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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di REGN727/SAR236553 in pazienti con ipercolesterolemia HeFH

20 agosto 2015 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di 12 settimane sulla sicurezza e l'efficacia di REGN727 in pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di REGN727/SAR236553 nei partecipanti con diagnosi di ipercolesterolemia familiare eterozigote (heFH)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

77

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
      • Montreal, Quebec, Canada
      • St. Foy, Quebec, Canada
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Huntsville, Alabama, Stati Uniti
    • California
      • Mission Viejo, California, Stati Uniti
      • Newport Beach, California, Stati Uniti
    • Connecticut
      • Bridgeport, Connecticut, Stati Uniti
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti
      • Miami, Florida, Stati Uniti
      • Port Orange, Florida, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti
    • Maine
      • Auburn, Maine, Stati Uniti
      • Biddeford, Maine, Stati Uniti
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti
    • New Hampshire
      • Concord, New Hampshire, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Deve soddisfare i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità per heFH
  2. I partecipanti devono assumere una dose stabile di statine, con o senza ezetimibe, per almeno 6 settimane prima dello screening
  3. Livelli sierici di LDL-C ≥ 100 mg/dL allo screening
  4. Disponibilità a seguire la dieta NCEP ATPIII TLC, o un programma dietetico equivalente, a partire dallo screening e continuando fino all'ultima visita di studio
  5. Un test di gravidanza su urina/siero negativo ad ogni visita di screening e all'inizio dello studio, per le donne in età fertile

Criteri chiave di esclusione:

  1. Partecipanti con FH omozigote (clinicamente o mediante precedente genotipizzazione)

  2. Uso di un farmaco (diverso da una statina o EZE) per alterare i lipidi sierici entro 42 giorni (6 settimane) prima dello screening incluso, ma non limitato a:

    • Fibrati
    • Niacina (>500 mg/giorno)
    • Acidi grassi Omega-3 (>1000 mg/giorno di DHA/EPA)
    • Resine di acidi biliari

  3. Uso di nutraceutici o farmaci da banco che possono alterare i livelli lipidici che non sono stabili per almeno 6 settimane prima dello screening e non si prevede che rimangano costanti durante lo studio. Esempi inclusi:

    • Acidi grassi Omega-3 (≤1000 mg/giorno di DHA/EPA)
    • Niacina (≤500 mg/giorno)
    • Stanoli vegetali, come quelli che si trovano in Benecol, olio di semi di lino, psillio
    • Riso rosso fermentato
  4. Disturbi noti per influenzare i livelli lipidici, come sindrome nefrosica, malattia epatica significativa, malattia di Cushing, ipotiroidismo non trattato (pazienti in sostituzione stabile della tiroide per almeno 12 settimane prima della visita di screening completa, che sono metabolicamente eutiroidei dall'ormone stimolante la tiroide (TSH) sono consentiti i test)
  5. Uso di farmaci per la tiroide (ad eccezione della terapia sostitutiva che è rimasta stabile per almeno 12 settimane prima della visita di screening completa)
  6. Screening di TG sierico a digiuno >350 mg/dL
  7. LDL aferesi entro 12 mesi prima dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Iniezione SC di placebo ogni 2 settimane aggiunta al regime stabile di statine con o senza ezetimibe concomitante per 12 settimane.
Droga: Placebo
Placebo due iniezioni SC solo nell'addome.
Sperimentale: Alirocumab 150 mg Q4W
Alirocumab 150 mg iniezione SC Q4W aggiunto a regime stabile di statine con o senza concomitante ezetimibe per 12 settimane.
Droga: Alirocumab
Alirocumab due iniezioni SC solo nell'addome.
Altri nomi:
  • REGN727/SAR236553
Sperimentale: Alirocumab 200 mg Q4W
Alirocumab 200 mg iniezione s.c. Q4W aggiunto a regime stabile di statine con o senza concomitante ezetimibe per 12 settimane.
Droga: Alirocumab
Alirocumab due iniezioni SC solo nell'addome.
Altri nomi:
  • REGN727/SAR236553
Sperimentale: Alirocumab 300 mg Q4W
Alirocumab 300 mg iniezione s.c. Q4W aggiunto a regime stabile di statine con o senza concomitante ezetimibe per 12 settimane.
Droga: Alirocumab
Alirocumab due iniezioni SC solo nell'addome.
Altri nomi:
  • REGN727/SAR236553
Sperimentale: Alirocumab 150 mg una volta ogni 2 settimane
Alirocumab 150 mg iniezione s.c. Q2W aggiunto a regime stabile di statine con o senza concomitante ezetimibe per 12 settimane.
Droga: Alirocumab
Alirocumab due iniezioni SC solo nell'addome.
Altri nomi:
  • REGN727/SAR236553

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale del C-LDL calcolato alla settimana 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
I valori calcolati di LDL-C sono stati ottenuti utilizzando la formula di Friedewald. Le medie dei minimi quadrati (LS) aggiustate al basale e gli errori standard sono stati stimati utilizzando un modello di analisi della covarianza (ANCOVA) che comprendeva i dati disponibili post-basale sul trattamento dalla prima iniezione del medicinale sperimentale (IMP) fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione di IMP (on- analisi del trattamento). I dati mancanti della settimana 12 sono stati imputati con il metodo dell'ultima osservazione portata avanti [LOCF].
Dal basale alla settimana 12 (LOCF)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale del C-LDL calcolato alla settimana 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Il valore calcolato di LDL-C è stato ottenuto dalla formula di Friedewald. Le medie LS aggiustate e gli errori standard sono stati stimati utilizzando lo stesso modello ANCOVA dell'endpoint primario.
Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto il C-LDL calcolato <100 mg/dL (2,59 mmol/L) alla settimana 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Settimana 12 (LOCF)
Il valore calcolato di LDL-C è stato ottenuto dalla formula di Friedewald.
Settimana 12 (LOCF)
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto LDL-C < 70 mg/dL (1,81 mmol/L) alla settimana 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Settimana 12 (LOCF)
Il valore calcolato di LDL-C è stato ottenuto dalla formula di Friedewald.
Settimana 12 (LOCF)
Variazione percentuale rispetto al basale del colesterolo totale alla settimana 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Le medie LS aggiustate e gli errori standard sono stati stimati utilizzando lo stesso modello ANCOVA dell'endpoint primario.
Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Variazione assoluta rispetto al basale del colesterolo totale alla settimana 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Le medie LS aggiustate e gli errori standard sono stati stimati utilizzando lo stesso modello ANCOVA dell'endpoint primario.
Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Variazione percentuale rispetto al basale del colesterolo legato alle lipoproteine ​​ad alta densità (HDL-C) alla settimana 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Le medie LS aggiustate e gli errori standard sono stati stimati utilizzando lo stesso modello ANCOVA dell'endpoint primario.
Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Variazione assoluta rispetto al basale di HDL-C alla settimana 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Le medie LS aggiustate e gli errori standard sono stati stimati utilizzando lo stesso modello ANCOVA dell'endpoint primario.
Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Variazione percentuale rispetto al basale dei trigliceridi alla settimana 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Poiché le ipotesi di distribuzione normale e uguaglianza delle varianze non sono state verificate per il parametro lipidico, le variazioni percentuali sono state espresse come mediana (intervallo interquartile)
Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Variazione assoluta rispetto al basale dei trigliceridi alla settimana a 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Poiché le ipotesi di distribuzione normale e uguaglianza delle varianze non sono state verificate per i parametri lipidici, le variazioni percentuali sono state espresse come mediana (intervallo interquartile)
Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Variazione percentuale rispetto al basale di colesterolo non HDL alla settimana 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Le medie LS aggiustate e gli errori standard sono stati stimati utilizzando lo stesso modello ANCOVA dell'endpoint primario.
Dal basale alla settimana 12
Variazione assoluta rispetto al basale di colesterolo non HDL alla settimana 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Le medie LS aggiustate e gli errori standard sono stati stimati utilizzando lo stesso modello ANCOVA dell'endpoint primario.
Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Variazione percentuale rispetto al basale dell'apo lipoproteina B (Apo-B) alla settimana 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Le medie LS aggiustate e gli errori standard sono stati stimati utilizzando lo stesso modello ANCOVA dell'endpoint primario.
Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Variazione assoluta rispetto al basale di Apo-B alla settimana 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Le medie LS aggiustate e gli errori standard sono stati stimati utilizzando lo stesso modello ANCOVA dell'endpoint primario.
Dal basale alla settimana 12
Variazione percentuale rispetto al basale dell'apolipoproteina - A1 (Apo-A1) alla settimana 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Le medie LS aggiustate e gli errori standard sono stati stimati utilizzando lo stesso modello ANCOVA dell'endpoint primario.
Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Variazione assoluta rispetto al basale dell'Apo-A1 alla settimana 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Le medie LS aggiustate e gli errori standard sono stati stimati utilizzando lo stesso modello ANCOVA dell'endpoint primario.
Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Variazione assoluta del rapporto ApoB/ApoA-1 dal basale alla settimana 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Le medie LS aggiustate e gli errori standard sono stati stimati utilizzando lo stesso modello ANCOVA dell'endpoint primario.
Dal basale alla settimana 12
Variazione percentuale rispetto al basale della lipoproteina (a) alla settimana 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Poiché le ipotesi di distribuzione normale e uguaglianza delle varianze non sono state verificate per i parametri lipidici, le variazioni percentuali sono state espresse come mediana (intervallo interquartile)
Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Variazione assoluta rispetto al basale della lipoproteina(a) alla settimana 12 - Analisi durante il trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 (LOCF)
Poiché le ipotesi di distribuzione normale e uguaglianza delle varianze non sono state verificate per il parametro lipidico, le variazioni percentuali sono state espresse come mediana (intervallo interquartile)
Dal basale alla settimana 12 (LOCF)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Collaboratori

Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 dicembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 dicembre 2010

Primo Inserito (Stima)

24 dicembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

22 settembre 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 agosto 2015

Ultimo verificato

1 agosto 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R727-CL-1003

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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