Studie fáze II pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti imatinib mesylátu u dětí s chronickou myeloidní leukémií (CML) s pozitivním chromozomem Philadelphia (Ph+)

Kritéria pro zařazení:

1. Diagnóza: podezření na CML (hematologie a/nebo myelogram a/nebo imunofenotypizace a/nebo leukocytární alkalická fosfatáza [LAP]), která bude následně potvrzena cytogenetickou a/nebo molekulární biologií. OBS: nově diagnostikována pouze CML Ph+ v chronické nebo akcelerované fázi; rezistentní CML Ph+ na interferon α (INF-α), hydroxymočovinu a/nebo nízké dávky ARA-C v chronické nebo akcelerované fázi; CML Ph+ s cytogenetickým relapsem po BMT, který dříve neužíval Imatinib, v chronické nebo akcelerační fázi.
2. Pacientkám ve fertilním věku by měl být před zahájením léčby proveden těhotenský test (βhCG v krvi). Musí se používat účinná antikoncepce. Těhotné ženy nebudou zahrnuty.
3. Karnofského a Lanského stupnice: ≥40.
4. Očekávaná délka života > 8 týdnů.
5. Laboratoř: funkce ledvin (sérový kreatinin ≤ 1,5 x ULN a/nebo clearance ≥70 ml/min/1,73 m2), jaterní funkce (celkový bilirubin ≤ 1,5 x ULN, TGP < 3 x ULN a albumin > 2 g /dl.
6. Toxicita CNS ≤ II
7. Srdeční funkce: normální ejekční frakce.
8. Podepsáno ICF zákonnou odpovědností dítěte.

Kritéria vyloučení:

1. Pacient užívající jakýkoli jiný inhibitor tyrosinkinázy (TKI).
2. Těhotná pacientka nebo kojící pacientka.
3. Pacient považován za neschopného následovat cílenou léčbu.
4. Pacienti s molekulární recidivou.

5. léky:

   • Stimulace kolonií: nelze jej podávat alespoň 1 týden před léčbou.
   • Antikonvulziva: Imatinib je metabolizován enzymem P-450, takže subjekt nemůže dostat lék, který aktivuje systém P-450. Povolená antikonvulziva jsou kyselina valproová a benzodiazepiny.
   • Antikoagulancia: Použití warfarinu (Marevan) není povoleno. V případě potřeby antikoagulancia lze použít nízkomolekulární heparin (LMWH). Vyhněte se antikoagulancii s krevními destičkami < 50 000.
   • INF-Α 48h před D1.
   • Hydroxymočovina 24 hodin před D1.
   • Dávky ARA-C >100 mg/m2 po dobu 5-7 dní, 14 dní před D1.
   • Antracykliny, mitoxantron nebo etoposid 21 dní před D1.
   • Jakékoli jiné chemoterapeutické činidlo 28 dní před D1.
   • Transplantace hematopoetických buněk (HCT) 6 týdnů před D1.