甲磺酸伊马替尼在慢性粒细胞白血病 (CML) 费城染色体阳性 (Ph+) 儿童中的安全性和有效性评估的 II 期研究

纳入标准：

1. 诊断：疑似 CML（血液学和/或骨髓造影和/或免疫表型分析和/或白细胞碱性磷酸酶 [LAP]），然后通过细胞遗传学和/或分子生物学进行确认。 OBS：仅CML Ph+ 新诊断慢性期或加速期；慢性期或加速期对干扰素 α (INF-α)、羟基脲和/或低剂量 ARA-C 有耐药性的 CML Ph+； BMT 后细胞遗传学复发的 CML Ph+，之前未使用伊马替尼，处于慢性或加速期。
2. 育龄女性患者，应在开始治疗前进行妊娠试验（血液 βhCG）。 必须使用有效的避孕措施。 孕妇不包括在内。
3. Karnofsky 和 ​​Lansky 量表：≥40。
4. 预期寿命 > 8 周。
5. 实验室：肾功能（血清肌酐 ≤ 1.5 x ULN 和/或清除率 ≥70 ml/min/1.73m2），肝功能（总胆红素 ≤ 1.5 x ULN，TGP < 3 x ULN 和白蛋白 > 2 g /dl。
6. 中枢神经系统毒性 ≤ II
7. 心脏功能：射血分数正常。
8. 由儿童法律责任人签署 ICF。

排除标准：

1. 接受任何其他酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗的患者。
2. 孕妇或哺乳期患者。
3. 患者被认为无法进行有目的的治疗。
4. 分子复发患者。

5. 药物：

   • 集落刺激：不能在治疗前至少 1 周进行。
   • 抗惊厥药：伊马替尼由 P-450 酶代谢，因此受试者不能接受激活 P-450 系统的药物。 允许使用的抗惊厥药是丙戊酸和苯二氮卓类药物。
   • 抗凝剂：不允许使用华法林 (Marevan)。 如果需要抗凝剂，可以使用低分子肝素 (LMWH)。 避免使用血小板 < 50000 的抗凝剂。
   • INF-A 在 D1 之前 48 小时。
   • D1 前 24h 羟基脲。
   • ARA-C 剂量 >100 mg/m2，持续 5-7 天，D1 前 14 天。
   • D1 前 21 天使用蒽环类药物、米托蒽醌或依托泊苷。
   • D1 前 28 天使用任何其他化疗药物。
   • D1 前 6 周进行造血细胞移植 (HCT)。