Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus REGN727/SAR236553:n turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on HeFH-hyperkolesterolemia

torstai 20. elokuuta 2015 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 12 viikon tutkimus REGN727:n turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida REGN727/SAR236553:n tehoa ja turvallisuutta osallistujilla, joilla on diagnosoitu heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (heFH).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

77

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
      • Montreal, Quebec, Kanada
      • St. Foy, Quebec, Kanada
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Huntsville, Alabama, Yhdysvallat
    • California
      • Mission Viejo, California, Yhdysvallat
      • Newport Beach, California, Yhdysvallat
    • Connecticut
      • Bridgeport, Connecticut, Yhdysvallat
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat
      • Miami, Florida, Yhdysvallat
      • Port Orange, Florida, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat
    • Maine
      • Auburn, Maine, Yhdysvallat
      • Biddeford, Maine, Yhdysvallat
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat
    • New Hampshire
      • Concord, New Hampshire, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. On täytettävä Maailman terveysjärjestön heFH-kriteerit
  2. Osallistujien on saatava vakaa statiiniannos etsetimibin kanssa tai ilman sitä vähintään 6 viikon ajan ennen seulontaa
  3. Seerumin LDL-kolesteroliarvot ≥ 100 mg/dl seulonnassa
  4. halukas noudattamaan NCEP ATPIII TLC -ruokavaliota tai vastaavaa ruokavaliosuunnitelmaa alkaen seulonnasta ja jatkaen viimeiseen tutkimuskäyntiin
  5. Negatiivinen virtsan/seerumin raskaustesti jokaisella seulontakäynnillä ja tutkimuksen alussa hedelmällisessä iässä oleville naisille

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistujat, joilla on homotsygoottinen FH (kliinisesti tai aikaisemman genotyypin perusteella)

  2. Lääkkeen (muu kuin statiini tai EZE) käyttö seerumin lipidien muuttamiseksi 42 päivän (6 viikon) sisällä ennen seulontaa, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:

    • Fibraatit
    • Niasiini (> 500 mg/vrk)
    • Omega-3-rasvahapot (> 1000 mg/vrk DHA/EPA)
    • Sappihappohartsit

  3. Sellaisten ravintoaineiden tai OTC-lääkkeiden käyttö, jotka voivat muuttaa lipiditasoja, jotka eivät ole stabiileja vähintään 6 viikkoa ennen seulontaa ja joiden ei ole tarkoitus pysyä vakiona koko tutkimuksen ajan. Esimerkkejä:

    • Omega-3-rasvahapot (≤1000 mg/vrk DHA/EPA)
    • Niasiini (≤500 mg/vrk)
    • Kasvistanolit, kuten Benecolissa, pellavansiemenöljyssä, psylliumissa
    • Punainen hiiva riisi
  4. Lipiditasoihin vaikuttavat häiriöt, kuten nefroottinen oireyhtymä, merkittävä maksasairaus, Cushingin tauti, hoitamaton kilpirauhasen vajaatoiminta (potilaat, joilla on stabiili kilpirauhasen korvaushoito vähintään 12 viikkoa ennen täyttä seulontakäyntiä ja joilla on kilpirauhasta stimuloivan hormonin (TSH) aiheuttama metabolinen eutyreoosi) testaus on sallittu)
  5. Kilpirauhaslääkkeiden käyttö (paitsi korvaushoito, joka on ollut vakaa vähintään 12 viikkoa ennen täyttä seulontakäyntiä)
  6. Seerumin paasto-TG >350 mg/dL -seulonta
  7. LDL-afereesi 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo SC-injektio Q2W lisättiin stabiiliin statiinihoitoon joko etsetimibin kanssa tai ilman sitä 12 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Plaseboa kaksi SC-injektiota vain vatsaan.
Kokeellinen: Alirokumabi 150 mg Q4W
Alirokumabi 150 mg subkutaaninen injektio Q4W lisättynä stabiiliin statiinihoitoon joko etsetimibin kanssa tai ilman sitä 12 viikon ajan.
Lääke: Alirokumabi
Alirokumabia kaksi SC-injektiota vain vatsaan.
Muut nimet:
  • REGN727/SAR236553
Kokeellinen: Alirokumabi 200 mg Q4W
Alirokumabi 200 mg subkutaaninen injektio Q4W lisättynä stabiiliin statiinihoitoon joko etsetimibin kanssa tai ilman sitä 12 viikon ajan.
Lääke: Alirokumabi
Alirokumabia kaksi SC-injektiota vain vatsaan.
Muut nimet:
  • REGN727/SAR236553
Kokeellinen: Alirokumabi 300 mg Q4W
Alirokumabi 300 mg subkutaaninen injektio Q4W lisättynä stabiiliin statiinihoitoon joko etsetimibin kanssa tai ilman sitä 12 viikon ajan.
Lääke: Alirokumabi
Alirokumabia kaksi SC-injektiota vain vatsaan.
Muut nimet:
  • REGN727/SAR236553
Kokeellinen: Alirokumabi 150 mg Q2W
Alirokumabi 150 mg subkutaaninen injektio Q2W lisättynä stabiiliin statiinihoitoon joko etsetimibin kanssa tai ilman sitä 12 viikon ajan.
Lääke: Alirokumabi
Alirokumabia kaksi SC-injektiota vain vatsaan.
Muut nimet:
  • REGN727/SAR236553

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötasosta lasketussa LDL-kolesteroliarvossa viikolla 12 – Hoidon aikana tehty analyysi
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Lasketut LDL-C-arvot saatiin käyttämällä Friedewaldin kaavaa. Lähtötasolla korjatut pienimmän neliösumman (LS) keskiarvot ja standardivirheet arvioitiin käyttämällä kovarianssianalyysiä (ANCOVA), joka sisälsi saatavilla olevat lähtötilanteen jälkeiset tiedot hoidosta ensimmäisestä tutkimuslääkeinjektiosta (IMP) 21 päivään viimeisen IMP-injektion jälkeen (on- hoitoanalyysi). Puuttuvat viikon 12 tiedot imputoitiin viimeisimmän havainnon siirretyllä [LOCF] menetelmällä.
Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos lähtötasosta lasketussa LDL-kolesteroliarvossa viikolla 12 – hoidon aikainen analyysi
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Laskettu LDL-C-arvo saatiin Friedewaldin kaavasta. Oikaistut LS-keskiarvot ja standardivirheet arvioitiin käyttämällä samaa ANCOVA-mallia kuin ensisijaiselle päätepisteelle.
Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat lasketun LDL-C:n < 100 mg/dl (2,59 mmol/L) viikolla 12 - Hoidon aikainen analyysi
Aikaikkuna: Viikko 12 (LOCF)
Laskettu LDL-C-arvo saatiin Friedewaldin kaavasta.
Viikko 12 (LOCF)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat LDL-kolesterolin < 70 mg/dl (1,81 mmol/L) viikolla 12 - Hoidonaikainen analyysi
Aikaikkuna: Viikko 12 (LOCF)
Laskettu LDL-C-arvo saatiin Friedewaldin kaavasta.
Viikko 12 (LOCF)
Kokonaiskolesterolin prosenttimuutos lähtötasosta viikolla 12 – hoidonaikainen analyysi
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Oikaistut LS-keskiarvot ja standardivirheet arvioitiin käyttämällä samaa ANCOVA-mallia kuin ensisijaiselle päätepisteelle.
Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Kokonaiskolesterolin absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikolla 12 – hoidonaikainen analyysi
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Oikaistut LS-keskiarvot ja standardivirheet arvioitiin käyttämällä samaa ANCOVA-mallia kuin ensisijaiselle päätepisteelle.
Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Prosenttimuutos lähtötasosta korkeatiheyksisessä lipoproteiinikolesterolissa (HDL-C) viikolla 12 – hoidonaikainen analyysi
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Oikaistut LS-keskiarvot ja standardivirheet arvioitiin käyttämällä samaa ANCOVA-mallia kuin ensisijaiselle päätepisteelle.
Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
HDL-kolesterolin absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikolla 12 – hoidon aikainen analyysi
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Oikaistut LS-keskiarvot ja standardivirheet arvioitiin käyttämällä samaa ANCOVA-mallia kuin ensisijaiselle päätepisteelle.
Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Triglyseridien prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikolla 12 - Hoidonaikainen analyysi
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Koska oletuksia normaalijakaumasta ja varianssien yhtäläisyydestä ei vahvistettu lipidiparametrille, prosentuaaliset muutokset ilmaistiin mediaanina (kvartiilien välinen vaihteluväli)
Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Triglyseridien absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla klo 12 - Hoidon aikainen analyysi
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Koska oletuksia normaalijakaumasta ja varianssien yhtäläisyydestä ei vahvistettu lipidiparametreille, prosentuaaliset muutokset ilmaistiin mediaanina (kvartiilien välinen vaihteluväli)
Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Prosenttimuutos lähtötasosta ei-HDL-kolesterolissa viikolla 12 – Hoidon aikainen analyysi
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12
Oikaistut LS-keskiarvot ja standardivirheet arvioitiin käyttämällä samaa ANCOVA-mallia kuin ensisijaiselle päätepisteelle.
Perustasosta viikkoon 12
Absoluuttinen muutos lähtötasosta ei-HDL-kolesterolissa viikolla 12 – Hoidon aikainen analyysi
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Oikaistut LS-keskiarvot ja standardivirheet arvioitiin käyttämällä samaa ANCOVA-mallia kuin ensisijaiselle päätepisteelle.
Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Prosenttimuutos lähtötasosta Apo Lipoproteiini B:ssä (Apo-B) viikolla 12 – Hoidonaikainen analyysi
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Oikaistut LS-keskiarvot ja standardivirheet arvioitiin käyttämällä samaa ANCOVA-mallia kuin ensisijaiselle päätepisteelle.
Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta Apo-B:ssä viikolla 12 – Hoidon aikainen analyysi
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12
Oikaistut LS-keskiarvot ja standardivirheet arvioitiin käyttämällä samaa ANCOVA-mallia kuin ensisijaiselle päätepisteelle.
Perustasosta viikkoon 12
Prosenttimuutos lähtötasosta apolipoproteiinissa - A1 (Apo-A1) viikolla 12 - Hoidon aikainen analyysi
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Oikaistut LS-keskiarvot ja standardivirheet arvioitiin käyttämällä samaa ANCOVA-mallia kuin ensisijaiselle päätepisteelle.
Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta Apo-A1:ssä viikolla 12 – Hoidon aikainen analyysi
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Oikaistut LS-keskiarvot ja standardivirheet arvioitiin käyttämällä samaa ANCOVA-mallia kuin ensisijaiselle päätepisteelle.
Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Absoluuttinen muutos suhteessa ApoB/ApoA-1 lähtötilanteesta viikkoon 12 - Hoidon aikainen analyysi
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12
Oikaistut LS-keskiarvot ja standardivirheet arvioitiin käyttämällä samaa ANCOVA-mallia kuin ensisijaiselle päätepisteelle.
Perustasosta viikkoon 12
Prosenttimuutos lähtötasosta lipoproteiini(a) -arvossa viikolla 12 - Hoidon aikana tehty analyysi
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Koska oletuksia normaalijakaumasta ja varianssien yhtäläisyydestä ei vahvistettu lipidiparametreille, prosentuaaliset muutokset ilmaistiin mediaanina (kvartiilien välinen vaihteluväli)
Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Lipoproteiini(a):n absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 12 - Hoidon aikainen analyysi
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)
Koska oletuksia normaalijakaumasta ja varianssien yhtäläisyydestä ei vahvistettu lipidiparametrille, prosentuaaliset muutokset ilmaistiin mediaanina (kvartiilien välinen vaihteluväli)
Lähtötilanteesta viikkoon 12 (LOCF)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Regeneron Pharmaceuticals

Yhteistyökumppanit

Sanofi

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. tammikuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. marraskuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. marraskuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 23. joulukuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. joulukuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 24. joulukuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 22. syyskuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. elokuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • R727-CL-1003

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa