Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Markery predykcyjne u dzieci z chińskim niedoborem hormonu wzrostu (GHD) leczonych Saizen®

20 stycznia 2014 zaktualizowane przez: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Otwarte badanie fazy IV dotyczące markerów predykcyjnych u dzieci przed okresem dojrzewania z niedoborem hormonu wzrostu leczonych Saizen®

Jest to otwarte, prospektywne, wieloośrodkowe, nieporównawcze, nierandomizowane badanie interwencyjne fazy IV, w którym osoby z wcześniej zdiagnozowanym niedoborem hormonu wzrostu (GHD) były leczone produktem Saizen przez 4 tygodnie w celu porównania odpowiedzi między dziećmi z GHD urodzonymi odpowiednie dla wieku ciążowego (AGA) i dzieci urodzone za małe w stosunku do wieku ciążowego (SGA) po 4 tygodniach terapii Saizen.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Odpowiedź na leczenie hormonem wzrostu (GH), zarówno krótkoterminowe, jak i długoterminowe, wykazuje znaczną zmienność osobniczą. Jest to szczególnie widoczne w odniesieniu do punktu końcowego podawania GH u dzieci, czyli (tj.) odpowiedzi wzrostowej, która jest wyraźna u dzieci dotkniętych GHD. Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie, w którym osoby, u których wcześniej zdiagnozowano GHD, były leczone Saizenem przez 4 tygodnie. Planowano rekrutację dwustu czternastu osób w wieku przedpokwitaniowym podlegających ocenie GHD w około 9 miejscach w Chinach. Dane demograficzne, historię choroby, stopień opalenizny, badanie fizykalne, masę ciała, wzrost, pomiar wieku kostnego, wskaźnik masy ciała, przegląd podstawowych leków i procedur oraz pobieranie krwi przeprowadzono podczas wizyty początkowej, wizyty na zakończenie leczenia (tydzień 4) oraz w Wizyta kontrolna za 4 tyg.

CELE

Podstawowy cel:

  • Porównanie odpowiedzi dzieci z GHD urodzonych z AGA i tych urodzonych z SGA po 4 tygodniach terapii Saizen

Cele drugorzędne:

  • Zbadanie udziału wybranych genów w fenotypie dzieci z GHD
  • Zbadanie wpływu polimorfizmów genów na poziomy określonych biomarkerów w surowicy u dzieci z GHD po 4 tygodniach terapii Saizen
  • Zbadanie zależności między zmianami ekspresji genów a zmianami biomarkerów surowicy po 4 tygodniach terapii Saizen oraz spektrum polimorfizmów genów u dzieci z GHD

