilanteessa, hoitokäynnin lopussa (viikko 4) ja klo. 4 viikon seurantakäynti.
TAVOITTEET
Ensisijainen tavoite:
- Vertaamaan vastetta GHD-lasten välillä, jotka syntyivät AGA:ssa ja SGA:ssa syntyneiden välillä 4 viikon Saizen-hoidon jälkeen
Toissijaiset tavoitteet:
- Tutkia valittujen geenien osuutta GHD-lasten fenotyyppiin
- Tutkia geenipolymorfismien vaikutusta spesifisten seerumin biomarkkereiden tasoihin GHD-lapsilla 4 viikon Saizen-hoidon jälkeen
- Tutkia geeniekspression muutosten ja seerumin biomarkkerien muutosten välisiä yhteyksiä 4 viikon Saizen-hoidon jälkeen ja geenipolymorfismien kirjoa GHD-lapsilla
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
214
Vaihe
- Vaihe 4
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- AIKUINEN
- OLDER_ADULT
- LAPSI
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispuoliset koehenkilöt, joilla on dokumentoitu ennalta määritetty GHD-diagnoosi ja GH-huippuvaste <10 mikrogrammaa/litra (mcg/l) 2 GH:n stimulaatiotesteillä ilman estradiolia
- Potilaat, joiden SGA määritellään syntymäpainoksi ja/tai pituudeksi, joka on vähintään 2 standardipoikkeamaa (SD) alle raskausiän keskiarvon
- Koehenkilöt, joilla on Tannerin mukaan puberteetti
- Potilaat, joilla on ennalta todettu normaali kilpirauhasen toiminta tai riittävä substituutio vähintään 3 kuukauden ajan
- Koehenkilöt, joiden paino on sukupuolen mukaan populaatiokohtaisella normaalialueella (>5. ja <95. persentiilit)
- Koehenkilöt, joilla on halu ja kyky noudattaa protokollaa tutkimuksen ajan
- Koehenkilöt, joiden vanhemmat tai huoltajat ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen mitä tahansa tutkimukseen liittyvää toimenpidettä, joka ei kuulunut koehenkilön normaaliin sairaanhoitoon, sillä tiedolla, että tutkittava tai vanhempi/huoltaja voi peruuttaa suostumuksensa milloin tahansa, sanotun kuitenkaan rajoittamatta tulevaa lääketieteellistä hoitoa. Jos lapsi oli tarpeeksi vanha lukemaan ja kirjoittamaan, annettiin erillinen suostumuslomake
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka ovat saaneet GHD:n keskushermoston kasvaimen, trauman, infektion, infiltraation (kuvannuksella dokumentoitu) ja aiemman säteilytyksen tai kallon leikkauksen vuoksi
- Potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet GH:ta, kasvuhormonia vapauttavaa hormonia (GHRH), anabolisia steroideja tai mitä tahansa kasvuun vaikuttavaa hoitoa
- Koehenkilöt, jotka ovat aiemmin saaneet kortikosteroidihoitoa, lukuun ottamatta paikallista tai inhaloitavaa kortikosteroidia atooppisen sairauden vuoksi. Kortikosteroidit hormonaalista korvausta varten olivat myös sallittuja, jos tila ja hoito-ohjelma olivat olleet vakaat vähintään 3 kuukautta
- Potilaat, joilla on vakava kasvuun vaikuttava patologia, kuten aliravitsemus, imeytymishäiriö tai luun dysplasia
- Potilaat, joilla on krooninen vakava munuaissairaus
- Potilaat, joilla on krooninen vakava maksasairaus
- Potilaat, joilla on krooninen tartuntatauti
- Koehenkilöt, joilla on akuutti tai vakava sairaus viimeisten 6 kuukauden aikana
- Koehenkilöt, joilla on merkittävä samanaikainen sairaus, joka häiritsisi osallistumista tai arviointia tähän tutkimukseen
- Koehenkilöt, joilla oli aktiivinen pahanlaatuinen kasvain (paitsi ei-melanomatoottiset ihon pahanlaatuiset kasvaimet, joille oli tehty kirurginen leikkaus ja/tai biopsia, diagnoosi ja hoito parantumiseen asti)
- Potilaat, joilla on anamneesi tai aktiivinen idiopaattinen kallonsisäinen hypertensio (hyvänlaatuinen kallonsisäinen hypertensio tai pseudokasvain aivokasvain)
- Koehenkilöt, joilla on tyypin I ja II diabetes mellitus
- Koehenkilöt, joilla on mikä tahansa autoimmuunisairaus
- Koehenkilöt, joilla oli aikaisempi seulonta epäonnistuminen tässä tutkimuksessa
- Koehenkilöt, jotka olivat käyttäneet tutkimuslääkettä tai osallistuneet toiseen kliiniseen tutkimukseen viimeisen 3 kuukauden aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta seerumin insuliinin kaltaisen kasvutekijä 1:n keskihajontapisteiden (IGF-1 SDS) tasoissa viikolla 4
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 4
|
Insuliinin kaltaisen kasvutekijä 1:n standardipoikkeamapiste (IGF-1 SDS) laskettiin logaritmina (log) 10 IGF-1:n todellinen arvo - log 10 (IGF-1:n keskimääräinen viitearvo) jaettuna IGF-1:n log10-viitestandardipoikkeamalla. 1.
|
Perustilanne ja viikko 4
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta insuliinin kaltaista kasvutekijää sitovan proteiini-3:n (IGFBP-3) tasoissa viikolla 4
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 4
|
Perustilanne ja viikko 4
|
|
|
Paastoglukoosin muutos lähtötasosta viikolla 4
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 4
|
Perustilanne ja viikko 4
|
|
|
Muutos lähtötasosta paastoinsuliinissa viikolla 4
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 4
|
Perustilanne ja viikko 4
|
|
|
Muutos lähtötasosta insuliiniresistenssin homeostaasimallin arvioinnissa (HOMA-IR) viikolla 4
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 4
|
HOMA-IR:ää käytetään insuliiniresistenssin arvioimiseen ja lasketaan empiirisellä matemaattisella kaavalla, joka perustuu plasman paastoglukoosipitoisuuteen ja paastoplasman insuliinitasoihin.
HOMA-IR = paastoplasman insuliini (pikomoli/litra [pmol/l]) * paastoplasman glukoosi (milimol/litra [mmol/l]) jaettuna 22,5:llä.
|
Perustilanne ja viikko 4
|
|
Muuta lipidiprofiilin lähtötasosta viikolla 4
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 4
|
Kokonaiskolesteroli-, HDL-kolesteroli-, matalatiheyksinen lipoproteiini- (LDL)-kolesteroli- ja triglyseriditasot arvioitiin.
|
Perustilanne ja viikko 4
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. maaliskuuta 2007
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 1. syyskuuta 2008
Opintojen valmistuminen
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2009
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 22. elokuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. elokuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tiistai 24. elokuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Torstai 13. helmikuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. tammikuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hypotalamuksen sairaudet
- Luun sairaudet
- Luusairaudet, endokriiniset
- Luusairaudet, kehitys
- Hypopituitarismi
- Aivolisäkkeen sairaudet
- Kääpiö, aivolisäke
- Dwarfismi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Hormonit
Muut tutkimustunnusnumerot
- 27709
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .