Vaiheen II tutkimus imatinibmesylaatin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi kroonista myeloidista leukemiaa (CML) sairastavilla lapsilla Philadelphia-kromosomipositiivinen (Ph+)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Diagnoosi: epäilty KML (hematologia ja/tai myelogrammi ja/tai immunofenotyyppi ja/tai leukosyyttien alkalinen fosfataasi [LAP]) vahvistetaan sen jälkeen sytogeneettisellä ja/tai molekyylibiologialla. OBS: vain äskettäin todettu CML Ph+ kroonisessa tai kiihtyvässä vaiheessa; resistentti CML Ph+ interferonille α (INF-α), hydroksiurealle ja/tai pieniannoksiselle ARA-C:lle kroonisessa tai kiihtyvässä vaiheessa; KML Ph+, jossa sytogeneettinen relapsi BMT:n jälkeen, joka ei käyttänyt imatinibia aiemmin, kroonisessa tai kiihtyvässä vaiheessa.
2. Hedelmällisessä iässä oleville naispotilaille tulee tehdä raskaustesti (veren βhCG) ennen hoidon aloittamista. Tehokasta ehkäisyä on käytettävä. Raskaana olevat naiset eivät ole mukana.
3. Karnofskyn ja Lanskyn asteikko: ≥40.
4. Odotettavissa oleva elinikä > 8 viikkoa.
5. Laboratorio: munuaisten toiminta (seerumin kreatiniini ≤ 1,5 x ULN ja/tai puhdistuma ≥70 ml/min/1,73 m2), maksan toiminta (kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x ULN, TGP < 3 x ULN ja albumiini > 2 g /dl.
6. Keskushermostotoksisuus ≤ II
7. Sydämen toiminta: normaali ejektiofraktio.
8. Allekirjoittanut ICF:n lapsen lakivastuuhenkilö.

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilas, joka saa mitä tahansa muuta tyrosiinikinaasin estäjää (TKI).
2. Raskaana oleva tai imettävä potilas.
3. Potilas katsottiin kyvyttömäksi seuraamaan määrättyä hoitoa.
4. Potilaat, joilla on molekyylirelapsi.

5. Lääkkeet:

   • Pesäkkeitä stimuloiva: sitä ei voi antaa vähintään 1 viikko ennen hoitoa.
   • Antikonvulsantit: Imatinibi metaboloituu P-450-entsyymin vaikutuksesta, joten potilas ei voi saada lääkettä, joka aktivoi P-450-järjestelmän. Sallittuja kouristuslääkkeitä ovat valproiinihappo ja bentsodiatsepiinit.
   • Antikoagulantit: Varfariinin (Marevan) käyttö ei ole sallittua. Jos antikoagulanttia tarvitaan, voidaan käyttää pienimolekyylistä hepariinia (LMWH). Vältä antikoagulantteja, joiden verihiutalemäärä on < 50 000.
   • INF-Α 48 tuntia ennen päivää 1.
   • Hydroksiurea 24 tuntia ennen päivää 1.
   • ARA-C-annokset >100 mg/m2 5-7 päivän ajan, 14 päivää ennen päivää 1.
   • Antrasykliinit, mitoksantroni tai etoposidi 21 päivää ennen päivää 1.
   • Mikä tahansa muu kemoterapeuttinen aine 28 päivää ennen päivää 1.
   • Hematopoieettisten solujen siirto (HCT) 6 viikkoa ennen päivää 1.