Estudio de fase II para la evaluación de la seguridad y la eficacia del mesilato de imatinib en niños con leucemia mieloide crónica (LMC) cromosoma Filadelfia positivo (Ph+)

Criterios de inclusión:

1. Diagnóstico: sospecha de LMC (hematología y/o mielograma y/o inmunofenotipado y/o fosfatasa alcalina leucocitaria [LAP]) a confirmar, posteriormente, por citogenética y/o biología molecular. OBS: solo LMC Ph+ de nuevo diagnóstico en fase crónica o acelerada; LMC Ph+ resistentes a Interferón α (INF-α), Hidroxiurea y/o ARA-C a dosis bajas en fase crónica o acelerada; LMC Ph+ con recidiva citogenética tras TMO, que no haya utilizado imatinib previamente, en fase crónica o acelerada.
2. Las pacientes en edad fértil deben realizarse una prueba de embarazo (βhCG en sangre) antes de iniciar el tratamiento. Se debe utilizar un método anticonceptivo eficaz. No se incluirán mujeres embarazadas.
3. Escala de Karnofsky y Lansky: ≥40.
4. Esperanza de vida > 8 semanas.
5. Laboratorio: función renal (creatinina sérica ≤ 1,5 x LSN y/o Aclaramiento ≥70 ml/min/1,73m2), función hepática (bilirrubina total ≤ 1,5 x LSN, TGP < 3 x LSN y albúmina > 2 g /dl.
6. Toxicidad del SNC ≤ II
7. Función cardíaca: fracción de eyección normal.
8. Firmado ICF por el menor responsable legal.

Criterio de exclusión:

1. Paciente que recibe cualquier otro inhibidor de la tirosina quinasa (TKI).
2. Paciente embarazada o en período de lactancia.
3. Paciente considerado incapaz de seguir el tratamiento propuesto.
4. Pacientes con recaída molecular.

5. Medicamentos:

   • Estimulante de colonias: no puede administrarse al menos 1 semana antes del tratamiento.
   • Anticonvulsivos: Imatinib es metabolizado por la enzima P-450, por lo que el sujeto no puede recibir el fármaco que activa el sistema P-450. Los anticonvulsivos permitidos son el ácido valproico y las benzodiazepinas.
   • Anticoagulantes: No se permite el uso de warfarina (Marevan). Si se necesita anticoagulante, se puede usar heparina de bajo peso molecular (HBPM). Evitar anticoagulantes con plaquetas < 50000.
   • INF-Α 48h antes D1.
   • Hidroxiurea 24h antes D1.
   • Dosis de ARA-C >100 mg/m2 durante 5-7 días, 14 días antes de D1.
   • Antraciclinas, Mitoxantrona o Etopósido 21 días antes de D1.
   • Cualquier otro agente quimioterapéutico 28 días antes de D1.
   • Trasplante de células hematopoyéticas (HCT) 6 semanas antes de D1.