Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Prediktív markerek kínai növekedési hormonhiányos (GHD) Saizen®-nel kezelt gyermekeknél

2014. január 20. frissítette: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

IV. fázisú, nyílt elrendezésű vizsgálat a növekedési hormon hiányos, pubertás előtti, Saizen®-nel kezelt gyermekek prediktív markereiről

Ez egy nyílt elrendezésű, prospektív, multicentrikus, nem összehasonlító, nem randomizált IV. fázisú intervenciós vizsgálat, amelyben a növekedési hormon hiányával (GHD) előzetesen diagnosztizált alanyokat 4 héten át Saizen-nel kezelték, hogy összehasonlítsák a GHD-vel született gyermekek válaszát. megfelel a terhességi kornak (AGA) és azoknak, akik a terhességi korhoz képest kicsinek születtek (SGA) 4 hetes Saizen-terápia után.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A növekedési hormon (GH) kezelésre adott válasz rövid és hosszú távon is jelentős egyéni eltéréseket mutat. Ez különösen nyilvánvaló a gyermekkori GH beadásának végpontja, azaz (vagyis) a növekedési válasz esetében, amely kifejezett a GHD által érintett gyermekeknél. Ez egy nyílt elrendezésű, multicentrikus vizsgálat, amelyben az előzetesen GHD-vel diagnosztizált alanyokat 4 héten át Saizen-nel kezelték. Kétszáztizennégy GHD-vel értékelhető, pubertás előtti alanyt terveztek toborozni körülbelül 9 kínai helyszínen. A demográfiai adatokat, a kórtörténetet, a barnító állapotot, a fizikális vizsgálatot, a testsúlyt, a magasságot, a csontkormérést, a testtömeg-indexet, a kiindulási gyógyszerek és eljárások áttekintését, valamint a vérvételt a kiindulási vizit alkalmával, a kezelési vizit végén (4. hét) és 4 hetes ellenőrző látogatás.

CÉLKITŰZÉSEK

Az elsődleges célkítűzés:

  • A 4 hetes Saizen-terápia után született GHD-s gyermekek és az SGA-ban születettek közötti válasz összehasonlítása

Másodlagos célok:

  • Feltárni a kiválasztott gének hozzájárulását a GHD gyermekek fenotípusához
  • A génpolimorfizmusok hatásának feltárása a specifikus szérum biomarkerek szintjére GHD gyermekekben 4 hetes Saizen terápia után
  • A génexpresszió változása és a szérum biomarkerek változása közötti összefüggések feltárása 4 hetes Saizen-terápia után, valamint a génpolimorfizmusok spektruma GHD-s gyermekekben

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

214

Fázis

  • 4. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • FELNŐTT
  • OLDER_ADULT
  • GYERMEK

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi és női alanyok dokumentált, előre megállapított GHD-diagnózissal, <10 mikrogramm/liter (mcg/l) GH-csúcsválasz mellett 2 GH-stimulációs teszttel, ösztradiollal történő beindítás nélkül
  • Olyan alanyok, akiknek SGA születési súlya és/vagy hosszúsága legalább 2 standard deviációval (SD) a terhességi kor átlaga alatt van
  • Tanner szerint prepubertás állapotú alanyok
  • Olyan alanyok, akiknek az anamnézisében normális pajzsmirigyműködés vagy legalább 3 hónapig megfelelő helyettesítés szerepel
  • Olyan alanyok, akiknek testsúlya a populáció-specifikus normál tartományon belül van (>5. és <95. percentilis) a nem szerint
  • Azok az alanyok, akik hajlandóak és képesek betartani a protokollt a vizsgálat időtartama alatt
  • Azok az alanyok, akiknek szülei vagy gondviselői írásos beleegyezését adtak olyan tanulmányokkal kapcsolatos eljárások előtt, amelyek nem képezték az alany normál orvosi ellátásának részét, azzal a feltétellel, hogy a vizsgálati alany vagy szülő/gondviselő bármikor visszavonhatja hozzájárulását a jövőbeni egészségügyi ellátás sérelme nélkül. Ha a gyermek már elég idős volt az íráshoz és olvasáshoz, külön hozzájárulási űrlapot adtak ki

Kizárási kritériumok:

  • Azok az alanyok, akik központi idegrendszeri daganat, trauma, fertőzés, infiltráció (képalkotással dokumentálva) és besugárzás vagy koponyaműtét miatt szereztek GHD-t
  • Korábban GH-val, növekedési hormon felszabadító hormonnal (GHRH), anabolikus szteroidokkal vagy bármilyen, a növekedést befolyásoló kezeléssel kezelt alanyok
  • Kortikoszteroid kezelésben részesült alanyok, kivéve az atópiás betegség miatt helyi vagy inhalációs kortikoszteroid alkalmazást. A hormonpótló kortikoszteroidok szintén megengedettek voltak, ha az állapot és a kezelési rend legalább 3 hónapja stabil volt
  • A növekedést befolyásoló súlyos patológiájú alanyok, például alultápláltság, felszívódási zavar vagy csontdysplasia
  • Krónikus, súlyos vesebetegségben szenvedő alanyok
  • Krónikus, súlyos májbetegségben szenvedő alanyok
  • Krónikus fertőző betegségben szenvedő alanyok
  • Az elmúlt 6 hónapban akut vagy súlyos betegségben szenvedő alanyok
  • Azok az alanyok, akiknek jelentős kísérőbetegsége van, és ez akadályozná a vizsgálatban való részvételt vagy értékelést
  • Aktív rosszindulatú daganatban szenvedő alanyok (kivéve a nem melanomás bőr rosszindulatú daganatait, amelyek műtéti kivágáson és/vagy biopszián estek át, diagnózis és kezelés a feloldásig)
  • Olyan alanyok, akiknek anamnézisében vagy aktív idiopátiás koponyán belüli magas vérnyomásban (jóindulatú intracranialis hipertónia vagy pszeudo-tumor cerebri) szerepel.
  • I. és II. típusú diabetes mellitusban szenvedő alanyok
  • Bármilyen autoimmun betegségben szenvedő alanyok
  • Azok az alanyok, akiknek korábban nem sikerült szűrniük ebben a vizsgálatban
  • Azok az alanyok, akik az elmúlt 3 hónapban vizsgálati gyógyszert használtak vagy más klinikai vizsgálatban vettek részt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a szérum inzulinszerű növekedési faktor-1 standard eltérési pontszámában (IGF-1 SDS) a 4. héten
Időkeret: Alapállapot és 4. hét
Az inzulinszerű növekedési faktor-1 standard eltérési pontszámát (IGF-1 SDS) úgy számítottuk ki, hogy logaritmus (log) 10 az IGF-1 tényleges értéke - log 10 (IGF-1 átlagos referenciaértéke) osztva az IGF-10 referencia standard deviációjával. 1.
Alapállapot és 4. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az inzulinszerű növekedési faktort kötő fehérje-3 (IGFBP-3) szintjéhez képest a 4. héten
Időkeret: Alapállapot és 4. hét
Alapállapot és 4. hét
Az éhgyomri glükóz alapértékének változása a 4. héten
Időkeret: Alapállapot és 4. hét
Alapállapot és 4. hét
Az éhgyomri inzulin alapértékének változása a 4. héten
Időkeret: Alapállapot és 4. hét
Alapállapot és 4. hét
Változás a kiindulási állapothoz képest az inzulinrezisztencia homeosztázis modelljének felmérésében (HOMA-IR) a 4. héten
Időkeret: Alapállapot és 4. hét
A HOMA-IR-t az inzulinrezisztencia felmérésére használják, és egy empirikus matematikai képlettel számítják ki, amely az éhomi plazma glükóz és az éhomi plazma inzulinszintjein alapul. HOMA-IR = éhomi plazma inzulin (pikomol/liter [pmol/L]) * éhomi plazma glükóz (milimol/liter [mmol/L]) osztva 22,5-tel.
Alapállapot és 4. hét
Változás az alapértékhez képest a lipidprofilban a 4. héten
Időkeret: Alapállapot és 4. hét
Az összkoleszterin, a nagy sűrűségű lipoprotein (HDL)-koleszterin, az alacsony sűrűségű lipoprotein (LDL)-koleszterin és a trigliceridek szintjét értékelték.
Alapállapot és 4. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Együttműködők

Merck Serono Co., Ltd., China

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. március 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2008. szeptember 1.

A tanulmány befejezése

2009. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. augusztus 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. augusztus 23.

Első közzététel (BECSLÉS)

2010. augusztus 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2014. február 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. január 20.

Utolsó ellenőrzés

2014. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 27709

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel