Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​REGN727/SAR236553 hos patienter med HeFH hyperkolesterolæmi

20. august 2015 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, 12-ugers undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​REGN727 hos patienter med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​REGN727/SAR236553 hos deltagere diagnosticeret med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (heFH)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

77

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
      • Montreal, Quebec, Canada
      • St. Foy, Quebec, Canada
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Huntsville, Alabama, Forenede Stater
    • California
      • Mission Viejo, California, Forenede Stater
      • Newport Beach, California, Forenede Stater
    • Connecticut
      • Bridgeport, Connecticut, Forenede Stater
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater
      • Miami, Florida, Forenede Stater
      • Port Orange, Florida, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater
    • Maine
      • Auburn, Maine, Forenede Stater
      • Biddeford, Maine, Forenede Stater
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater
    • New Hampshire
      • Concord, New Hampshire, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Skal opfylde Verdenssundhedsorganisationens kriterier for heFH
  2. Deltagerne skal have en stabil statindosis, med eller uden ezetimib, i mindst 6 uger før screening
  3. Serum-LDL-C-niveauer ≥ 100 mg/dL ved screening
  4. Villig til at følge NCEP ATPIII TLC-diæten eller en tilsvarende kostplan, startende ved screening og fortsætter indtil sidste studiebesøg
  5. En negativ urin-/serumgraviditetstest ved hvert screeningsbesøg og start af undersøgelsen for kvinder i den fødedygtige alder

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Deltagere med homozygot FH (klinisk eller ved tidligere genotypebestemmelse)

  2. Brug af en medicin (andre end en statin eller EZE) til at ændre serumlipiderne inden for 42 dage (6 uger) før screening, herunder, men ikke begrænset til:

    • Fibrater
    • Niacin (>500 mg/dag)
    • Omega-3 fedtsyrer (>1000 mg/dag af DHA/EPA)
    • Galdesyreharpikser

  3. Brug af nutraceuticals eller OTC-medicin, der kan ændre lipidniveauer, der ikke er stabile i mindst 6 uger før screening, og som ikke er planlagt til at forblive konstante gennem hele undersøgelsen. Eksempler omfatter:

    • Omega-3 fedtsyrer (≤1000 mg/dag af DHA/EPA)
    • Niacin (≤500 mg/dag)
    • Plantestanoler, såsom fundet i Benecol, hørfrøolie, psyllium
    • Rød gærris
  4. Lidelser, der vides at påvirke lipidniveauer, såsom nefrotisk syndrom, signifikant leversygdom, Cushings sygdom, ubehandlet hypothyroidisme (patienter på stabil thyreoideaudskiftning i mindst 12 uger før det fulde screeningbesøg, som er metabolisk euthyreoidea af thyreoidea-stimulerende hormon (TSH) test er tilladt)
  5. Brug af skjoldbruskkirtelmedicin (undtagen erstatningsterapi, som har været stabil i mindst 12 uger før det fulde screeningbesøg)
  6. Fastende serum TG >350 mg/dL screening
  7. LDL-aferese inden for 12 måneder før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Placebo SC-injektion Q2W tilføjet til stabil statinbehandling med eller uden samtidig ezetimibe i 12 uger.
Medicin: Placebo
Placebo kun to SC-injektioner i maven.
Eksperimentel: Alirocumab 150 mg Q4W
Alirocumab 150 mg SC injektion Q4W tilføjet til stabil statinbehandling med eller uden samtidig ezetimibe i 12 uger.
Medicin: Alirocumab
Alirocumab kun to SC-injektioner i maven.
Andre navne:
  • REGN727/SAR236553
Eksperimentel: Alirocumab 200 mg Q4W
Alirocumab 200 mg SC injektion Q4W tilføjet til stabil statinbehandling med eller uden samtidig ezetimibe i 12 uger.
Medicin: Alirocumab
Alirocumab kun to SC-injektioner i maven.
Andre navne:
  • REGN727/SAR236553
Eksperimentel: Alirocumab 300 mg Q4W
Alirocumab 300 mg SC injektion Q4W tilføjet til stabil statinbehandling med eller uden samtidig ezetimibe i 12 uger.
Medicin: Alirocumab
Alirocumab kun to SC-injektioner i maven.
Andre navne:
  • REGN727/SAR236553
Eksperimentel: Alirocumab 150 mg Q2W
Alirocumab 150 mg SC injektion Q2W tilføjet til stabil statinbehandling med eller uden samtidig ezetimibe i 12 uger.
Medicin: Alirocumab
Alirocumab kun to SC-injektioner i maven.
Andre navne:
  • REGN727/SAR236553