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

214

Faza

  • Faza 4

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • DOROSŁY
  • STARSZY_DOROŚLI
  • DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej z udokumentowanym wcześniej ustalonym rozpoznaniem GHD z odpowiedzią szczytową GH <10 mikrogramów/litr (mcg/l) z 2 testami stymulacyjnymi GH, bez primowania estradiolem
  • Osoby z SGA zdefiniowane jako masa urodzeniowa i/lub długość co najmniej 2 odchylenia standardowe (SD) poniżej średniej dla wieku ciążowego
  • Osoby w stanie przedpokwitaniowym według Tannera
  • Osoby z wcześniej ustaloną historią prawidłowej czynności tarczycy lub odpowiednią substytucją przez co najmniej 3 miesiące
  • Osoby z masą ciała i wzrostem mieszczące się w określonym dla populacji zakresie normy (>5. i <95. percentyla) dla płci
  • Osoby z chęcią i zdolnością do przestrzegania protokołu na czas trwania badania
  • Osoby, których rodzice lub opiekunowie wyrazili pisemną świadomą zgodę przed jakąkolwiek procedurą związaną z badaniem, która nie była częścią normalnej opieki medycznej, z zastrzeżeniem, że osoba lub rodzic/opiekun może wycofać zgodę w dowolnym momencie bez uszczerbku dla przyszłej opieki medycznej. Jeśli dziecko było wystarczająco duże, aby czytać i pisać, wydawano osobny formularz zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby, które nabyły GHD z powodu guza ośrodkowego układu nerwowego, urazu, zakażenia, nacieku (udokumentowanego obrazowaniem) oraz napromieniania lub operacji czaszki w wywiadzie
  • Pacjenci z wcześniejszym leczeniem GH, hormonem uwalniającym hormon wzrostu (GHRH), sterydami anabolicznymi lub jakimkolwiek leczeniem wpływającym na wzrost
  • Pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni kortykosteroidami, z wyjątkiem miejscowego lub wziewnego podawania kortykosteroidów w chorobie atopowej. Kortykosteroidy w ramach substytucji hormonalnej były również dozwolone, jeśli stan i schemat leczenia były stabilne przez co najmniej 3 miesiące
  • Osoby z ciężką współistniejącą patologią wpływającą na wzrost, taką jak niedożywienie, złe wchłanianie lub dysplazja kości
  • Pacjenci z przewlekłą ciężką chorobą nerek
  • Osoby z przewlekłą ciężką chorobą wątroby
  • Osoby z przewlekłą chorobą zakaźną
  • Osoby z ostrą lub ciężką chorobą w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Pacjenci ze współistniejącą istotną chorobą, która mogłaby zakłócić udział lub ocenę w tym badaniu
  • Osoby z aktywnym nowotworem złośliwym (z wyjątkiem nieczerniakowych nowotworów skóry, które zostały poddane chirurgicznemu wycięciu i/lub biopsji, rozpoznaniu i leczeniu do ustąpienia)
  • Pacjenci z czynnym idiopatycznym nadciśnieniem wewnątrzczaszkowym w wywiadzie (łagodne nadciśnienie wewnątrzczaszkowe lub guz rzekomy mózgu)
  • Pacjenci z cukrzycą typu I i II
  • Osoby z jakąkolwiek chorobą autoimmunologiczną
  • Pacjenci, u których poprzednie badanie przesiewowe zakończyło się niepowodzeniem w tym badaniu
  • Pacjenci, którzy stosowali badany lek lub uczestniczyli w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 3 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 w surowicy w porównaniu z wartością wyjściową (IGF-1 SDS) w 4. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4
Wskaźnik odchylenia standardowego insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (IGF-1 SDS) obliczono jako logarytm (log) 10 rzeczywista wartość IGF-1 - log 10 (średnia wartość referencyjna IGF-1) podzielona przez log10 referencyjne odchylenie standardowe IGF- 1.
Wartość wyjściowa i tydzień 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej stężeń białka wiążącego insulinopodobny czynnik wzrostu-3 (IGFBP-3) w tygodniu 4.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4
Wartość wyjściowa i tydzień 4
Zmiana poziomu glukozy na czczo w stosunku do wartości wyjściowych w 4. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4
Wartość wyjściowa i tydzień 4
Zmiana insuliny na czczo w stosunku do wartości wyjściowych w 4. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4
Wartość wyjściowa i tydzień 4
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w teście oceny insulinooporności za pomocą modelu homeostazy (HOMA-IR) w 4. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4
HOMA-IR służy do oceny oporności na insulinę i jest obliczana za pomocą empirycznego wzoru matematycznego opartego na stężeniu glukozy w osoczu na czczo i poziomie insuliny w osoczu na czczo. HOMA-IR = insulina w osoczu na czczo (pikomol/litr [pmol/l]) * stężenie glukozy w osoczu na czczo (milimol/litr [mmol/l]) podzielone przez 22,5.
Wartość wyjściowa i tydzień 4
Zmiana profilu lipidowego w stosunku do wartości wyjściowych w 4. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4
Oceniono poziomy cholesterolu całkowitego, cholesterolu lipoprotein o dużej gęstości (HDL), cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL) i trójglicerydów.
Wartość wyjściowa i tydzień 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Współpracownicy

Merck Serono Co., Ltd., China

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2007

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 września 2008

Ukończenie studiów

1 kwietnia 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 sierpnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

24 sierpnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

13 lutego 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 stycznia 2014

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 27709

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rekombinowany ludzki hormon wzrostu (r-hGH)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Rwanda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj