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Estudio de seguridad y eficacia de REGN727/SAR236553 en pacientes con hipercolesterolemia HeFH

20 de agosto de 2015 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 12 semanas sobre la seguridad y eficacia de REGN727 en pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de REGN727/SAR236553 en participantes diagnosticados con hipercolesterolemia familiar heterocigota (heFH)

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

77

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá
      • Montreal, Quebec, Canadá
      • St. Foy, Quebec, Canadá
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Huntsville, Alabama, Estados Unidos
    • California
      • Mission Viejo, California, Estados Unidos
      • Newport Beach, California, Estados Unidos
    • Connecticut
      • Bridgeport, Connecticut, Estados Unidos
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos
      • Miami, Florida, Estados Unidos
      • Port Orange, Florida, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos
    • Maine
      • Auburn, Maine, Estados Unidos
      • Biddeford, Maine, Estados Unidos
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos
    • New Hampshire
      • Concord, New Hampshire, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Debe cumplir con los criterios de la Organización Mundial de la Salud para la HFHe
  2. Los participantes deben recibir una dosis estable de estatina, con o sin ezetimiba, durante al menos 6 semanas antes de la selección.
  3. Niveles séricos de LDL-C ≥ 100 mg/dl en la selección
  4. Dispuesto a seguir la dieta NCEP ATPIII TLC, o un plan de dieta equivalente, comenzando en la selección y continuando hasta la última visita del estudio
  5. Una prueba de embarazo en orina/suero negativa en cada visita de selección y al comienzo del estudio, para mujeres en edad fértil

Criterios clave de exclusión:

  1. Participantes con HF homocigota (clínicamente o por genotipado previo)

  2. Uso de un medicamento (que no sea una estatina o EZE) para alterar los lípidos séricos dentro de los 42 días (6 semanas) antes de la evaluación, incluidos, entre otros:

    • Fibratos
    • Niacina (>500 mg/día)
    • Ácidos grasos omega-3 (>1000 mg/día de DHA/EPA)
    • resinas de ácidos biliares

  3. Uso de nutracéuticos o medicamentos de venta libre que pueden alterar los niveles de lípidos que no son estables durante al menos 6 semanas antes de la selección y que no se prevé que permanezcan constantes durante todo el estudio. Ejemplos incluyen:

    • Ácidos grasos omega-3 (≤1000 mg/día de DHA/EPA)
    • Niacina (≤500 mg/día)
    • Estanoles vegetales, como los que se encuentran en Benecol, aceite de semilla de lino, psyllium
    • arroz de levadura roja
  4. Trastornos que se sabe que influyen en los niveles de lípidos, como síndrome nefrótico, enfermedad hepática significativa, enfermedad de Cushing, hipotiroidismo no tratado (pacientes con reemplazo tiroideo estable durante al menos 12 semanas antes de la visita de selección completa, que son metabólicamente eutiroideos por la hormona estimulante de la tiroides (TSH) se permiten pruebas)
  5. Uso de medicamentos para la tiroides (excepto la terapia de reemplazo que se ha mantenido estable durante al menos 12 semanas antes de la visita de selección completa)
  6. TG sérico en ayunas >350 mg/dL tamizaje
  7. Aféresis de LDL en los 12 meses anteriores a la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Inyección SC de placebo Q2W añadida a un régimen estable de estatinas con o sin ezetimiba concomitante durante 12 semanas.
Droga: Placebo
Placebo dos inyecciones SC en el abdomen únicamente.
Experimental: Alirocumab 150 mg Q4W
Alirocumab 150 mg inyección SC Q4W agregado a un régimen estable de estatinas con o sin ezetimiba concomitante durante 12 semanas.
Droga: Alirocumab
Alirocumab dos inyecciones SC en el abdomen únicamente.
Otros nombres:
  • REGN727/SAR236553
Experimental: Alirocumab 200 mg Q4W
Alirocumab 200 mg inyección SC Q4W agregado a un régimen estable de estatinas con o sin ezetimiba concomitante durante 12 semanas.
Droga: Alirocumab
Alirocumab dos inyecciones SC en el abdomen únicamente.
Otros nombres:
  • REGN727/SAR236553
Experimental: Alirocumab 300 mg Q4W
Alirocumab 300 mg inyección SC Q4W agregado a un régimen estable de estatinas con o sin ezetimiba concomitante durante 12 semanas.
Droga: Alirocumab
Alirocumab dos inyecciones SC en el abdomen únicamente.
Otros nombres:
  • REGN727/SAR236553
Experimental: Alirocumab 150 mg Q2W
Alirocumab 150 mg inyección SC Q2W agregado a un régimen estable de estatinas con o sin ezetimiba concomitante durante 12 semanas.
Droga: Alirocumab
Alirocumab dos inyecciones SC en el abdomen únicamente.
Otros nombres:
  • REGN727/SAR236553

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en el C-LDL calculado en la semana 12: análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Los valores de LDL-C calculados se obtuvieron utilizando la fórmula de Friedewald. Se estimaron las medias de mínimos cuadrados ajustados (LS) y los errores estándar de la línea base usando un modelo de análisis de covarianza (ANCOVA) que incluye datos post-basales disponibles sobre el tratamiento desde la primera inyección del medicamento en investigación (IMP) hasta 21 días después de la última inyección de IMP (en análisis del tratamiento). Los datos faltantes de la semana 12 se imputaron mediante el método de la última observación realizada [LOCF].
Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en el C-LDL calculado en la semana 12: análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
El valor de LDL-C calculado se obtuvo a partir de la fórmula de Friedewald. Las medias de LS ajustadas y los errores estándar se estimaron utilizando el mismo modelo ANCOVA que para el criterio de valoración principal.
Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Porcentaje de participantes que alcanzaron el C-LDL calculado <100 mg/dl (2,59 mmol/l) en la semana 12: análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Semana 12 (LOCF)
El valor de LDL-C calculado se obtuvo a partir de la fórmula de Friedewald.
Semana 12 (LOCF)
Porcentaje de participantes que lograron LDL-C < 70 mg/dl (1,81 mmol/l) en la semana 12: análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Semana 12 (LOCF)
El valor de LDL-C calculado se obtuvo a partir de la fórmula de Friedewald.
Semana 12 (LOCF)
Cambio porcentual desde el inicio en el colesterol total en la semana 12: análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Las medias de LS ajustadas y los errores estándar se estimaron utilizando el mismo modelo ANCOVA que para el criterio de valoración principal.
Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Cambio absoluto desde el inicio en el colesterol total en la semana 12: análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Las medias de LS ajustadas y los errores estándar se estimaron utilizando el mismo modelo ANCOVA que para el criterio de valoración principal.
Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Cambio porcentual desde el inicio en el colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C) en la semana 12: análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Las medias de LS ajustadas y los errores estándar se estimaron utilizando el mismo modelo ANCOVA que para el criterio de valoración principal.
Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Cambio absoluto desde el inicio en HDL-C en la semana 12: análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Las medias de LS ajustadas y los errores estándar se estimaron utilizando el mismo modelo ANCOVA que para el criterio de valoración principal.
Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Cambio porcentual desde el inicio en los triglicéridos en la semana 12: análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Dado que no se verificaron los supuestos de distribución normal e igualdad de varianzas para el parámetro de lípidos, los cambios porcentuales se expresaron como mediana (rango intercuartílico)
Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Cambio absoluto desde el inicio en los triglicéridos en la semana a las 12: análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Dado que los supuestos de distribución normal e igualdad de varianzas no se verificaron para los parámetros de lípidos, los cambios porcentuales se expresaron como mediana (rango intercuartílico)
Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Cambio porcentual desde el inicio en el C-no-HDL en la semana 12: análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
Las medias de LS ajustadas y los errores estándar se estimaron utilizando el mismo modelo ANCOVA que para el criterio de valoración principal.
Desde el inicio hasta la semana 12
Cambio absoluto desde el inicio en el C-no-HDL en la semana 12: análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Las medias de LS ajustadas y los errores estándar se estimaron utilizando el mismo modelo ANCOVA que para el criterio de valoración principal.
Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Cambio porcentual desde el inicio en la apolipoproteína B (Apo-B) en la semana 12: análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Las medias de LS ajustadas y los errores estándar se estimaron utilizando el mismo modelo ANCOVA que para el criterio de valoración principal.
Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Cambio absoluto desde el inicio en Apo-B en la semana 12: análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
Las medias de LS ajustadas y los errores estándar se estimaron utilizando el mismo modelo ANCOVA que para el criterio de valoración principal.
Desde el inicio hasta la semana 12
Cambio porcentual desde el inicio en la apolipoproteína - A1 (Apo-A1) en la semana 12 - Análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Las medias de LS ajustadas y los errores estándar se estimaron utilizando el mismo modelo ANCOVA que para el criterio de valoración principal.
Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Cambio absoluto desde el inicio en Apo-A1 en la semana 12: análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Las medias de LS ajustadas y los errores estándar se estimaron utilizando el mismo modelo ANCOVA que para el criterio de valoración principal.
Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Cambio absoluto en la relación ApoB/ApoA-1 desde el inicio hasta la semana 12: análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
Las medias de LS ajustadas y los errores estándar se estimaron utilizando el mismo modelo ANCOVA que para el criterio de valoración principal.
Desde el inicio hasta la semana 12
Cambio porcentual desde el inicio en la lipoproteína (a) en la semana 12: análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Dado que los supuestos de distribución normal e igualdad de varianzas no se verificaron para los parámetros de lípidos, los cambios porcentuales se expresaron como mediana (rango intercuartílico)
Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Cambio absoluto desde el inicio en la lipoproteína (a) en la semana 12: análisis durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)
Dado que no se verificaron los supuestos de distribución normal e igualdad de varianzas para el parámetro de lípidos, los cambios porcentuales se expresaron como mediana (rango intercuartílico)
Desde el inicio hasta la semana 12 (LOCF)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Regeneron Pharmaceuticals

Colaboradores

Sanofi

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2011

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de diciembre de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de diciembre de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

24 de diciembre de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

22 de septiembre de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de agosto de 2015

Última verificación

1 de agosto de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • R727-CL-1003

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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