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i beregnet LDL-C i uge 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Beregnede LDL-C-værdier blev opnået ved anvendelse af Friedewald-formlen. Baseline justerede mindste kvadraters (LS) gennemsnit og standardfejl blev estimeret ved hjælp af en analyse af kovarians (ANCOVA) model inklusive tilgængelige post-baseline data om behandling fra første forsøgslægemiddel (IMP) injektion op til 21 dage efter sidste IMP injektion (på- behandlingsanalyse). Manglende data fra uge 12 blev imputeret ved hjælp af sidste observation overført [LOCF] metode.
Fra baseline til uge 12 (LOCF)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i beregnet LDL-C i uge 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Beregnet LDL-C-værdi blev opnået fra Friedewald-formlen. Justerede LS-middelværdier og standardfejl blev estimeret ved hjælp af den samme ANCOVA-model som for det primære endepunkt.
Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Procentdel af deltagere, der opnår beregnet LDL-C <100 mg/dL (2,59 mmol/L) i uge 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Uge 12 (LOCF)
Beregnet LDL-C-værdi blev opnået fra Friedewald-formlen.
Uge 12 (LOCF)
Procentdel af deltagere, der opnår LDL-C < 70 mg/dL (1,81 mmol/L) i uge 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Uge 12 (LOCF)
Beregnet LDL-C-værdi blev opnået fra Friedewald-formlen.
Uge 12 (LOCF)
Procentvis ændring fra baseline i totalt kolesterol i uge 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Justerede LS-middelværdier og standardfejl blev estimeret ved hjælp af den samme ANCOVA-model som for det primære endepunkt.
Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Absolut ændring fra baseline i totalt kolesterol i uge 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Justerede LS-middelværdier og standardfejl blev estimeret ved hjælp af den samme ANCOVA-model som for det primære endepunkt.
Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Procentvis ændring fra baseline i højdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) i uge 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Justerede LS-middelværdier og standardfejl blev estimeret ved hjælp af den samme ANCOVA-model som for det primære endepunkt.
Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Absolut ændring fra baseline i HDL-C i uge 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Justerede LS-middelværdier og standardfejl blev estimeret ved hjælp af den samme ANCOVA-model som for det primære endepunkt.
Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Procent ændring fra baseline i triglycerider i uge 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Da antagelserne om normalfordeling og varianslighed ikke blev verificeret for lipidparameteren, blev procentændringer udtrykt som median (interkvartilområde)
Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Absolut ændring fra baseline i triglycerider ved uge kl. 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Da antagelserne om normalfordeling og varianslighed ikke blev verificeret for lipidparametrene, blev procentændringer udtrykt som median (interkvartilområde)
Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Procentvis ændring fra baseline i ikke-HDL-C i uge 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
Justerede LS-middelværdier og standardfejl blev estimeret ved hjælp af den samme ANCOVA-model som for det primære endepunkt.
Fra baseline til uge 12
Absolut ændring fra baseline i ikke-HDL-C i uge 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Justerede LS-middelværdier og standardfejl blev estimeret ved hjælp af den samme ANCOVA-model som for det primære endepunkt.
Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Procent ændring fra baseline i Apo Lipoprotein B (Apo-B) i uge 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Justerede LS-middelværdier og standardfejl blev estimeret ved hjælp af den samme ANCOVA-model som for det primære endepunkt.
Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Absolut ændring fra baseline i Apo-B i uge 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
Justerede LS-middelværdier og standardfejl blev estimeret ved hjælp af den samme ANCOVA-model som for det primære endepunkt.
Fra baseline til uge 12
Procent ændring fra baseline i apolipoprotein - A1 (Apo-A1) i uge 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Justerede LS-middelværdier og standardfejl blev estimeret ved hjælp af den samme ANCOVA-model som for det primære endepunkt.
Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Absolut ændring fra baseline i Apo-A1 i uge 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Justerede LS-middelværdier og standardfejl blev estimeret ved hjælp af den samme ANCOVA-model som for det primære endepunkt.
Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Absolut ændring i forholdet ApoB/ApoA-1 fra baseline til uge 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
Justerede LS-middelværdier og standardfejl blev estimeret ved hjælp af den samme ANCOVA-model som for det primære endepunkt.
Fra baseline til uge 12
Procent ændring fra baseline i Lipoprotein(a) i uge 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Da antagelserne om normalfordeling og varianslighed ikke blev verificeret for lipidparametrene, blev procentændringer udtrykt som median (interkvartilområde)
Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Absolut ændring fra baseline i Lipoprotein(a) i uge 12 - Analyse under behandling
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 (LOCF)
Da antagelserne om normalfordeling og varianslighed ikke blev verificeret for lipidparameteren, blev procentændringer udtrykt som median (interkvartilområde)
Fra baseline til uge 12 (LOCF)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. december 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. december 2010

Først opslået (Skøn)

24. december 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

22. september 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. august 2015

Sidst verificeret

1. august 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R727-CL-1003

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner